Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

ALTERNATIV 2: Et forsøk for å vurdere sikkerheten og effekten av MS1819 i enteriske kapsler hos pasienter med cystisk fibrose

18. august 2022 oppdatert av: First Wave Bio, Inc.

ALTERNATIV 2: En fase 2, åpen etikett, multisenter, 2x2 crossover-forsøk for å vurdere sikkerheten og effekten av MS1819 i enteriske kapsler hos pasienter med eksokrin pankreasinsuffisiens på grunn av cystisk fibrose; Med en utvidelsesfase-evaluering av MS1819-kapsler med umiddelbar utgivelse

De primære målene med denne studien er å vurdere sikkerheten og effekten av MS1819 i enteriske kapsler kontra porcin pankreatisk enzymerstatningsterapi (PERT) hos pasienter med eksokrin pankreasinsuffisiens (EPI) på grunn av cystisk fibrose (CF). Det utforskende målet med forlengelsesfasen (EP) er å finne en dose av MS1819 i kapsler med umiddelbar frigjøring som er trygg og resulterer i CFA-verdier i et terapeutisk område.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette er en fase 2, åpen, multisenter, 2, 2x2 crossover-studie som vurderer sikkerheten og effekten av MS1819, 2240 mg/dag vs. svin PERT, og 4480 mg/dag vs. svin PERT gitt i samme dose og doseringsregime som ble administrert i løpet av forstudieperioden. MS1819 vil bli administrert i enteriske kapsler.

MS1819 vil bli vurdert i en 2x2 crossover inkludert ca. 30 pasienter som fullfører begge periodene. Femten pasienter vil bli randomisert til MS1819 2240 mg/dag vs PERT-armen, og 15 pasienter vil bli randomisert til MS1819 4480 mg/dag vs PERT-armen. Pasienter i hver arm vil videre randomiseres til å motta enten sekvensen bestående av MS1819 i 3 uker etterfulgt av PERT i ytterligere 3 uker eller motsatt behandlingssekvens, PERT i 3 uker etterfulgt av MS1819 i ytterligere 3 uker. Koeffisienten for fettabsorpsjon (CFA) vil bli målt ved slutten av hver 3 ukers studieperiode. Pasienter som er registrert i forlengelsesfasen (EP) vil bestå av pasienter som har fullført crossover-fasen av OPSJON 2.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

27

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • Long Beach, California, Forente stater, 90806
        • Investigator site 105
    • Florida
      • Altamonte Springs, Florida, Forente stater, 32701
        • Investigator site 102
      • Miami, Florida, Forente stater, 33136
        • Investigator site 107
    • Illinois
      • Glenview, Illinois, Forente stater, 60025
        • Investigator site 101
    • Kansas
      • Wichita, Kansas, Forente stater, 67214
        • Investigator site 111
    • Maine
      • Portland, Maine, Forente stater, 04102
        • Investigator site 108
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Forente stater, 89109
        • Investigator site 103
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forente stater, 44106
        • Investigator site 110
      • Toledo, Ohio, Forente stater, 43606
        • Investigator site 104
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Forente stater, 17033
        • Investigator site 106
  • Polen
      • Białystok, Polen
        • Investigator site 205
      • Karpacz, Polen
        • Investigator site 203
      • Katowice, Polen
        • Investigator site 206
      • Rabka-Zdrój, Polen
        • Investigator site 202
      • Sopot, Polen
        • Investigator site 204

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Cystisk fibrose, basert på 2 kliniske trekk som samsvarer med CF, pluss enten en ny/historisk svetteklorid ≥60 mmol/L (målt mens den ikke er på en CFTR-modulator) eller genotype.
  2. Under stabil dose av svin PERT
  3. En rettferdig eller bedre ernæringsstatus
  4. Fekal elastase <100 µg/g
  5. Vanlige medisiner inkludert CFTR-modulatorer er tillatt

Ekskluderingskriterier:

  1. Anamnese eller diagnose av fibroserende kolonopati
  2. Enhver kronisk diarésykdom som ikke er relatert til bukspyttkjertelinsuffisiens
  3. Alaninaminotransferase (ALT) eller aspartataminotransferase (AST) nivå ≥5 × øvre normalgrense (ULN), eller totalt bilirubinnivå ≥1,5 ×ULN ved screeningbesøket
  4. Fôring via en enteral sonde i 6 måneder før screening
  5. Forsert ekspirasjonsvolum ≤30 % ved screeningbesøket

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Crossover-oppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Aktiv komparator: MS1819 2240 mg/dag vs PERT-arm,
Pasienter i arm vil videre randomiseres til å motta enten sekvensen bestående av MS1819 i 3 uker etterfulgt av PERT i ytterligere 3 uker eller motsatt sekvens av behandlinger, PERT i 3 uker etterfulgt av MS1819 i ytterligere 3 uker.
Legemiddel: MS1819
MS1819 i enteriske kapsler. Den inneholder er en gjær-avledet (ikke-svin) lipase pankreas enzymerstatning.
Legemiddel: Svin PERT
Porcine PERT blir brukt som en komparator til MS1819 som et andre medikament/intervensjon.
Aktiv komparator: MS1819 4480 mg/dag vs PERT-arm
Pasienter i arm vil videre randomiseres til å motta enten sekvensen bestående av MS1819 i 3 uker etterfulgt av PERT i ytterligere 3 uker eller motsatt sekvens av behandlinger, PERT i 3 uker etterfulgt av MS1819 i ytterligere 3 uker.
Legemiddel: MS1819
MS1819 i enteriske kapsler. Den inneholder er en gjær-avledet (ikke-svin) lipase pankreas enzymerstatning.
Legemiddel: Svin PERT
Porcine PERT blir brukt som en komparator til MS1819 som et andre medikament/intervensjon.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Sikkerheten til MS1819 etter antall personer som rapporterer 1 eller flere uønskede hendelser
Tidsramme: Hver 3-ukers behandlingsperiode (overkrysningsperiode) og 2-ukers behandlingsperiode (forlengelsesperiode)
Antall personer som rapporterer 1 eller flere uønskede hendelser
Hver 3-ukers behandlingsperiode (overkrysningsperiode) og 2-ukers behandlingsperiode (forlengelsesperiode)
Effektivitet av MS1819: Koeffisient for fettabsorpsjon (CFA)
Tidsramme: 6 uker for overgangsfase (for å fullføre både første og andre intervensjon) og 2 uker for forlengelsesfase.
Det primære effektendepunktet er CFA som vil bli vurdert ved slutten av hver 3-ukers behandlingsperiode (overkrysningsperiode) og 2-ukers behandlingsperiode (forlengelsesperiode). CFA-er for MS1819 vil bli sammenlignet med CFA-er for PERT ved bruk av beskrivende metoder.
6 uker for overgangsfase (for å fullføre både første og andre intervensjon) og 2 uker for forlengelsesfase.

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Avføringsvekter
Tidsramme: Hver 3-ukers behandlingsperiode (overkrysningsperiode) og 2-ukers behandlingsperiode (forlengelsesperiode)
Den relative effekten av MS1819 sammenlignet med porcin PERT vil bli vurdert ved bruk av avføringsvekter.
Hver 3-ukers behandlingsperiode (overkrysningsperiode) og 2-ukers behandlingsperiode (forlengelsesperiode)
Koeffisient for nitrogenabsorpsjon (CNA)
Tidsramme: Hver 3-ukers behandlingsperiode (overkrysningsperiode) og 2-ukers behandlingsperiode (forlengelsesperiode)
CNA som vil bli vurdert ved slutten av hver 3-ukers behandlingsperiode (overkrysningsperiode) og 2-ukers behandlingsperiode (Forlengelsesperiode). CFA-er for MS1819 vil bli sammenlignet med CFA-er for PERT ved bruk av beskrivende metoder. CNA-er for MS1819 vil bli sammenlignet med CNA-ene til PERT ved bruk av beskrivende metoder.
Hver 3-ukers behandlingsperiode (overkrysningsperiode) og 2-ukers behandlingsperiode (forlengelsesperiode)

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

First Wave Bio, Inc.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

20. juli 2020

Primær fullføring (Faktiske)

8. april 2021

Studiet fullført (Faktiske)

8. april 2021

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

30. april 2020

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

1. mai 2020

Først lagt ut (Faktiske)

6. mai 2020

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

13. september 2022

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

18. august 2022

Sist bekreftet

1. august 2021

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • AZ-CF2002

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

Nei

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere