オプション 2: 嚢胞性線維症患者の腸溶性カプセルにおける MS1819 の安全性と有効性を評価する試験
2022年8月18日 更新者：First Wave Bio, Inc.
オプション 2: 嚢胞性線維症による膵外分泌不全患者の腸溶性カプセルにおける MS1819 の安全性と有効性を評価するための第 2 相、非盲検、多施設共同、2x2 クロスオーバー試験。即時放出 MS1819 カプセルの延長フェーズ評価
この研究の主な目的は、嚢胞性線維症 (CF) による膵外分泌機能不全 (EPI) 患者の腸溶性カプセルとブタ膵臓酵素補充療法 (PERT) における MS1819 の安全性と有効性を評価することです。
延長段階 (EP) の探索的目的は、安全で治療範囲内の CFA 値をもたらす即時放出カプセル中の MS1819 の用量を見つけることです。
調査の概要
詳細な説明
これは、MS1819 の安全性と有効性を評価する第 2 相、非盲検、多施設共同、2、2x2 クロスオーバー試験です。試験前の期間に投与されていた。 MS1819 は腸溶性カプセルで投与されます。
MS1819 は、両方の期間を完了する約 30 人の患者を含む 2x2 クロスオーバーで評価されます。 15 人の患者が MS1819 2240 mg/日 vs PERT 群に無作為に割り付けられ、15 人の患者が MS1819 4480 mg/日 vs PERT 群に無作為に割り付けられます。 各群の患者はさらに無作為に割り付けられ、MS1819 を 3 週間受けた後、PERT をさらに 3 週間受けるか、逆の順序で PERT を 3 週間受けた後に MS1819 をさらに 3 週間受けます。 (CFA) は、各 3 週間の研究期間の終わりに測定されます。 延長フェーズ (EP) に登録された患者は、OPTION 2 のクロスオーバー フェーズを完了した患者で構成されます。
研究の種類
介入
入学 (実際)
27
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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California
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Long Beach、California、アメリカ、90806
- Investigator site 105
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Florida
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Altamonte Springs、Florida、アメリカ、32701
- Investigator site 102
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Miami、Florida、アメリカ、33136
- Investigator site 107
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Illinois
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Glenview、Illinois、アメリカ、60025
- Investigator site 101
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Kansas
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Wichita、Kansas、アメリカ、67214
- Investigator site 111
-
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Maine
-
Portland、Maine、アメリカ、04102
- Investigator site 108
-
-
Nevada
-
Las Vegas、Nevada、アメリカ、89109
- Investigator site 103
-
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Ohio
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Cleveland、Ohio、アメリカ、44106
- Investigator site 110
-
Toledo、Ohio、アメリカ、43606
- Investigator site 104
-
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Pennsylvania
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Hershey、Pennsylvania、アメリカ、17033
- Investigator site 106
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-
Białystok、ポーランド
- Investigator site 205
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Karpacz、ポーランド
- Investigator site 203
-
Katowice、ポーランド
- Investigator site 206
-
Rabka-Zdrój、ポーランド
- Investigator site 202
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Sopot、ポーランド
- Investigator site 204
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-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- CFと一致する2つの臨床的特徴に加えて、60mmol/L以上の新しい/歴史的な汗の塩化物（CFTRモジュレーターを使用していないときに測定）または遺伝子型に基づく嚢胞性線維症。
- ブタPERTの安定用量下
- 普通またはそれ以上の栄養状態
- 糞便エラスターゼ <100 µg/g
- CFTRモジュレーターを含む標準治療薬は許可されています
除外基準:
- -線維化性結腸症の病歴または診断
- 膵臓機能不全とは関係のない慢性の下痢性疾患
- -アラニンアミノトランスフェラーゼ（ALT）またはアスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ（AST）レベル≥5×正常上限（ULN）、または総ビリルビンレベル≥1.5×スクリーニング訪問時のULN
- -スクリーニング前の6か月間の経腸チューブによる栄養補給
- -スクリーニング訪問時の強制呼気量≤30％
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：クロスオーバー割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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アクティブコンパレータ：MS1819 2240 mg/日 vs PERT アーム、
アーム内の患者はさらに無作為に割り付けられ、MS1819 を 3 週間投与した後、PERT をさらに 3 週間投与するか、逆の順序で PERT を 3 週間投与した後、MS1819 をさらに 3 週間投与するかのいずれかを受けます。
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腸溶性カプセルの MS1819。
酵母由来（非ブタ）のリパーゼ膵臓酵素代替物が含まれています。
ブタの PERT は、MS1819 のコンパレータとして、2 番目の薬剤/介入として使用されています。
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アクティブコンパレータ：MS1819 4480 mg/日 vs PERT 群
アーム内の患者はさらに無作為に割り付けられ、MS1819 を 3 週間投与した後、PERT をさらに 3 週間投与するか、逆の順序で PERT を 3 週間投与した後、MS1819 をさらに 3 週間投与するかのいずれかを受けます。
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腸溶性カプセルの MS1819。
酵母由来（非ブタ）のリパーゼ膵臓酵素代替物が含まれています。
ブタの PERT は、MS1819 のコンパレータとして、2 番目の薬剤/介入として使用されています。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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1 つ以上の有害事象を報告した被験者数による MS1819 の安全性
時間枠：各3週間の治療期間（クロスオーバー期間）と2週間の治療期間（延長期間）
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1つ以上の有害事象を報告した被験者の数
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各3週間の治療期間（クロスオーバー期間）と2週間の治療期間（延長期間）
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MS1819 の有効性: 脂肪吸収係数 (CFA)
時間枠：クロスオーバー フェーズ (1 回目と 2 回目の介入の両方を完了するため) には 6 週間、延長フェーズには 2 週間。
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主要な有効性エンドポイントは、3 週間の治療期間 (クロスオーバー期間) および 2 週間の治療期間 (延長期間) の各終了時に評価される CFA です。
MS1819 の CFA は、記述的な方法を使用して PERT の CFA と比較されます。
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クロスオーバー フェーズ (1 回目と 2 回目の介入の両方を完了するため) には 6 週間、延長フェーズには 2 週間。
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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スツール重量
時間枠：各3週間の治療期間（クロスオーバー期間）と2週間の治療期間（延長期間）
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ブタのPERTと比較したMS1819の相対的な有効性は、便の重量を使用して評価されます。
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各3週間の治療期間（クロスオーバー期間）と2週間の治療期間（延長期間）
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窒素吸収係数 (CNA)
時間枠：各3週間の治療期間（クロスオーバー期間）と2週間の治療期間（延長期間）
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各3週間の治療期間（クロスオーバー期間）および2週間の治療期間（延長期間）の終わりに評価されるCNA。
MS1819 の CFA は、記述的な方法を使用して PERT の CFA と比較されます。
MS1819 の CNA は、記述的な方法を使用して PERT の CNA と比較されます。
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各3週間の治療期間（クロスオーバー期間）と2週間の治療期間（延長期間）
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2020年7月20日
一次修了 (実際)
2021年4月8日
研究の完了 (実際)
2021年4月8日
試験登録日
最初に提出
2020年4月30日
QC基準を満たした最初の提出物
2020年5月1日
最初の投稿 (実際)
2020年5月6日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2022年9月13日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2022年8月18日
最終確認日
2021年8月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。