Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

ALTERNATIV 2: Ett försök för att bedöma säkerheten och effekten av MS1819 i enteriska kapslar hos patienter med cystisk fibros

18 augusti 2022 uppdaterad av: First Wave Bio, Inc.

ALTERNATIV 2: En fas 2, öppen etikett, multicenter, 2x2 crossover-studie för att utvärdera säkerheten och effekten av MS1819 i enteriska kapslar hos patienter med exokrin pankreasinsufficiens på grund av cystisk fibros; Med en förlängningsfasutvärdering av MS1819-kapslar med omedelbar frisättning

De primära syftena med denna studie är att bedöma säkerheten och effekten av MS1819 i enteriska kapslar kontra porcin pankreatisk enzymersättningsterapi (PERT) hos patienter med exokrin pankreasinsufficiens (EPI) på grund av cystisk fibros (CF). Det explorativa syftet med förlängningsfasen (EP) är att hitta en dos av MS1819 i kapslar med omedelbar frisättning som är säker och resulterar i CFA-värden inom ett terapeutiskt område.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Detta är en fas 2, öppen, multicenter, 2, 2x2 crossover-studie som utvärderar säkerheten och effekten av MS1819, 2240 mg/dag vs. gris-PERT och 4480 mg/dag vs. gris-PERT givet i samma dos och doseringsregim som administrerades under förstudieperioden. MS1819 kommer att administreras i enteriska kapslar.

MS1819 kommer att bedömas i en 2x2 crossover inklusive cirka 30 patienter som fullföljer båda perioderna. Femton patienter kommer att randomiseras till MS1819 2240 mg/dag vs PERT-armen, och 15 patienter kommer att randomiseras till MS1819 4480 mg/dag vs PERT-armen. Patienter i varje arm kommer vidare att randomiseras för att antingen få sekvensen bestående av MS1819 i 3 veckor följt av PERT i ytterligare 3 veckor eller motsatt behandlingssekvens, PERT i 3 veckor följt av MS1819 i ytterligare 3 veckor. Fettabsorptionskoefficienten (CFA) kommer att mätas i slutet av varje 3 veckors studieperiod. Patienter som registreras i förlängningsfasen (EP) kommer att bestå av patienter som har slutfört övergångsfasen av ALTERNATIV 2.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

27

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • California
      • Long Beach, California, Förenta staterna, 90806
        • Investigator site 105
    • Florida
      • Altamonte Springs, Florida, Förenta staterna, 32701
        • Investigator Site 102
      • Miami, Florida, Förenta staterna, 33136
        • Investigator site 107
    • Illinois
      • Glenview, Illinois, Förenta staterna, 60025
        • Investigator Site 101
    • Kansas
      • Wichita, Kansas, Förenta staterna, 67214
        • Investigator site 111
    • Maine
      • Portland, Maine, Förenta staterna, 04102
        • Investigator site 108
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Förenta staterna, 89109
        • Investigator Site 103
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Förenta staterna, 44106
        • Investigator site 110
      • Toledo, Ohio, Förenta staterna, 43606
        • Investigator site 104
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Förenta staterna, 17033
        • Investigator site 106
  • Polen
      • Białystok, Polen
        • Investigator site 205
      • Karpacz, Polen
        • Investigator site 203
      • Katowice, Polen
        • Investigator site 206
      • Rabka-Zdrój, Polen
        • Investigator site 202
      • Sopot, Polen
        • Investigator site 204

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Cystisk fibros, baserad på 2 kliniska kännetecken som överensstämmer med CF, plus antingen en ny/historisk svettklorid ≥60 mmol/L (mätt utan att vara på en CFTR-modulator) eller genotyp.
  2. Under stabil dos av porcin PERT
  3. En rättvis eller bättre näringsstatus
  4. Fekalt elastas <100 µg/g
  5. Standardmediciner inklusive CFTR-modulatorer är tillåtna

Exklusions kriterier:

  1. Historik eller diagnos av fibroserande kolonopati
  2. Varje kronisk diarrésjukdom som inte är relaterad till bukspottkörtelinsufficiens
  3. Alaninaminotransferas (ALT) eller aspartataminotransferas (AST) nivå ≥5 × övre normalgräns (ULN), eller total bilirubinnivå ≥1,5 ×ULN vid screeningbesöket
  4. Matning via en enteral sond under 6 månader före screening
  5. Forcerad utandningsvolym ≤30 % vid screeningbesöket

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Crossover tilldelning
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Aktiv komparator: MS1819 2240 mg/dag vs PERT-arm,
Patienter i arm kommer vidare att randomiseras för att få antingen sekvensen bestående av MS1819 i 3 veckor följt av PERT i ytterligare 3 veckor eller den motsatta behandlingssekvensen, PERT i 3 veckor följt av MS1819 i ytterligare 3 veckor.
Läkemedel: MS1819
MS1819 i enteriska kapslar. Den innehåller är en jäst-härledd (icke-gris) lipas pankreas enzymersättning.
Läkemedel: Gris PERT
Porcine PERT används som en jämförelse till MS1819 som ett andra läkemedel/intervention.
Aktiv komparator: MS1819 4480 mg/dag vs PERT-arm
Patienter i arm kommer vidare att randomiseras för att få antingen sekvensen bestående av MS1819 i 3 veckor följt av PERT i ytterligare 3 veckor eller den motsatta behandlingssekvensen, PERT i 3 veckor följt av MS1819 i ytterligare 3 veckor.
Läkemedel: MS1819
MS1819 i enteriska kapslar. Den innehåller är en jäst-härledd (icke-gris) lipas pankreas enzymersättning.
Läkemedel: Gris PERT
Porcine PERT används som en jämförelse till MS1819 som ett andra läkemedel/intervention.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Säkerheten för MS1819 efter antal försökspersoner som rapporterar 1 eller fler negativa händelser
Tidsram: Varje 3-veckors behandlingsperiod (övergångsperiod) och 2-veckors behandlingsperiod (förlängningsperiod)
Antal försökspersoner som rapporterar 1 eller flera biverkningar
Varje 3-veckors behandlingsperiod (övergångsperiod) och 2-veckors behandlingsperiod (förlängningsperiod)
Effektivitet av MS1819: Koefficient för fettabsorption (CFA)
Tidsram: 6 veckor för övergångsfas (för att slutföra både första och andra interventionen) och 2 veckor för förlängningsfas.
Det primära effektmåttet är CFA som kommer att bedömas i slutet av varje 3-veckors behandlingsperiod (övergångsperiod) och 2-veckors behandlingsperiod (förlängningsperiod). CFA för MS1819 kommer att jämföras med CFA för PERT med hjälp av beskrivande metoder.
6 veckor för övergångsfas (för att slutföra både första och andra interventionen) och 2 veckor för förlängningsfas.

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Pallvikter
Tidsram: Varje 3-veckors behandlingsperiod (övergångsperiod) och 2-veckors behandlingsperiod (förlängningsperiod)
Den relativa effekten av MS1819 jämfört med porcin PERT kommer att bedömas med avföringsvikter.
Varje 3-veckors behandlingsperiod (övergångsperiod) och 2-veckors behandlingsperiod (förlängningsperiod)
Koefficient för kväveabsorption (CNA)
Tidsram: Varje 3-veckors behandlingsperiod (övergångsperiod) och 2-veckors behandlingsperiod (förlängningsperiod)
CNA som kommer att bedömas i slutet av varje 3-veckors behandlingsperiod (övergångsperiod) och 2-veckors behandlingsperiod (förlängningsperiod). CFA för MS1819 kommer att jämföras med CFA för PERT med hjälp av beskrivande metoder. CNA för MS1819 kommer att jämföras med CNA för PERT med hjälp av beskrivande metoder.
Varje 3-veckors behandlingsperiod (övergångsperiod) och 2-veckors behandlingsperiod (förlängningsperiod)

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

First Wave Bio, Inc.

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

20 juli 2020

Primärt slutförande (Faktisk)

8 april 2021

Avslutad studie (Faktisk)

8 april 2021

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

30 april 2020

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

1 maj 2020

Första postat (Faktisk)

6 maj 2020

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

13 september 2022

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

18 augusti 2022

Senast verifierad

1 augusti 2021

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • AZ-CF2002

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

Nej

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Cystisk fibros (CF)

Kliniska prövningar på MS1819

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Türkiye

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera