Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

MOŽNOST 2: Studie k posouzení bezpečnosti a účinnosti MS1819 v enterických tobolkách u pacientů s cystickou fibrózou

18. srpna 2022 aktualizováno: First Wave Bio, Inc.

MOŽNOST 2: Fáze 2, otevřená, multicentrická, 2x2 zkřížená studie k posouzení bezpečnosti a účinnosti MS1819 v enterických tobolkách u pacientů s exokrinní pankreatickou insuficiencí v důsledku cystické fibrózy; S vyhodnocením fáze prodloužení okamžitého vydání tobolek MS1819

Primárními cíli této studie je zhodnotit bezpečnost a účinnost MS1819 v enterosolventních kapslích oproti prasečí pankreatické enzymatické substituční terapii (PERT) u pacientů s exokrinní pankreatickou insuficiencí (EPI) v důsledku cystické fibrózy (CF). Průzkumným cílem prodloužené fáze (EP) je najít dávku MS1819 v kapslích s okamžitým uvolňováním, která je bezpečná a vede k hodnotám CFA v terapeutickém rozmezí.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Toto je otevřená multicentrická fáze 2, 2x2 zkřížená studie hodnotící bezpečnost a účinnost MS1819, 2240 mg/den oproti prasečímu PERT a 4480 mg/den oproti prasečímu PERT podávaného ve stejné dávce a dávkovacím režimu, které byl podáván během období před studií. MS1819 bude podáván v enterosolventních tobolkách.

MS1819 bude hodnocen ve zkřížení 2x2 zahrnujícím přibližně 30 pacientů, kteří dokončili obě období. Patnáct pacientů bude randomizováno do ramene MS1819 2240 mg/den vs. PERT a 15 pacientů bude randomizováno do ramene MS1819 4480 mg/den vs PERT. Pacienti v každém rameni budou dále randomizováni tak, aby dostávali buď sekvenci skládající se z MS1819 po dobu 3 týdnů následovanou PERT po další 3 týdny, nebo opačnou sekvenci ošetření, PERT po dobu 3 týdnů následovanou MS1819 po další 3 týdny. Koeficient absorpce tuku (CFA) bude měřena na konci každého 3týdenního studijního období. Pacienti zařazení do prodloužené fáze (EP) se budou skládat z pacientů, kteří dokončili zkříženou fázi MOŽNOSTI 2.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

27

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Polsko
      • Białystok, Polsko
        • Investigator site 205
      • Karpacz, Polsko
        • Investigator site 203
      • Katowice, Polsko
        • Investigator site 206
      • Rabka-Zdrój, Polsko
        • Investigator site 202
      • Sopot, Polsko
        • Investigator site 204
  • Spojené státy
    • California
      • Long Beach, California, Spojené státy, 90806
        • Investigator site 105
    • Florida
      • Altamonte Springs, Florida, Spojené státy, 32701
        • Investigator site 102
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33136
        • Investigator site 107
    • Illinois
      • Glenview, Illinois, Spojené státy, 60025
        • Investigator site 101
    • Kansas
      • Wichita, Kansas, Spojené státy, 67214
        • Investigator site 111
    • Maine
      • Portland, Maine, Spojené státy, 04102
        • Investigator site 108
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Spojené státy, 89109
        • Investigator site 103
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44106
        • Investigator site 110
      • Toledo, Ohio, Spojené státy, 43606
        • Investigator site 104
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Spojené státy, 17033
        • Investigator site 106

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Cystická fibróza, založená na 2 klinických příznacích konzistentních s CF, plus buď nový/historický chlorid potu ≥60 mmol/l (měřeno bez modulátoru CFTR) nebo genotyp.
  2. Pod stabilní dávkou prasečího PERT
  3. Spravedlivý nebo lepší nutriční stav
  4. Fekální elastáza <100 ug/g
  5. Standardní léčba včetně modulátorů CFTR je povolena

Kritéria vyloučení:

  1. Anamnéza nebo diagnóza fibrotizující kolonopatie
  2. Jakékoli chronické průjmové onemocnění nesouvisející s nedostatečností slinivky břišní
  3. Hladina alaninaminotransferázy (ALT) nebo aspartátaminotransferázy (AST) ≥5 × horní hranice normálu (ULN) nebo hladina celkového bilirubinu ≥1,5 × ULN při screeningové návštěvě
  4. Krmení enterální sondou po dobu 6 měsíců před screeningem
  5. Objem nuceného výdechu ≤ 30 % při screeningové návštěvě

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Crossover Assignment
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Aktivní komparátor: MS1819 2240 mg/den oproti skupině PERT,
Pacienti v rameni budou dále randomizováni tak, aby dostávali buď sekvenci sestávající z MS1819 po dobu 3 týdnů následovanou PERT po další 3 týdny, nebo opačnou sekvenci léčeb, PERT po dobu 3 týdnů a následně MS1819 po další 3 týdny.
Lék: MS1819
MS1819 v enterosolventních tobolkách. Obsahuje kvasinkovou (neprasečí) náhradu lipázy pankreatického enzymu.
Lék: Prasečí PERT
Prasečí PERT se používá jako komparátor s MS1819 jako druhý lék/intervence.
Aktivní komparátor: MS1819 4480 mg/den vs. rameno PERT
Pacienti v rameni budou dále randomizováni tak, aby dostávali buď sekvenci sestávající z MS1819 po dobu 3 týdnů následovanou PERT po další 3 týdny, nebo opačnou sekvenci léčeb, PERT po dobu 3 týdnů a následně MS1819 po další 3 týdny.
Lék: MS1819
MS1819 v enterosolventních tobolkách. Obsahuje kvasinkovou (neprasečí) náhradu lipázy pankreatického enzymu.
Lék: Prasečí PERT
Prasečí PERT se používá jako komparátor s MS1819 jako druhý lék/intervence.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Bezpečnost MS1819 podle počtu subjektů hlásících 1 nebo více nežádoucích příhod
Časové okno: Každé 3týdenní léčebné období (překřížené období) a 2týdenní léčebné období (období prodloužení)
Počet subjektů hlásících 1 nebo více nežádoucích příhod
Každé 3týdenní léčebné období (překřížené období) a 2týdenní léčebné období (období prodloužení)
Účinnost MS1819: Koeficient absorpce tuku (CFA)
Časové okno: 6 týdnů na zkříženou fázi (k dokončení první i druhé intervence) a 2 týdny na prodlouženou fázi.
Primárním koncovým bodem účinnosti je CFA, která bude hodnocena na konci každého 3týdenního léčebného období (období křížení) a 2týdenního léčebného období (období prodloužení). CFA pro MS1819 budou porovnány s CFAs PERT pomocí deskriptivních metod.
6 týdnů na zkříženou fázi (k dokončení první i druhé intervence) a 2 týdny na prodlouženou fázi.

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Závaží stolice
Časové okno: Každé 3týdenní léčebné období (překřížené období) a 2týdenní léčebné období (období prodloužení)
Relativní účinnost MS1819 ve srovnání s prasečím PERT bude hodnocena pomocí hmotností stolice.
Každé 3týdenní léčebné období (překřížené období) a 2týdenní léčebné období (období prodloužení)
Koeficient absorpce dusíku (CNA)
Časové okno: Každé 3týdenní léčebné období (překřížené období) a 2týdenní léčebné období (období prodloužení)
CNA, která bude hodnocena na konci každého 3týdenního léčebného období (období křížení) a 2týdenního léčebného období (období prodloužení). CFA pro MS1819 budou porovnány s CFAs PERT pomocí deskriptivních metod. CNA pro MS1819 budou porovnány s CNA PERT pomocí deskriptivních metod.
Každé 3týdenní léčebné období (překřížené období) a 2týdenní léčebné období (období prodloužení)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

First Wave Bio, Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

20. července 2020

Primární dokončení (Aktuální)

8. dubna 2021

Dokončení studie (Aktuální)

8. dubna 2021

Termíny zápisu do studia

První předloženo

30. dubna 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

1. května 2020

První zveřejněno (Aktuální)

6. května 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

13. září 2022

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

18. srpna 2022

Naposledy ověřeno

1. srpna 2021

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • AZ-CF2002

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ne

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Cystická fibróza (CF)

Klinické studie na MS1819

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Kazakhstan

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit