Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

2. LEHETŐSÉG: Kísérlet az MS1819 bélben oldódó kapszulákban való biztonságosságának és hatékonyságának értékelésére cisztás fibrózisban szenvedő betegeknél

2022. augusztus 18. frissítette: First Wave Bio, Inc.

2. LEHETŐSÉG: 2. fázis, nyílt, többközpontú, 2x2 keresztezett vizsgálat az MS1819 bélben oldódó kapszulákban való biztonságosságának és hatékonyságának értékelésére cisztás fibrózis miatt exokrin hasnyálmirigy-elégtelenségben szenvedő betegeknél; Azonnali felszabadulású MS1819 kapszulák kiterjesztési fázisának értékelése

Ennek a vizsgálatnak az elsődleges célja az MS1819 bélben oldódó kapszulákban való biztonságosságának és hatékonyságának felmérése a sertés hasnyálmirigy enzimpótló terápiájával (PERT) szemben cisztás fibrózis (CF) miatt exokrin hasnyálmirigy-elégtelenségben (EPI) szenvedő betegeknél. A kiterjesztési fázis (EP) feltáró célja az MS1819 olyan dózisának megtalálása azonnali hatóanyag-leadású kapszulákban, amely biztonságos és terápiás tartományban CFA-értékeket eredményez.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Ez egy 2. fázisú, nyílt, többközpontú, 2, 2x2 keresztezett vizsgálat, amely az MS1819 biztonságosságát és hatékonyságát értékeli, 2240 mg/nap versus sertés PERT és 4480 mg/nap vs sertés PERT ugyanolyan dózisban és adagolási rendben adva. a vizsgálat előtti időszakban került beadásra. Az MS1819-et bélben oldódó kapszulákban adjuk be.

Az MS1819-et egy 2x2-es keresztezésben értékelik, amely körülbelül 30 beteget foglal magában, akik mindkét időszakot befejezték. Tizenöt beteget véletlenszerűen besorolnak az MS1819 2240 mg/nap vs PERT karba, és 15 beteget az MS1819 4480 mg/nap vs PERT karba. A betegeket mindkét karban tovább randomizálják, és vagy az MS1819-ből álló szekvenciát kapják 3 hétig, majd további 3 hétig PERT-t, vagy az ellenkező kezelési sorrendet, 3 hétig PERT-t, majd további 3 hétig MS1819-et. A zsírfelszívódási együttható (CFA) mérni kell minden 3 hetes vizsgálati időszak végén. A kiterjesztési fázisba (EP) beiratkozott betegek olyan betegekből állnak, akik teljesítették a 2. LEHETŐSÉG keresztezési szakaszát.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

27

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • California
      • Long Beach, California, Egyesült Államok, 90806
        • Investigator site 105
    • Florida
      • Altamonte Springs, Florida, Egyesült Államok, 32701
        • Investigator Site 102
      • Miami, Florida, Egyesült Államok, 33136
        • Investigator site 107
    • Illinois
      • Glenview, Illinois, Egyesült Államok, 60025
        • Investigator Site 101
    • Kansas
      • Wichita, Kansas, Egyesült Államok, 67214
        • Investigator site 111
    • Maine
      • Portland, Maine, Egyesült Államok, 04102
        • Investigator site 108
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Egyesült Államok, 89109
        • Investigator Site 103
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Egyesült Államok, 44106
        • Investigator site 110
      • Toledo, Ohio, Egyesült Államok, 43606
        • Investigator site 104
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Egyesült Államok, 17033
        • Investigator site 106
  • Lengyelország
      • Białystok, Lengyelország
        • Investigator site 205
      • Karpacz, Lengyelország
        • Investigator site 203
      • Katowice, Lengyelország
        • Investigator site 206
      • Rabka-Zdrój, Lengyelország
        • Investigator site 202
      • Sopot, Lengyelország
        • Investigator site 204

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. Cisztás fibrózis, a CF-nek megfelelő 2 klinikai tünet alapján, plusz egy új/történelmi verejték-klorid ≥60 mmol/L (amíg nem CFTR-modulátoron mérik), vagy genotípus.
  2. Stabil adag sertés PERT alatt
  3. Megfelelő vagy jobb táplálkozási állapot
  4. Széklet elasztáz <100 µg/g
  5. Szabványos gondozási gyógyszerek, beleértve a CFTR modulátorokat, megengedettek

Kizárási kritériumok:

  1. A fibrózisos kolonopátia története vagy diagnózisa
  2. Bármilyen krónikus hasmenéses betegség, amely nem kapcsolódik a hasnyálmirigy-elégtelenséghez
  3. Alanin aminotranszferáz (ALT) vagy aszpartát aminotranszferáz (AST) szintje ≥5 × a normál felső határa (ULN), vagy az összbilirubin szintje ≥1,5 × ULN a szűrővizsgálaton
  4. Táplálkozás enterális szondán keresztül a szűrés előtt 6 hónapig
  5. A kényszerkilégzési térfogat ≤30% a szűrővizsgálaton

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Crossover kiosztás
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Aktív összehasonlító: MS1819 2240 mg/nap vs PERT kar,
A karban lévő betegeket tovább randomizálják, hogy megkapják az MS1819-ből álló szekvenciát 3 hétig, majd további 3 hétig PERT-t, vagy az ellenkező kezelési sorrendet, a PERT-t 3 hétig, majd az MS1819-et további 3 hétig.
Drog: MS1819
MS1819 bélben oldódó kapszulákban. Élesztőből származó (nem sertésből származó) lipáz hasnyálmirigy enzimpótlót tartalmaz.
Drog: Sertés PERT
A sertés-PERT-et az MS1819-hez képest második gyógyszerként/beavatkozásként használják.
Aktív összehasonlító: MS1819 4480 mg/nap vs PERT kar
A karban lévő betegeket tovább randomizálják, hogy megkapják az MS1819-ből álló szekvenciát 3 hétig, majd további 3 hétig PERT-t, vagy az ellenkező kezelési sorrendet, a PERT-t 3 hétig, majd az MS1819-et további 3 hétig.
Drog: MS1819
MS1819 bélben oldódó kapszulákban. Élesztőből származó (nem sertésből származó) lipáz hasnyálmirigy enzimpótlót tartalmaz.
Drog: Sertés PERT
A sertés-PERT-et az MS1819-hez képest második gyógyszerként/beavatkozásként használják.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Az MS1819 biztonsága az 1 vagy több nemkívánatos eseményt jelentő alanyok száma szerint
Időkeret: Minden 3 hetes kezelési időszak (keresztezési időszak) és 2 hetes kezelési időszak (hosszabbítási időszak)
Azon alanyok száma, akik 1 vagy több nemkívánatos eseményről számoltak be
Minden 3 hetes kezelési időszak (keresztezési időszak) és 2 hetes kezelési időszak (hosszabbítási időszak)
Az MS1819 hatékonysága: Zsírfelszívódási együttható (CFA)
Időkeret: 6 hét a keresztezési szakaszban (az első és a második beavatkozás befejezéséhez) és 2 hét a kiterjesztési szakaszhoz.
Az elsődleges hatékonysági végpont a CFA, amelyet minden 3 hetes kezelési periódus (keresztezési periódus) és 2 hetes kezelési időszak (hosszabbítási időszak) végén értékelnek. Az MS1819 CFA-it a PERT CFA-ival fogják összehasonlítani leíró módszerek segítségével.
6 hét a keresztezési szakaszban (az első és a második beavatkozás befejezéséhez) és 2 hét a kiterjesztési szakaszhoz.

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Széklet súlyok
Időkeret: Minden 3 hetes kezelési időszak (keresztezési időszak) és 2 hetes kezelési időszak (hosszabbítási időszak)
Az MS1819 relatív hatékonyságát a sertés PERT-hez képest a széklet tömegével fogják értékelni.
Minden 3 hetes kezelési időszak (keresztezési időszak) és 2 hetes kezelési időszak (hosszabbítási időszak)
Nitrogén-abszorpciós együttható (CNA)
Időkeret: Minden 3 hetes kezelési időszak (keresztezési időszak) és 2 hetes kezelési időszak (hosszabbítási időszak)
CNA, amelyet minden 3 hetes kezelési periódus (keresztezési periódus) és 2 hetes kezelési időszak (hosszabbítási időszak) végén értékelnek. Az MS1819 CFA-it a PERT CFA-ival fogják összehasonlítani leíró módszerek segítségével. Az MS1819 CNA-it leíró módszerekkel hasonlítjuk össze a PERT CNA-jaival.
Minden 3 hetes kezelési időszak (keresztezési időszak) és 2 hetes kezelési időszak (hosszabbítási időszak)

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

First Wave Bio, Inc.

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2020. július 20.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2021. április 8.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2021. április 8.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2020. április 30.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2020. május 1.

Első közzététel (Tényleges)

2020. május 6.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2022. szeptember 13.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2022. augusztus 18.

Utolsó ellenőrzés

2021. augusztus 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • AZ-CF2002

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

Nem

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Cisztás fibrózis (CF)

Klinikai vizsgálatok a MS1819

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Netherlands

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel