OPÇÃO 2: Um ensaio para avaliar a segurança e eficácia de MS1819 em cápsulas entéricas em pacientes com fibrose cística
18 de agosto de 2022 atualizado por: First Wave Bio, Inc.
OPÇÃO 2: Um estudo de fase 2, aberto, multicêntrico, cruzado 2x2 para avaliar a segurança e a eficácia do MS1819 em cápsulas entéricas em pacientes com insuficiência pancreática exócrina devido à fibrose cística; Com uma avaliação da fase de extensão das cápsulas MS1819 de liberação imediata
Os objetivos primários deste estudo são avaliar a segurança e eficácia de MS1819 em cápsulas entéricas versus terapia de reposição enzimática pancreática suína (PERT) em pacientes com insuficiência pancreática exócrina (IPE) devido à fibrose cística (FC).
O objetivo exploratório da fase de extensão (EP) é encontrar uma dose de MS1819 em cápsulas de liberação imediata que seja segura e resulte em valores de CFA em uma faixa terapêutica.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Este é um estudo cruzado de Fase 2, aberto, multicêntrico, 2, 2x2 avaliando a segurança e eficácia de MS1819, 2240 mg/dia vs PERT suíno e 4480 mg/dia vs PERT suíno administrado na mesma dose e regime de dosagem que estava sendo administrado durante o período pré-estudo. MS1819 será administrado em cápsulas entéricas.
MS1819 será avaliado em um crossover 2x2 incluindo aproximadamente 30 pacientes completando ambos os períodos. Quinze pacientes serão randomizados para o braço MS1819 2240 mg/dia vs PERT, e 15 pacientes serão randomizados para o braço MS1819 4480 mg/dia vs PERT. Os pacientes em cada braço serão randomizados para receber a sequência que consiste em MS1819 por 3 semanas seguida de PERT por mais 3 semanas ou a sequência oposta de tratamentos, PERT por 3 semanas seguida por MS1819 por mais 3 semanas. O coeficiente de absorção de gordura (CFA) será medido no final de cada período de estudo de 3 semanas. Os pacientes inscritos na fase de extensão (EP) serão compostos por pacientes que concluíram a fase cruzada da OPÇÃO 2.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
27
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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California
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Long Beach, California, Estados Unidos, 90806
- Investigator site 105
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Florida
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Altamonte Springs, Florida, Estados Unidos, 32701
- Investigator site 102
-
Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
- Investigator site 107
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Illinois
-
Glenview, Illinois, Estados Unidos, 60025
- Investigator site 101
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-
Kansas
-
Wichita, Kansas, Estados Unidos, 67214
- Investigator site 111
-
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Maine
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Portland, Maine, Estados Unidos, 04102
- Investigator site 108
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Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Estados Unidos, 89109
- Investigator site 103
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Ohio
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Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44106
- Investigator site 110
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Toledo, Ohio, Estados Unidos, 43606
- Investigator site 104
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Pennsylvania
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Hershey, Pennsylvania, Estados Unidos, 17033
- Investigator site 106
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Białystok, Polônia
- Investigator site 205
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Karpacz, Polônia
- Investigator site 203
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Katowice, Polônia
- Investigator site 206
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Rabka-Zdrój, Polônia
- Investigator site 202
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Sopot, Polônia
- Investigator site 204
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Fibrose cística, com base em 2 características clínicas consistentes com FC, além de um cloreto de suor novo/histórico ≥60 mmol/L (medido sem um modulador de CFTR) ou genótipo.
- Sob dose estável de PERT suíno
- Um estado nutricional regular ou melhor
- Elastase fecal <100 µg/g
- Medicamentos padrão de atendimento, incluindo moduladores CFTR, são permitidos
Critério de exclusão:
- História ou diagnóstico de colonopatia fibrosante
- Qualquer doença diarreica crônica não relacionada à insuficiência pancreática
- Nível de alanina aminotransferase (ALT) ou aspartato aminotransferase (AST) ≥5 × limite superior do normal (LSN), ou nível de bilirrubina total ≥1,5 × LSN na visita de triagem
- Alimentação via sonda enteral durante 6 meses antes da triagem
- Volume expiratório forçado ≤30% na visita de triagem
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição cruzada
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Comparador Ativo: MS1819 2240 mg/dia vs braço PERT,
Os pacientes no braço serão ainda randomizados para receber a sequência que consiste em MS1819 por 3 semanas seguida de PERT por mais 3 semanas ou a sequência oposta de tratamentos, PERT por 3 semanas seguida por MS1819 por mais 3 semanas.
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MS1819 em cápsulas entéricas.
Ele contém uma substituição da enzima pancreática lipase derivada de levedura (não suína).
O PERT suíno está sendo usado como comparador do MS1819 como um segundo medicamento/intervenção.
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Comparador Ativo: MS1819 4480 mg/dia vs braço PERT
Os pacientes no braço serão ainda randomizados para receber a sequência que consiste em MS1819 por 3 semanas seguida de PERT por mais 3 semanas ou a sequência oposta de tratamentos, PERT por 3 semanas seguida por MS1819 por mais 3 semanas.
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MS1819 em cápsulas entéricas.
Ele contém uma substituição da enzima pancreática lipase derivada de levedura (não suína).
O PERT suíno está sendo usado como comparador do MS1819 como um segundo medicamento/intervenção.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Segurança de MS1819 por Número de Indivíduos Relatando 1 ou Mais Eventos Adversos
Prazo: Cada período de tratamento de 3 semanas (período cruzado) e período de tratamento de 2 semanas (período de extensão)
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Número de indivíduos que relataram 1 ou mais eventos adversos
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Cada período de tratamento de 3 semanas (período cruzado) e período de tratamento de 2 semanas (período de extensão)
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Eficácia de MS1819: Coeficiente de Absorção de Gordura (CFA)
Prazo: 6 semanas para a fase cruzada (para completar a primeira e a segunda intervenção) e 2 semanas para a fase de extensão.
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O endpoint primário de eficácia é o CFA que será avaliado no final de cada período de tratamento de 3 semanas (período de transição) e período de tratamento de 2 semanas (período de extensão).
CFAs para MS1819 serão comparados aos CFAs de PERT usando métodos descritivos.
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6 semanas para a fase cruzada (para completar a primeira e a segunda intervenção) e 2 semanas para a fase de extensão.
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Pesos de fezes
Prazo: Cada período de tratamento de 3 semanas (período cruzado) e período de tratamento de 2 semanas (período de extensão)
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A eficácia relativa do MS1819 em comparação com o PERT suíno será avaliada usando pesos de fezes.
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Cada período de tratamento de 3 semanas (período cruzado) e período de tratamento de 2 semanas (período de extensão)
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Coeficiente de Absorção de Nitrogênio (CNA)
Prazo: Cada período de tratamento de 3 semanas (período cruzado) e período de tratamento de 2 semanas (período de extensão)
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CNA que será avaliado no final de cada período de tratamento de 3 semanas (período de transição) e período de tratamento de 2 semanas (período de extensão).
CFAs para MS1819 serão comparados aos CFAs de PERT usando métodos descritivos.
Os CNAs do MS1819 serão comparados aos CNAs do PERT usando métodos descritivos.
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Cada período de tratamento de 3 semanas (período cruzado) e período de tratamento de 2 semanas (período de extensão)
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
20 de julho de 2020
Conclusão Primária (Real)
8 de abril de 2021
Conclusão do estudo (Real)
8 de abril de 2021
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
30 de abril de 2020
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
1 de maio de 2020
Primeira postagem (Real)
6 de maio de 2020
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
13 de setembro de 2022
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
18 de agosto de 2022
Última verificação
1 de agosto de 2021
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- AZ-CF2002
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Não
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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