A tabletta formájú, használatra kész fehérjehelyettesítő elfogadhatósága és toleranciája a fenilketonuria étrendi kezelésére

A fenilketonuriában (PKU) szenvedő gyermekek alapvető kezelése az alacsony fehérjetartalmú étrend. Ennek a kezelésnek egy része fenilalaninmentes fehérjepótló beadását igényli, hogy megfeleljen a normál növekedéshez és fejlődéshez szükséges alapvető fehérjeszükségleteknek. A fenilalanin-mentes fehérjepótló számos márkája már kapható különféle formában – folyékony, félszilárd, tabletta formájában. A fehérjehelyettesítők betartása azonban továbbra is kihívást jelent. Mivel az alacsony fehérjetartalmú étrend az egész életen át ajánlott, a hosszú távú megfelelés egyre nagyobb aggodalomra ad okot. Ennek eredményeként a terméktípusok szerinti választék javítása elősegítheti a megfelelést. Az XPhe minis fenilalaninmentes, vitaminokkal, ásványi anyagokkal és nyomelemekkel dúsított fehérjepótló tabletták PKU-s gyermekek és felnőttek számára készültek. Várhatóan megfelelő alternatívát jelentenek majd a PKU-s betegek számára, kibővítve a fehérjepótlók választékát, amelyek közül választhatnak életmódjuknak és preferenciáiknak megfelelően.

Ez egy prospektív, megfigyeléses toleranciavizsgálat 10 PKU-s gyermeken. Azokat az alanyokat, akik jelenleg egy második szakaszban fehérjepótlót szednek, egy 7 napos vizsgálatra vesznek fel, és a használatra kész fehérjepótló tablettákat veszik be, hogy értékeljék a vizsgálati termék tolerálhatóságát és elfogadhatóságát. Ezért az alanyok a szokásos fehérjehelyettesítőjük egy részét vagy egészét lecserélik az új termékre.

A 7 napos vizsgálat során az alanyokat vagy a gondozókat felkérik, hogy töltsenek ki egy napi kérdőívet, amelyben rögzítik az alábbi információkat: • Használat és megfelelőség • Könnyű használat és a beadással kapcsolatos problémák • Bármilyen gyomor-bélrendszeri mellékhatás.

A vizsgálat elején és végén egy kérdőívet is kitöltenek, amely figyelembe veszi az ízlel, megjelenéssel, illattal, a beadás egyszerűségével, a beadás módjával és minden egyéb problémával vagy tünettel kapcsolatos észleléseket.

A felírt tabletták mennyiségét úgy számítják ki, hogy a szokásos fehérjepótlójukkal azonos mennyiségű fehérjét biztosítsanak.

Az alanyok továbbra is hetente ujjszúrásos vérvizsgálatot végeznek, ahogy az a PKU-ban megszokott. A vizsgálati termékkel végzett kezelés során kapott eredményeket összehasonlítják a szokásos fehérjepótlóval kapott eredményekkel.

10 PKU-s gyermeket vesznek fel. A megfelelő alany azonosítása után egy vizsgálati adatlapot küldünk az alanynak vagy a szülőknek/gondozóknak. Felkérést kapnak arra, hogy további információkat kérjenek a vizsgálatról, ha felveszik a kapcsolatot a vezető dietetikussal. Minden beteg felvétele írásos beleegyezéssel történik, amelyet a szülők/elsődleges gondozók töltenek ki, és a vezető dietetikus vesz fel. A gyermekek egy hozzájárulási/beleegyezési űrlapot is kitöltenek, és egy tájékoztató lapot is kapnak, ha megfelelőnek tartják a megértésükhöz.