Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

MULIGHED 2: Et forsøg for at vurdere sikkerheden og effektiviteten af ​​MS1819 i enteriske kapsler hos patienter med cystisk fibrose

18. august 2022 opdateret af: First Wave Bio, Inc.

MULIGHED 2: Et fase 2, open-label, multicenter, 2x2 crossover-forsøg for at vurdere sikkerheden og effektiviteten af ​​MS1819 i enteriske kapsler hos patienter med eksokrin pancreasinsufficiens på grund af cystisk fibrose; Med en forlængelsesfase-evaluering af MS1819-kapsler med øjeblikkelig frigivelse

De primære formål med denne undersøgelse er at vurdere sikkerheden og effektiviteten af ​​MS1819 i enteriske kapsler vs porcin pancreas enzymerstatningsterapi (PERT) hos patienter med eksokrin pancreasinsufficiens (EPI) på grund af cystisk fibrose (CF). Det undersøgende formål med forlængelsesfasen (EP) er at finde en dosis af MS1819 i kapsler med øjeblikkelig frigivelse, som er sikker og resulterer i CFA-værdier i et terapeutisk område.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er et fase 2, åbent, multicenter, 2, 2x2 crossover-studie, der vurderer sikkerheden og effektiviteten af ​​MS1819, 2240 mg/dag vs. porcin PERT og 4480 mg/dag vs. porcin PERT givet i samme dosis og doseringsregime, som blev administreret i forstudieperioden. MS1819 vil blive indgivet i enteriske kapsler.

MS1819 vil blive vurderet i en 2x2 crossover, der omfatter ca. 30 patienter, der gennemfører begge perioder. Femten patienter vil blive randomiseret til MS1819 2240 mg/dag vs PERT-armen, og 15 patienter vil blive randomiseret til MS1819 4480 mg/dag vs PERT-armen. Patienter i hver arm vil yderligere blive randomiseret til at modtage enten sekvensen bestående af MS1819 i 3 uger efterfulgt af PERT i yderligere 3 uger eller den modsatte sekvens af behandlinger, PERT i 3 uger efterfulgt af MS1819 i yderligere 3 uger. Koefficienten for fedtabsorption (CFA) vil blive målt i slutningen af ​​hver 3 ugers studieperiode. Patienter, der er tilmeldt forlængelsesfasen (EP), vil være sammensat af patienter, der har gennemført crossover-fasen af ​​MULIGHED 2.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

27

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Long Beach, California, Forenede Stater, 90806
        • Investigator site 105
    • Florida
      • Altamonte Springs, Florida, Forenede Stater, 32701
        • Investigator site 102
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33136
        • Investigator site 107
    • Illinois
      • Glenview, Illinois, Forenede Stater, 60025
        • Investigator site 101
    • Kansas
      • Wichita, Kansas, Forenede Stater, 67214
        • Investigator site 111
    • Maine
      • Portland, Maine, Forenede Stater, 04102
        • Investigator site 108
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Forenede Stater, 89109
        • Investigator site 103
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44106
        • Investigator site 110
      • Toledo, Ohio, Forenede Stater, 43606
        • Investigator site 104
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Forenede Stater, 17033
        • Investigator site 106
  • Polen
      • Białystok, Polen
        • Investigator site 205
      • Karpacz, Polen
        • Investigator site 203
      • Katowice, Polen
        • Investigator site 206
      • Rabka-Zdrój, Polen
        • Investigator site 202
      • Sopot, Polen
        • Investigator site 204

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Cystisk fibrose, baseret på 2 kliniske træk, der stemmer overens med CF, plus enten en ny/historisk svedklorid ≥60 mmol/L (målt uden en CFTR-modulator) eller genotype.
  2. Under stabil dosis af porcin PERT
  3. En rimelig eller bedre ernæringsstatus
  4. Fækal elastase <100 µg/g
  5. Standard-of-care medicin inklusive CFTR-modulatorer er tilladt

Ekskluderingskriterier:

  1. Anamnese eller diagnose af fibroserende kolonopati
  2. Enhver kronisk diarrésygdom, der ikke er relateret til bugspytkirtelinsufficiens
  3. Alanin aminotransferase (ALT) eller aspartat aminotransferase (AST) niveau ≥5 × øvre normalgrænse (ULN) eller total bilirubinniveau ≥1,5 × ULN ved screeningsbesøget
  4. Fodring via en enteral sonde i 6 måneder før screening
  5. Forceret ekspiratorisk volumen ≤30 % ved screeningsbesøget

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Crossover opgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Aktiv komparator: MS1819 2240 mg/dag vs. PERT-arm,
Patienter i arm vil yderligere blive randomiseret til at modtage enten sekvensen bestående af MS1819 i 3 uger efterfulgt af PERT i yderligere 3 uger eller den modsatte sekvens af behandlinger, PERT i 3 uger efterfulgt af MS1819 i yderligere 3 uger.
Medicin: MS1819
MS1819 i enteriske kapsler. Den indeholder er en gær-afledt (ikke-svin) lipase pancreas enzymerstatning.
Medicin: Svin PERT
Porcine PERT bliver brugt som en komparator til MS1819 som et andet lægemiddel/intervention.
Aktiv komparator: MS1819 4480 mg/dag vs. PERT-arm
Patienter i arm vil yderligere blive randomiseret til at modtage enten sekvensen bestående af MS1819 i 3 uger efterfulgt af PERT i yderligere 3 uger eller den modsatte sekvens af behandlinger, PERT i 3 uger efterfulgt af MS1819 i yderligere 3 uger.
Medicin: MS1819
MS1819 i enteriske kapsler. Den indeholder er en gær-afledt (ikke-svin) lipase pancreas enzymerstatning.
Medicin: Svin PERT
Porcine PERT bliver brugt som en komparator til MS1819 som et andet lægemiddel/intervention.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Sikkerhed for MS1819 efter antal forsøgspersoner, der rapporterer 1 eller flere uønskede hændelser
Tidsramme: Hver 3-ugers behandlingsperiode (overkrydsningsperiode) og 2-ugers behandlingsperiode (forlængelseperiode)
Antal forsøgspersoner, der rapporterer 1 eller flere uønskede hændelser
Hver 3-ugers behandlingsperiode (overkrydsningsperiode) og 2-ugers behandlingsperiode (forlængelseperiode)
Effektivitet af MS1819: Coefficient of Fat Absorption (CFA)
Tidsramme: 6 uger til crossover-fase (for at fuldføre både første og anden intervention) og 2 uger til forlængelsesfase.
Det primære effektmål er CFA, som vil blive vurderet ved afslutningen af ​​hver 3-ugers behandlingsperiode (overkrydsningsperiode) og 2-ugers behandlingsperiode (forlængelseperiode). CFA'er for MS1819 vil blive sammenlignet med CFA'er for PERT ved hjælp af beskrivende metoder.
6 uger til crossover-fase (for at fuldføre både første og anden intervention) og 2 uger til forlængelsesfase.

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Taburets vægte
Tidsramme: Hver 3-ugers behandlingsperiode (overkrydsningsperiode) og 2-ugers behandlingsperiode (forlængelseperiode)
Den relative effektivitet af MS1819 sammenlignet med porcin PERT vil blive vurderet ved hjælp af afføringsvægte.
Hver 3-ugers behandlingsperiode (overkrydsningsperiode) og 2-ugers behandlingsperiode (forlængelseperiode)
Koefficient for nitrogenabsorption (CNA)
Tidsramme: Hver 3-ugers behandlingsperiode (overkrydsningsperiode) og 2-ugers behandlingsperiode (forlængelseperiode)
CNA, der vil blive vurderet i slutningen af ​​hver 3-ugers behandlingsperiode (overkrydsningsperiode) og 2-ugers behandlingsperiode (forlængelseperiode). CFA'er for MS1819 vil blive sammenlignet med CFA'er for PERT ved hjælp af beskrivende metoder. CNA'er for MS1819 vil blive sammenlignet med CNA'er for PERT ved hjælp af beskrivende metoder.
Hver 3-ugers behandlingsperiode (overkrydsningsperiode) og 2-ugers behandlingsperiode (forlængelseperiode)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

First Wave Bio, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

20. juli 2020

Primær færdiggørelse (Faktiske)

8. april 2021

Studieafslutning (Faktiske)

8. april 2021

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

30. april 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

1. maj 2020

Først opslået (Faktiske)

6. maj 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

13. september 2022

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

18. august 2022

Sidst verificeret

1. august 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • AZ-CF2002

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ingen

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Cystisk fibrose (CF)

Kliniske forsøg med MS1819

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Israel

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner