Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

OPTION 2: Eine Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von MS1819 in magensaftresistenten Kapseln bei Patienten mit zystischer Fibrose

18. August 2022 aktualisiert von: First Wave Bio, Inc.

OPTION 2: Eine offene, multizentrische 2x2-Crossover-Studie der Phase 2 zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von MS1819 in magensaftresistenten Kapseln bei Patienten mit exokriner Pankreasinsuffizienz aufgrund von Mukoviszidose; Mit einer Verlängerungsphase-Evaluierung von MS1819-Kapseln mit sofortiger Freisetzung

Die primären Ziele dieser Studie sind die Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von MS1819 in magensaftresistenten Kapseln im Vergleich zur Schweine-Pankreasenzym-Ersatztherapie (PERT) bei Patienten mit exokriner Pankreasinsuffizienz (EPI) aufgrund von Mukoviszidose (CF). Das Sondierungsziel der Verlängerungsphase (EP) ist es, eine Dosis von MS1819 in Kapseln mit sofortiger Freisetzung zu finden, die sicher ist und zu CFA-Werten im therapeutischen Bereich führt.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine offene, multizentrische, 2x2-Crossover-Studie der Phase 2, die die Sicherheit und Wirksamkeit von MS1819, 2240 mg/Tag vs. Schweine-PERT und 4480 mg/Tag vs während der Vorstudienzeit verabreicht wurde. MS1819 wird in magensaftresistenten Kapseln verabreicht.

MS1819 wird in einem 2x2-Crossover bewertet, an dem etwa 30 Patienten teilnehmen, die beide Zeiträume absolvieren. Fünfzehn Patienten werden randomisiert dem Arm MS1819 2240 mg/Tag vs. PERT zugeteilt, und 15 Patienten werden randomisiert dem Arm MS1819 4480 mg/Tag vs. PERT zugeteilt. Die Patienten in jedem Arm werden weiterhin randomisiert und erhalten entweder die Sequenz bestehend aus MS1819 für 3 Wochen, gefolgt von PERT für weitere 3 Wochen, oder die entgegengesetzte Behandlungssequenz, PERT für 3 Wochen, gefolgt von MS1819 für weitere 3 Wochen. Der Koeffizient der Fettabsorption (CFA) wird am Ende jeder 3-wöchigen Studienperiode gemessen. Patienten, die in die Verlängerungsphase (EP) aufgenommen werden, setzen sich aus Patienten zusammen, die die Crossover-Phase von OPTION 2 abgeschlossen haben.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

27

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Polen
      • Białystok, Polen
        • Investigator site 205
      • Karpacz, Polen
        • Investigator site 203
      • Katowice, Polen
        • Investigator site 206
      • Rabka-Zdrój, Polen
        • Investigator site 202
      • Sopot, Polen
        • Investigator site 204
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Long Beach, California, Vereinigte Staaten, 90806
        • Investigator site 105
    • Florida
      • Altamonte Springs, Florida, Vereinigte Staaten, 32701
        • Investigator Site 102
      • Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33136
        • Investigator site 107
    • Illinois
      • Glenview, Illinois, Vereinigte Staaten, 60025
        • Investigator Site 101
    • Kansas
      • Wichita, Kansas, Vereinigte Staaten, 67214
        • Investigator site 111
    • Maine
      • Portland, Maine, Vereinigte Staaten, 04102
        • Investigator site 108
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Vereinigte Staaten, 89109
        • Investigator Site 103
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten, 44106
        • Investigator site 110
      • Toledo, Ohio, Vereinigte Staaten, 43606
        • Investigator site 104
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 17033
        • Investigator site 106

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Zystische Fibrose, basierend auf 2 klinischen Merkmalen, die mit CF übereinstimmen, plus entweder einem neuen/historischen Schweißchlorid ≥ 60 mmol/L (gemessen ohne CFTR-Modulator) oder Genotyp.
  2. Unter stabiler Dosis Schweine-PERT
  3. Ein fairer oder besserer Ernährungszustand
  4. Elastase im Stuhl < 100 µg/g
  5. Standardmedikamente einschließlich CFTR-Modulatoren sind erlaubt

Ausschlusskriterien:

  1. Anamnese oder Diagnose einer fibrosierenden Kolonopathie
  2. Jede chronische Durchfallerkrankung, die nicht mit einer Pankreasinsuffizienz zusammenhängt
  3. Alaninaminotransferase (ALT)- oder Aspartataminotransferase (AST)-Spiegel ≥5 × obere Grenze des Normalwerts (ULN) oder Gesamtbilirubinspiegel ≥1,5 × ULN beim Screening-Besuch
  4. Ernährung über eine enterale Sonde während 6 Monaten vor dem Screening
  5. Forciertes Ausatmungsvolumen ≤ 30 % beim Screening-Besuch

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Crossover-Aufgabe
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Aktiver Komparator: MS1819 2240 mg/Tag vs. PERT-Arm,
Die Patienten im Arm werden weiterhin randomisiert und erhalten entweder die Sequenz bestehend aus MS1819 für 3 Wochen, gefolgt von PERT für weitere 3 Wochen, oder die entgegengesetzte Behandlungssequenz, PERT für 3 Wochen, gefolgt von MS1819 für weitere 3 Wochen.
Arzneimittel: MS1819
MS1819 in magensaftresistenten Kapseln. Es enthält einen aus Hefe gewonnenen (nicht vom Schwein stammenden) Lipase-Pankreasenzymersatz.
Arzneimittel: Schweine-PERT
Porcines PERT wird als Vergleichspräparat zu MS1819 als zweites Medikament/Intervention verwendet.
Aktiver Komparator: MS1819 4480 mg/Tag vs. PERT-Arm
Die Patienten im Arm werden weiterhin randomisiert und erhalten entweder die Sequenz bestehend aus MS1819 für 3 Wochen, gefolgt von PERT für weitere 3 Wochen, oder die entgegengesetzte Behandlungssequenz, PERT für 3 Wochen, gefolgt von MS1819 für weitere 3 Wochen.
Arzneimittel: MS1819
MS1819 in magensaftresistenten Kapseln. Es enthält einen aus Hefe gewonnenen (nicht vom Schwein stammenden) Lipase-Pankreasenzymersatz.
Arzneimittel: Schweine-PERT
Porcines PERT wird als Vergleichspräparat zu MS1819 als zweites Medikament/Intervention verwendet.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Sicherheit von MS1819 nach Anzahl der Probanden, die 1 oder mehr Nebenwirkungen melden
Zeitfenster: Jeweils 3-wöchiger Behandlungszeitraum (Übergangszeitraum) und 2-wöchiger Behandlungszeitraum (Verlängerungszeitraum)
Anzahl der Probanden, die über 1 oder mehr unerwünschte Ereignisse berichteten
Jeweils 3-wöchiger Behandlungszeitraum (Übergangszeitraum) und 2-wöchiger Behandlungszeitraum (Verlängerungszeitraum)
Wirksamkeit von MS1819: Fettabsorptionskoeffizient (CFA)
Zeitfenster: 6 Wochen für die Crossover-Phase (um sowohl die erste als auch die zweite Intervention abzuschließen) und 2 Wochen für die Verlängerungsphase.
Der primäre Wirksamkeitsendpunkt ist der CFA, der am Ende jedes 3-wöchigen Behandlungszeitraums (Crossover-Zeitraum) und 2-wöchigen Behandlungszeitraums (Verlängerungszeitraum) bewertet wird. CFAs für MS1819 werden mit deskriptiven Methoden mit den CFAs von PERT verglichen.
6 Wochen für die Crossover-Phase (um sowohl die erste als auch die zweite Intervention abzuschließen) und 2 Wochen für die Verlängerungsphase.

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Hockergewichte
Zeitfenster: Jeweils 3-wöchiger Behandlungszeitraum (Übergangszeitraum) und 2-wöchiger Behandlungszeitraum (Verlängerungszeitraum)
Die relative Wirksamkeit von MS1819 im Vergleich zu Schweine-PERT wird anhand von Kotgewichten bewertet.
Jeweils 3-wöchiger Behandlungszeitraum (Übergangszeitraum) und 2-wöchiger Behandlungszeitraum (Verlängerungszeitraum)
Koeffizient der Stickstoffabsorption (CNA)
Zeitfenster: Jeweils 3-wöchiger Behandlungszeitraum (Übergangszeitraum) und 2-wöchiger Behandlungszeitraum (Verlängerungszeitraum)
CNA, die am Ende jedes 3-wöchigen Behandlungszeitraums (Crossover-Zeitraum) und 2-wöchigen Behandlungszeitraums (Verlängerungszeitraum) bewertet wird. CFAs für MS1819 werden mit deskriptiven Methoden mit den CFAs von PERT verglichen. CNAs für MS1819 werden mit deskriptiven Methoden mit den CNAs von PERT verglichen.
Jeweils 3-wöchiger Behandlungszeitraum (Übergangszeitraum) und 2-wöchiger Behandlungszeitraum (Verlängerungszeitraum)

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

First Wave Bio, Inc.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

20. Juli 2020

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

8. April 2021

Studienabschluss (Tatsächlich)

8. April 2021

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

30. April 2020

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

1. Mai 2020

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

6. Mai 2020

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

13. September 2022

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

18. August 2022

Zuletzt verifiziert

1. August 2021

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • AZ-CF2002

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Nein

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Zystische Fibrose (CF)

Klinische Studien zur MS1819

Suchen Sie nach ähnlichen Studien

Sponsoren und Mitarbeiter

Krankheiten

Drogeninterventionen

CROs by country

CROs in Iran

Bedingungen

Seltene Krankheiten

Drogeninterventionen

Nahrungsergänzungsmittel

Sponsor / Mitarbeiter

Standorte

3
Abonnieren