Acceptans och tolerans för en färdig att använda proteinersättning i tablettform för kosthantering av fenylketonuri

Den huvudsakliga behandlingen för barn med fenylketonuri (PKU) är en lågproteindiet. En del av denna behandling kräver administrering av ett fenylalaninfritt proteinsubstitut för att uppfylla grundläggande proteinbehov för normal tillväxt och utveckling. Flera märken av fenylalaninfria proteinersättningar finns redan tillgängliga i olika former - flytande, halvfast, tablett. Att följa proteinersättningar fortsätter dock att vara en utmaning. Eftersom en diet med låg proteinhalt rekommenderas för livet, är långvarig efterlevnad ett växande problem. Som ett resultat kan en förbättring av valet när det gäller produkttyp underlätta efterlevnaden. XPhe minis är fenylalaninfria proteinersättningstabletter berikade med vitaminer, mineraler och spårämnen avsedda för barn och vuxna med PKU. Det förväntas att de kommer att vara ett lämpligt alternativ för PKU-patienter, vilket breddar utbudet av proteinersättningar som de kan välja mellan för att passa deras livsstil och preferenser.

Detta är en prospektiv observationstoleransstudie på 10 barn med PKU. Försökspersoner som för närvarande tar en proteinersättning i andra steget kommer att rekryteras för en 7-dagars prövning och tar de färdiga proteinersättningstabletterna för att utvärdera studieproduktens tolerabilitet och acceptans. Därför kommer försökspersonerna att ersätta en del eller hela sitt vanliga proteinersättningsmedel med den nya produkten.

Under de sju dagar långa försöket kommer försökspersoner eller vårdgivare att ombes fylla i ett dagligt frågeformulär med information om: • Användning och efterlevnad • Enkel användning och eventuella problem med administrering • Eventuella gastrointestinala biverkningar.

Ett frågeformulär kommer också att fyllas i i början och slutet av studien som kommer att överväga uppfattningar om smak, utseende, lukt, enkel administrering, hur det tas och eventuella andra problem eller symtom.

Mängden tabletter som ordineras kommer att beräknas för att ge samma mängd protein som deras vanliga proteinersättning.

Försökspersonerna kommer att fortsätta att ta blodprov med fingerstick varje vecka, vilket är rutin i PKU. Resultaten på studieprodukten kommer att jämföras med resultaten på deras vanliga proteinersättning.

10 barn med PKU kommer att rekryteras. När ett lämpligt ämne har identifierats kommer ett studieinformationsblad att skickas till försökspersonen eller föräldrar/vårdgivare. De kommer att uppmanas att begära ytterligare information om studien om de så önskar genom att kontakta huvuddietisten. Rekrytering av varje patient kommer att ske genom skriftligt informerat samtycke, som kommer att slutföras av föräldrarna/primärvårdarna och tas av den ledande dietist. Barn kommer också att fylla i ett samtyckes-/samtyckesformulär och kommer att få ett informationsblad, om det anses lämpligt för deras förståelse.