OPTIE 2: Een proef om de veiligheid en werkzaamheid van MS1819 in darmcapsules te beoordelen bij patiënten met cystische fibrose
18 augustus 2022 bijgewerkt door: First Wave Bio, Inc.
OPTIE 2: een fase 2, open-label, multicenter, 2x2 cross-over-onderzoek om de veiligheid en werkzaamheid van MS1819 in enterische capsules te beoordelen bij patiënten met exocriene pancreasinsufficiëntie als gevolg van cystische fibrose; Met een verlengingsfase-evaluatie van MS1819-capsules met onmiddellijke afgifte
De primaire doelstellingen van deze studie zijn het beoordelen van de veiligheid en werkzaamheid van MS1819 in darmcapsules versus varkens-pancreas-enzymvervangingstherapie (PERT) bij patiënten met exocriene pancreasinsufficiëntie (EPI) als gevolg van cystische fibrose (CF).
Het verkennende doel van de verlengingsfase (EP) is het vinden van een dosis MS1819 in capsules met onmiddellijke afgifte die veilig is en resulteert in CFA-waarden binnen een therapeutisch bereik.
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Dit is een fase 2, open-label, multicenter, 2, 2x2 cross-overonderzoek waarin de veiligheid en werkzaamheid worden beoordeeld van MS1819, 2240 mg/dag versus PERT voor varkens en 4480 mg/dag versus PERT voor varkens, gegeven in dezelfde dosis en hetzelfde doseringsregime als werd toegediend tijdens de pre-studieperiode. MS1819 wordt toegediend in enterische capsules.
MS1819 zal worden beoordeeld in een 2x2 cross-over met ongeveer 30 patiënten die beide perioden voltooien. Vijftien patiënten zullen worden gerandomiseerd naar de MS1819 2240 mg/dag versus PERT-arm en 15 patiënten zullen worden gerandomiseerd naar de MS1819 4480 mg/dag versus PERT-arm. Patiënten in elke arm zullen verder worden gerandomiseerd om ofwel de reeks bestaande uit MS1819 gedurende 3 weken gevolgd door PERT gedurende nog eens 3 weken te ontvangen of de tegenovergestelde reeks behandelingen, PERT gedurende 3 weken gevolgd door MS1819 gedurende nog eens 3 weken. De coëfficiënt van vetabsorptie (CFA) wordt gemeten aan het einde van elke studieperiode van 3 weken. Patiënten die zijn ingeschreven voor de verlengingsfase (EP) zullen bestaan uit patiënten die de crossover-fase van OPTIE 2 hebben voltooid.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
27
Fase
- Fase 2
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
Białystok, Polen
- Investigator site 205
-
Karpacz, Polen
- Investigator site 203
-
Katowice, Polen
- Investigator site 206
-
Rabka-Zdrój, Polen
- Investigator site 202
-
Sopot, Polen
- Investigator site 204
-
-
-
-
California
-
Long Beach, California, Verenigde Staten, 90806
- Investigator site 105
-
-
Florida
-
Altamonte Springs, Florida, Verenigde Staten, 32701
- Investigator site 102
-
Miami, Florida, Verenigde Staten, 33136
- Investigator site 107
-
-
Illinois
-
Glenview, Illinois, Verenigde Staten, 60025
- Investigator site 101
-
-
Kansas
-
Wichita, Kansas, Verenigde Staten, 67214
- Investigator site 111
-
-
Maine
-
Portland, Maine, Verenigde Staten, 04102
- Investigator site 108
-
-
Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Verenigde Staten, 89109
- Investigator site 103
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44106
- Investigator site 110
-
Toledo, Ohio, Verenigde Staten, 43606
- Investigator site 104
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Verenigde Staten, 17033
- Investigator site 106
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Allemaal
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Cystische fibrose, gebaseerd op 2 klinische kenmerken die consistent zijn met CF, plus ofwel een nieuw/historisch zweetchloride ≥60 mmol/L (gemeten zonder CFTR-modulator) of genotype.
- Onder stabiele dosis varkens-PERT
- Een redelijke of betere voedingstoestand
- Fecaal elastase <100 µg/g
- Standaardmedicijnen, waaronder CFTR-modulatoren, zijn toegestaan
Uitsluitingscriteria:
- Geschiedenis of diagnose van fibroserende colonopathie
- Elke chronische diarreeziekte die geen verband houdt met pancreasinsufficiëntie
- Alanine aminotransferase (ALAT) of aspartaat aminotransferase (AST) niveau ≥5 × bovengrens van normaal (ULN), of totaal bilirubine niveau ≥1,5 × ULN bij het screeningsbezoek
- Voeding via een enterale sonde gedurende 6 maanden voor screening
- Geforceerd expiratoir volume ≤30% bij het screeningsbezoek
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Crossover-opdracht
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Actieve vergelijker: MS1819 2240 mg/dag versus PERT-arm,
Patiënten in de arm zullen verder gerandomiseerd worden om ofwel de reeks bestaande uit MS1819 gedurende 3 weken gevolgd door PERT gedurende nog eens 3 weken of de tegenovergestelde volgorde van behandelingen, PERT gedurende 3 weken gevolgd door MS1819 gedurende nog eens 3 weken te ontvangen.
|
MS1819 in enterische capsules.
Het bevat een van gist afgeleide (niet-varkens) lipase pancreasenzymvervanging.
Porcine PERT wordt gebruikt als comparator voor MS1819 als een tweede geneesmiddel/interventie.
|
|
Actieve vergelijker: MS1819 4480 mg/dag versus PERT-arm
Patiënten in de arm zullen verder gerandomiseerd worden om ofwel de reeks bestaande uit MS1819 gedurende 3 weken gevolgd door PERT gedurende nog eens 3 weken of de tegenovergestelde volgorde van behandelingen, PERT gedurende 3 weken gevolgd door MS1819 gedurende nog eens 3 weken te ontvangen.
|
MS1819 in enterische capsules.
Het bevat een van gist afgeleide (niet-varkens) lipase pancreasenzymvervanging.
Porcine PERT wordt gebruikt als comparator voor MS1819 als een tweede geneesmiddel/interventie.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Veiligheid van MS1819 op basis van het aantal proefpersonen dat 1 of meer ongewenste voorvallen meldt
Tijdsspanne: Elke behandelingsperiode van 3 weken (crossover-periode) en behandelingsperiode van 2 weken (verlengingsperiode)
|
Aantal proefpersonen dat 1 of meer bijwerkingen meldt
|
Elke behandelingsperiode van 3 weken (crossover-periode) en behandelingsperiode van 2 weken (verlengingsperiode)
|
|
Werkzaamheid van MS1819: vetabsorptiecoëfficiënt (CFA)
Tijdsspanne: 6 weken voor de crossover-fase (om zowel de eerste als de tweede interventie te voltooien) en 2 weken voor de verlengingsfase.
|
Het primaire werkzaamheidseindpunt is de CFA die zal worden beoordeeld aan het einde van elke behandelingsperiode van 3 weken (cross-overperiode) en behandelingsperiode van 2 weken (verlengingsperiode).
CFA's voor MS1819 zullen worden vergeleken met de CFA's van PERT met behulp van beschrijvende methoden.
|
6 weken voor de crossover-fase (om zowel de eerste als de tweede interventie te voltooien) en 2 weken voor de verlengingsfase.
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Kruk gewichten
Tijdsspanne: Elke behandelingsperiode van 3 weken (crossover-periode) en behandelingsperiode van 2 weken (verlengingsperiode)
|
De relatieve werkzaamheid van MS1819 in vergelijking met PERT bij varkens zal worden beoordeeld met behulp van ontlastingsgewichten.
|
Elke behandelingsperiode van 3 weken (crossover-periode) en behandelingsperiode van 2 weken (verlengingsperiode)
|
|
Stikstofabsorptiecoëfficiënt (CNA)
Tijdsspanne: Elke behandelingsperiode van 3 weken (crossover-periode) en behandelingsperiode van 2 weken (verlengingsperiode)
|
CNA dat zal worden beoordeeld aan het einde van elke behandelingsperiode van 3 weken (crossover-periode) en behandelingsperiode van 2 weken (verlengingsperiode).
CFA's voor MS1819 zullen worden vergeleken met de CFA's van PERT met behulp van beschrijvende methoden.
CNA's voor MS1819 zullen worden vergeleken met de CNA's van PERT met behulp van beschrijvende methoden.
|
Elke behandelingsperiode van 3 weken (crossover-periode) en behandelingsperiode van 2 weken (verlengingsperiode)
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
20 juli 2020
Primaire voltooiing (Werkelijk)
8 april 2021
Studie voltooiing (Werkelijk)
8 april 2021
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
30 april 2020
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
1 mei 2020
Eerst geplaatst (Werkelijk)
6 mei 2020
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
13 september 2022
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
18 augustus 2022
Laatst geverifieerd
1 augustus 2021
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- AZ-CF2002
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
Nee
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .