옵션 2: 낭포성 섬유증 환자의 장용 캡슐에서 MS1819의 안전성과 효능을 평가하기 위한 시험
2022년 8월 18일 업데이트: First Wave Bio, Inc.
옵션 2: 낭포성 섬유증으로 인한 외분비 췌장 기능 부전 환자의 장용 캡슐에서 MS1819의 안전성과 효능을 평가하기 위한 2상, 공개 라벨, 다기관, 2x2 교차 시험; 즉시 출시 MS1819 캡슐의 연장 단계 평가
이 연구의 주요 목적은 낭포성 섬유증(CF)으로 인한 외분비 췌장 기능 부전(EPI) 환자에서 장용 캡슐 대 돼지 췌장 효소 대체 요법(PERT)에서 MS1819의 안전성과 효능을 평가하는 것입니다.
연장 단계(EP)의 탐색 목적은 안전하고 치료 범위의 CFA 값을 초래하는 즉시 방출 캡슐에서 MS1819 용량을 찾는 것입니다.
연구 개요
상세 설명
이것은 MS1819의 안전성과 효능을 평가하는 2상, 오픈 라벨, 다기관, 2, 2x2 교차 연구로, 돼지 PERT 대비 2240mg/일, 돼지 PERT 대비 4480mg/일을 동일한 용량 및 투여 요법으로 투여했습니다. 사전 연구 기간 동안 투여되고 있었다. MS1819는 장용 캡슐로 투여됩니다.
MS1819는 두 기간을 완료하는 약 30명의 환자를 포함하는 2x2 교차로 평가됩니다. 15명의 환자가 MS1819 2240mg/일 대 PERT군에 무작위 배정되고, 15명의 환자가 MS1819 4480mg/일 vs PERT군에 무작위 배정됩니다. 각 팔의 환자들은 추가로 무작위 배정되어 3주 동안 MS1819에 이어 추가 3주 동안 PERT로 구성된 순서 또는 반대 순서의 치료인 3주 동안 PERT에 이어 MS1819로 추가 3주 동안 치료를 받게 됩니다. 지방 흡수 계수 (CFA)는 각 3주의 연구 기간이 끝날 때 측정됩니다. 연장 단계(EP)에 등록된 환자는 OPTION 2의 교차 단계를 완료한 환자로 구성됩니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
27
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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California
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Long Beach, California, 미국, 90806
- Investigator site 105
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Florida
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Altamonte Springs, Florida, 미국, 32701
- Investigator Site 102
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Miami, Florida, 미국, 33136
- Investigator site 107
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Illinois
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Glenview, Illinois, 미국, 60025
- Investigator Site 101
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Kansas
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Wichita, Kansas, 미국, 67214
- Investigator site 111
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Maine
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Portland, Maine, 미국, 04102
- Investigator site 108
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Nevada
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Las Vegas, Nevada, 미국, 89109
- Investigator Site 103
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Ohio
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Cleveland, Ohio, 미국, 44106
- Investigator site 110
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Toledo, Ohio, 미국, 43606
- Investigator site 104
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Pennsylvania
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Hershey, Pennsylvania, 미국, 17033
- Investigator site 106
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Białystok, 폴란드
- Investigator site 205
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Karpacz, 폴란드
- Investigator site 203
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Katowice, 폴란드
- Investigator site 206
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Rabka-Zdrój, 폴란드
- Investigator site 202
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Sopot, 폴란드
- Investigator site 204
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 낭포성 섬유증, CF와 일치하는 2가지 임상 특징과 새로운/과거의 땀 염화물 ≥60mmol/L(CFTR 조절제를 사용하지 않는 동안 측정됨) 또는 유전자형 중 하나를 기반으로 합니다.
- 돼지 PERT의 안정적인 복용량에서
- 공정하거나 더 나은 영양 상태
- 대변 엘라스타아제 <100 µg/g
- CFTR 조절제를 포함한 표준 치료 약물은 허용됩니다.
제외 기준:
- 섬유화 결장병증의 병력 또는 진단
- 췌장 기능 부전과 관련 없는 모든 만성 설사병
- 스크리닝 방문 시 ALT(Alanine aminotransferase) 또는 AST(aspartate aminotransferase) 수치 ≥5 × 정상 상한(ULN), 또는 총 빌리루빈 수치 ≥1.5 × ULN
- 스크리닝 전 6개월 동안 경장 튜브를 통한 영양 공급
- 스크리닝 방문 시 강제 호기량 ≤30%
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 크로스오버 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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활성 비교기: MS1819 2240mg/일 vs PERT군,
팔에 있는 환자는 MS1819를 3주 동안 받은 후 PERT를 추가로 3주 동안 받는 순서 또는 반대 순서의 치료인 PERT를 3주 동안 받은 다음 MS1819를 추가로 3주 받는 순서로 무작위 배정됩니다.
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장용 캡슐의 MS1819.
그것은 효모 유래(비 돼지) 리파제 췌장 효소 대체물을 포함합니다.
Porcine PERT는 두 번째 약물/개입으로 MS1819와 비교하여 사용되고 있습니다.
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활성 비교기: MS1819 4480mg/일 vs PERT군
팔에 있는 환자는 MS1819를 3주 동안 받은 후 PERT를 추가로 3주 동안 받는 순서 또는 반대 순서의 치료인 PERT를 3주 동안 받은 다음 MS1819를 추가로 3주 받는 순서로 무작위 배정됩니다.
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장용 캡슐의 MS1819.
그것은 효모 유래(비 돼지) 리파제 췌장 효소 대체물을 포함합니다.
Porcine PERT는 두 번째 약물/개입으로 MS1819와 비교하여 사용되고 있습니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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1건 이상의 부작용을 보고한 피험자 수에 따른 MS1819의 안전성
기간: 각 3주간의 치료기간(교차기간) 및 2주간의 치료기간(연장기간)
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1개 이상의 부작용을 보고한 피험자의 수
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각 3주간의 치료기간(교차기간) 및 2주간의 치료기간(연장기간)
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MS1819의 효능: 지방흡수계수(CFA)
기간: 교차 단계(첫 번째 개입과 두 번째 개입을 모두 완료하기 위해)는 6주, 확장 단계는 2주입니다.
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1차 유효성 종료점은 각 3주 치료 기간(교차 기간) 및 2주 치료 기간(연장 기간) 종료 시 평가되는 CFA입니다.
MS1819용 CFA는 설명 방법을 사용하여 PERT의 CFA와 비교됩니다.
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교차 단계(첫 번째 개입과 두 번째 개입을 모두 완료하기 위해)는 6주, 확장 단계는 2주입니다.
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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대변 무게
기간: 각 3주간의 치료기간(교차기간) 및 2주간의 치료기간(연장기간)
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돼지 PERT와 비교한 MS1819의 상대적 효능은 대변 무게를 사용하여 평가할 것입니다.
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각 3주간의 치료기간(교차기간) 및 2주간의 치료기간(연장기간)
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질소 흡수 계수(CNA)
기간: 각 3주간의 치료기간(교차기간) 및 2주간의 치료기간(연장기간)
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각 3주 치료 기간(교차 기간) 및 2주 치료 기간(연장 기간) 종료 시 평가될 CNA.
MS1819용 CFA는 설명 방법을 사용하여 PERT의 CFA와 비교됩니다.
MS1819용 CNA는 설명 방법을 사용하여 PERT의 CNA와 비교됩니다.
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각 3주간의 치료기간(교차기간) 및 2주간의 치료기간(연장기간)
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2020년 7월 20일
기본 완료 (실제)
2021년 4월 8일
연구 완료 (실제)
2021년 4월 8일
연구 등록 날짜
최초 제출
2020년 4월 30일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2020년 5월 1일
처음 게시됨 (실제)
2020년 5월 6일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2022년 9월 13일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2022년 8월 18일
마지막으로 확인됨
2021년 8월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- AZ-CF2002
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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낭포성 섬유증(CF)에 대한 임상 시험
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Children's Hospital Medical Center, Cincinnati모병
MS1819에 대한 임상 시험
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