Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

ВАРИАНТ 2: Испытание для оценки безопасности и эффективности MS1819 в кишечнорастворимых капсулах у пациентов с кистозным фиброзом

18 августа 2022 г. обновлено: First Wave Bio, Inc.

ВАРИАНТ 2: Фаза 2, открытое, многоцентровое перекрестное исследование 2x2 для оценки безопасности и эффективности MS1819 в кишечнорастворимых капсулах у пациентов с экзокринной недостаточностью поджелудочной железы из-за муковисцидоза; С расширенной фазой оценки капсул немедленного высвобождения MS1819

Основными целями этого исследования являются оценка безопасности и эффективности MS1819 в кишечнорастворимых капсулах по сравнению с заместительной терапией свиными ферментами поджелудочной железы (PERT) у пациентов с экзокринной недостаточностью поджелудочной железы (EPI) вследствие муковисцидоза (CF). Исследовательская цель расширенной фазы (EP) состоит в том, чтобы найти дозу MS1819 в капсулах с немедленным высвобождением, которая является безопасной и приводит к значениям CFA в терапевтическом диапазоне.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Это открытое многоцентровое перекрестное исследование фазы 2, в котором оценивается безопасность и эффективность MS1819, 2240 мг/день по сравнению с PERT свиней и 4480 мг/день по сравнению с PERT свиней, вводимых в той же дозе и режиме дозирования, что и вводили в предисследованный период. MS1819 будет вводиться в кишечнорастворимых капсулах.

MS1819 будет оцениваться в кроссовере 2x2, включающем примерно 30 пациентов, завершивших оба периода. Пятнадцать пациентов будут рандомизированы в группу MS1819 2240 мг/день против PERT, а 15 пациентов будут рандомизированы в группу MS1819 4480 мг/день против PERT. Пациенты в каждой группе далее будут рандомизированы для получения либо последовательности, состоящей из MS1819 в течение 3 недель, затем PERT в течение еще 3 недель, либо противоположной последовательности лечения, PERT в течение 3 недель, а затем MS1819 в течение еще 3 недель. Коэффициент поглощения жира (CFA) будет измеряться в конце каждого 3-недельного периода обучения. Пациенты, зачисленные в расширенную фазу (EP), будут состоять из пациентов, которые завершили перекрестную фазу ВАРИАНТА 2.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

27

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Польша
      • Białystok, Польша
        • Investigator site 205
      • Karpacz, Польша
        • Investigator site 203
      • Katowice, Польша
        • Investigator site 206
      • Rabka-Zdrój, Польша
        • Investigator site 202
      • Sopot, Польша
        • Investigator site 204
  • Соединенные Штаты
    • California
      • Long Beach, California, Соединенные Штаты, 90806
        • Investigator site 105
    • Florida
      • Altamonte Springs, Florida, Соединенные Штаты, 32701
        • Investigator Site 102
      • Miami, Florida, Соединенные Штаты, 33136
        • Investigator site 107
    • Illinois
      • Glenview, Illinois, Соединенные Штаты, 60025
        • Investigator Site 101
    • Kansas
      • Wichita, Kansas, Соединенные Штаты, 67214
        • Investigator site 111
    • Maine
      • Portland, Maine, Соединенные Штаты, 04102
        • Investigator site 108
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Соединенные Штаты, 89109
        • Investigator Site 103
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Соединенные Штаты, 44106
        • Investigator site 110
      • Toledo, Ohio, Соединенные Штаты, 43606
        • Investigator site 104
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 17033
        • Investigator site 106

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  1. Кистозный фиброз, основанный на 2 клинических признаках, соответствующих муковисцидозу, плюс либо новый/исторический уровень хлоридов пота ≥60 ммоль/л (измерение без использования модулятора CFTR), либо генотип.
  2. При стабильной дозе PERT свиней
  3. Справедливое или лучшее состояние питания
  4. Фекальная эластаза <100 мкг/г
  5. Разрешены стандартные лекарства, включая модуляторы CFTR.

Критерий исключения:

  1. История или диагноз фиброзирующей колонопатии
  2. Любое хроническое диарейное заболевание, не связанное с недостаточностью поджелудочной железы.
  3. Уровень аланинаминотрансферазы (АЛТ) или аспартатаминотрансферазы (АСТ) ≥5 × верхняя граница нормы (ВГН) или уровень общего билирубина ≥1,5 × ВГН на скрининговом визите
  4. Кормление через энтеральный зонд в течение 6 месяцев до скрининга
  5. Объем форсированного выдоха ≤30% на скрининговом визите

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Назначение кроссовера
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Активный компаратор: MS1819 2240 мг/день по сравнению с группой PERT,
Пациенты в группе далее будут рандомизированы для получения либо последовательности, состоящей из MS1819 в течение 3 недель, за которой следует PERT в течение еще 3 недель, либо противоположной последовательности лечения, PERT в течение 3 недель, а затем MS1819 в течение еще 3 недель.
Лекарство: MS1819
MS1819 в кишечнорастворимых капсулах. Он содержит производную от дрожжей (не свиную) липазу, замещающую панкреатический фермент.
Лекарство: Свиной PERT
Свиной PERT используется в качестве сравнения с MS1819 в качестве второго препарата/вмешательства.
Активный компаратор: MS1819 4480 мг/день по сравнению с группой PERT
Пациенты в группе далее будут рандомизированы для получения либо последовательности, состоящей из MS1819 в течение 3 недель, за которой следует PERT в течение еще 3 недель, либо противоположной последовательности лечения, PERT в течение 3 недель, а затем MS1819 в течение еще 3 недель.
Лекарство: MS1819
MS1819 в кишечнорастворимых капсулах. Он содержит производную от дрожжей (не свиную) липазу, замещающую панкреатический фермент.
Лекарство: Свиной PERT
Свиной PERT используется в качестве сравнения с MS1819 в качестве второго препарата/вмешательства.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Безопасность MS1819 по количеству субъектов, сообщивших об 1 или более нежелательных явлениях
Временное ограничение: Каждый 3-недельный период лечения (переходный период) и 2-недельный период лечения (период продления)
Количество субъектов, сообщивших об 1 или более нежелательных явлениях
Каждый 3-недельный период лечения (переходный период) и 2-недельный период лечения (период продления)
Эффективность MS1819: коэффициент поглощения жира (CFA)
Временное ограничение: 6 недель для перекрестной фазы (для завершения первого и второго вмешательства) и 2 недели для дополнительной фазы.
Первичной конечной точкой эффективности является CFA, который будет оцениваться в конце каждого 3-недельного периода лечения (переходный период) и 2-недельного периода лечения (период продления). CFA для MS1819 будут сравниваться с CFA PERT с использованием описательных методов.
6 недель для перекрестной фазы (для завершения первого и второго вмешательства) и 2 недели для дополнительной фазы.

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Вес стула
Временное ограничение: Каждый 3-недельный период лечения (переходный период) и 2-недельный период лечения (период продления)
Относительную эффективность MS1819 по сравнению с PERT свиней будут оценивать по массе стула.
Каждый 3-недельный период лечения (переходный период) и 2-недельный период лечения (период продления)
Коэффициент поглощения азота (CNA)
Временное ограничение: Каждый 3-недельный период лечения (переходный период) и 2-недельный период лечения (период продления)
CNA, который будет оцениваться в конце каждого 3-недельного периода лечения (переходный период) и 2-недельного периода лечения (период продления). CFA для MS1819 будут сравниваться с CFA PERT с использованием описательных методов. CNA для MS1819 будут сравниваться с CNA для PERT с использованием описательных методов.
Каждый 3-недельный период лечения (переходный период) и 2-недельный период лечения (период продления)

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

First Wave Bio, Inc.

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

20 июля 2020 г.

Первичное завершение (Действительный)

8 апреля 2021 г.

Завершение исследования (Действительный)

8 апреля 2021 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

30 апреля 2020 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

1 мая 2020 г.

Первый опубликованный (Действительный)

6 мая 2020 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

13 сентября 2022 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

18 августа 2022 г.

Последняя проверка

1 августа 2021 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • AZ-CF2002

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

Нет

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Муковисцидоз (МВ)

Клинические исследования MS1819

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Panama

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться