OPTION 2 : Un essai pour évaluer l'innocuité et l'efficacité du MS1819 dans des capsules entériques chez des patients atteints de fibrose kystique
18 août 2022 mis à jour par: First Wave Bio, Inc.
OPTION 2 : Un essai croisé de phase 2, ouvert, multicentrique, 2x2 pour évaluer l'innocuité et l'efficacité du MS1819 dans des gélules entériques chez des patients atteints d'insuffisance pancréatique exocrine due à la fibrose kystique ; Avec une évaluation de la phase d'extension des capsules MS1819 à libération immédiate
Les principaux objectifs de cette étude sont d'évaluer l'innocuité et l'efficacité du MS1819 en capsules entériques par rapport à la thérapie de remplacement des enzymes pancréatiques porcines (PERT) chez les patients atteints d'insuffisance pancréatique exocrine (IPE) due à la fibrose kystique (FK).
L'objectif exploratoire de la phase d'extension (EP) est de trouver une dose de MS1819 dans des gélules à libération immédiate qui soit sûre et aboutisse à des valeurs CFA dans une plage thérapeutique.
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Il s'agit d'une étude croisée de phase 2, multicentrique, ouverte, 2, 2x2 évaluant l'innocuité et l'efficacité du MS1819, 2240 mg/jour vs PERT porcin, et 4480 mg/jour vs PERT porcin administrés à la même dose et au même schéma posologique que était administré pendant la période précédant l'étude. MS1819 sera administré dans des capsules entériques.
MS1819 sera évalué dans un crossover 2x2 incluant environ 30 patients complétant les deux périodes. Quinze patients seront randomisés dans le bras MS1819 2240 mg/jour vs PERT, et 15 patients seront randomisés dans le bras MS1819 4480 mg/jour vs PERT. Les patients de chaque bras seront en outre randomisés pour recevoir soit la séquence consistant en MS1819 pendant 3 semaines suivi de PERT pendant 3 semaines supplémentaires, soit la séquence opposée de traitements, PERT pendant 3 semaines suivi de MS1819 pendant 3 semaines supplémentaires. Le coefficient d'absorption des graisses (CFA) sera mesuré à la fin de chaque période d'étude de 3 semaines. Les patients inscrits à la phase d'extension (EP) seront composés de patients ayant terminé la phase de croisement de l'OPTION 2.
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
27
Phase
- Phase 2
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Białystok, Pologne
- Investigator site 205
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Karpacz, Pologne
- Investigator site 203
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Katowice, Pologne
- Investigator site 206
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Rabka-Zdrój, Pologne
- Investigator site 202
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Sopot, Pologne
- Investigator site 204
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California
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Long Beach, California, États-Unis, 90806
- Investigator site 105
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Florida
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Altamonte Springs, Florida, États-Unis, 32701
- Investigator site 102
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Miami, Florida, États-Unis, 33136
- Investigator site 107
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Illinois
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Glenview, Illinois, États-Unis, 60025
- Investigator site 101
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Kansas
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Wichita, Kansas, États-Unis, 67214
- Investigator site 111
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Maine
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Portland, Maine, États-Unis, 04102
- Investigator site 108
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Nevada
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Las Vegas, Nevada, États-Unis, 89109
- Investigator site 103
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Ohio
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Cleveland, Ohio, États-Unis, 44106
- Investigator site 110
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Toledo, Ohio, États-Unis, 43606
- Investigator site 104
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Pennsylvania
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Hershey, Pennsylvania, États-Unis, 17033
- Investigator site 106
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Tout
La description
Critère d'intégration:
- Mucoviscidose, basée sur 2 caractéristiques cliniques compatibles avec la mucoviscidose, plus soit un chlorure de sueur nouveau/historique ≥ 60 mmol/L (mesuré sans modulateur CFTR) ou un génotype.
- Sous dose stable de PERT porcin
- Un état nutritionnel passable ou meilleur
- Elastase fécale <100 µg/g
- Les médicaments de référence, y compris les modulateurs CFTR, sont autorisés
Critère d'exclusion:
- Antécédents ou diagnostic de colopathie fibrosante
- Toute maladie diarrhéique chronique non liée à une insuffisance pancréatique
- Niveau d'alanine aminotransférase (ALT) ou d'aspartate aminotransférase (AST) ≥ 5 × limite supérieure de la normale (LSN) ou taux de bilirubine totale ≥ 1,5 × LSN lors de la visite de dépistage
- Alimentation par sonde entérale pendant 6 mois avant le dépistage
- Volume expiratoire forcé ≤ 30 % lors de la visite de dépistage
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation croisée
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Comparateur actif: MS1819 2240 mg/jour vs bras PERT,
Les patients du bras seront en outre randomisés pour recevoir soit la séquence consistant en MS1819 pendant 3 semaines suivi de PERT pendant 3 semaines supplémentaires, soit la séquence opposée de traitements, PERT pendant 3 semaines suivi de MS1819 pendant 3 semaines supplémentaires.
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MS1819 en capsules entériques.
Il contient un remplacement de l'enzyme pancréatique lipase dérivée de la levure (non porcine).
Le PERT porcin est utilisé comme comparateur au MS1819 comme deuxième médicament/intervention.
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Comparateur actif: MS1819 4480 mg/jour vs bras PERT
Les patients du bras seront en outre randomisés pour recevoir soit la séquence consistant en MS1819 pendant 3 semaines suivi de PERT pendant 3 semaines supplémentaires, soit la séquence opposée de traitements, PERT pendant 3 semaines suivi de MS1819 pendant 3 semaines supplémentaires.
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MS1819 en capsules entériques.
Il contient un remplacement de l'enzyme pancréatique lipase dérivée de la levure (non porcine).
Le PERT porcin est utilisé comme comparateur au MS1819 comme deuxième médicament/intervention.
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Innocuité du MS1819 selon le nombre de sujets signalant 1 ou plusieurs événements indésirables
Délai: Chaque période de traitement de 3 semaines (période croisée) et chaque période de traitement de 2 semaines (période d'extension)
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Nombre de sujets signalant 1 ou plusieurs événements indésirables
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Chaque période de traitement de 3 semaines (période croisée) et chaque période de traitement de 2 semaines (période d'extension)
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Efficacité du MS1819 : Coefficient d'absorption des graisses (CFA)
Délai: 6 semaines pour la phase de croisement (pour compléter à la fois la première et la deuxième intervention) et 2 semaines pour la phase d'extension.
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Le critère principal d'évaluation de l'efficacité est le CFA qui sera évalué à la fin de chaque période de traitement de 3 semaines (période de transition) et de chaque période de traitement de 2 semaines (période d'extension).
Les CFA du MS1819 seront comparés aux CFA du PERT à l'aide de méthodes descriptives.
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6 semaines pour la phase de croisement (pour compléter à la fois la première et la deuxième intervention) et 2 semaines pour la phase d'extension.
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Poids des tabourets
Délai: Chaque période de traitement de 3 semaines (période croisée) et chaque période de traitement de 2 semaines (période d'extension)
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L'efficacité relative du MS1819 par rapport au PERT porcin sera évaluée à l'aide du poids des selles.
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Chaque période de traitement de 3 semaines (période croisée) et chaque période de traitement de 2 semaines (période d'extension)
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Coefficient d'absorption d'azote (CNA)
Délai: Chaque période de traitement de 3 semaines (période croisée) et chaque période de traitement de 2 semaines (période d'extension)
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CNA qui sera évalué à la fin de chaque période de traitement de 3 semaines (période croisée) et de chaque période de traitement de 2 semaines (période d'extension).
Les CFA du MS1819 seront comparés aux CFA du PERT à l'aide de méthodes descriptives.
Les CNA de MS1819 seront comparés aux CNA de PERT à l'aide de méthodes descriptives.
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Chaque période de traitement de 3 semaines (période croisée) et chaque période de traitement de 2 semaines (période d'extension)
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
20 juillet 2020
Achèvement primaire (Réel)
8 avril 2021
Achèvement de l'étude (Réel)
8 avril 2021
Dates d'inscription aux études
Première soumission
30 avril 2020
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
1 mai 2020
Première publication (Réel)
6 mai 2020
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
13 septembre 2022
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
18 août 2022
Dernière vérification
1 août 2021
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- AZ-CF2002
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
Non
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .