VAIHTOEHTO 2: Kokeilu MS1819:n turvallisuuden ja tehon arvioimiseksi enterokapseleissa potilailla, joilla on kystinen fibroosi
torstai 18. elokuuta 2022 päivittänyt: First Wave Bio, Inc.
VAIHTOEHTO 2: Vaihe 2, avoin, monikeskus, 2x2 crossover-koe MS1819:n turvallisuuden ja tehon arvioimiseksi enterokapseleissa potilailla, joilla on kystisen fibroosin aiheuttama eksokriininen haiman vajaatoiminta; Välittömästi vapautuvien MS1819-kapseleiden jatkovaiheen arviointi
Tämän tutkimuksen ensisijaisena tavoitteena on arvioida MS1819:n turvallisuutta ja tehoa enterokapseleissa verrattuna sian haiman entsyymikorvaushoitoon (PERT) potilailla, joilla on kystisen fibroosin (CF) aiheuttama eksokriininen haiman vajaatoiminta (EPI).
Extended-vaiheen (EP) tutkivana tavoitteena on löytää MS1819-annos välittömästi vapautuvista kapseleista, joka on turvallinen ja johtaa CFA-arvoihin terapeuttisella alueella.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä on vaiheen 2, avoin, monikeskus, 2, 2x2 crossover-tutkimus, jossa arvioidaan MS1819:n turvallisuutta ja tehoa, 2240 mg/vrk vs. sian PERT ja 4480 mg/vrk vs. sian PERT annettuna samalla annoksella ja annostusohjelmalla kuin annettiin esitutkimusjakson aikana. MS1819 annetaan enterokapseleissa.
MS1819 arvioidaan 2x2-risteyksessä, jossa noin 30 potilasta suorittaa molemmat jaksot. Viisitoista potilasta satunnaistetaan MS1819 2240 mg/vrk vs PERT-haaraan ja 15 potilasta satunnaistetaan MS1819 4480 mg/vrk vs PERT-haaraan. Potilaat kummassakin haarassa satunnaistetaan edelleen saamaan joko sekvenssiä, joka koostuu MS1819:stä 3 viikon ajan, jota seuraa PERT vielä 3 viikon ajan, tai päinvastaisen hoitojakson, PERT:n 3 viikon ajan ja sen jälkeen MS1819:n vielä 3 viikon ajan. Rasvan imeytymiskerroin (CFA) mitataan jokaisen 3 viikon tutkimusjakson lopussa. Laajennusvaiheeseen (EP) otetut potilaat koostuvat potilaista, jotka ovat suorittaneet VAIHTOEHTO 2:n crossover-vaiheen.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
27
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Białystok, Puola
- Investigator site 205
-
Karpacz, Puola
- Investigator site 203
-
Katowice, Puola
- Investigator site 206
-
Rabka-Zdrój, Puola
- Investigator site 202
-
Sopot, Puola
- Investigator site 204
-
-
-
-
California
-
Long Beach, California, Yhdysvallat, 90806
- Investigator site 105
-
-
Florida
-
Altamonte Springs, Florida, Yhdysvallat, 32701
- Investigator site 102
-
Miami, Florida, Yhdysvallat, 33136
- Investigator site 107
-
-
Illinois
-
Glenview, Illinois, Yhdysvallat, 60025
- Investigator site 101
-
-
Kansas
-
Wichita, Kansas, Yhdysvallat, 67214
- Investigator site 111
-
-
Maine
-
Portland, Maine, Yhdysvallat, 04102
- Investigator site 108
-
-
Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Yhdysvallat, 89109
- Investigator site 103
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44106
- Investigator site 110
-
Toledo, Ohio, Yhdysvallat, 43606
- Investigator site 104
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Yhdysvallat, 17033
- Investigator site 106
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Kystinen fibroosi, joka perustuu kahteen CF:n mukaiseen kliiniseen ominaisuuteen sekä joko uuteen/historialliseen hikikloridiin ≥60 mmol/L (mitattu ilman CFTR-modulaattoria) tai genotyyppiin.
- Vakaa sian PERT-annos
- Kohtuullinen tai parempi ravitsemustila
- Ulosteen elastaasi <100 µg/g
- Tavalliset hoitolääkkeet, mukaan lukien CFTR-modulaattorit, ovat sallittuja
Poissulkemiskriteerit:
- Fibrosoivan kolonopatian historia tai diagnoosi
- Mikä tahansa krooninen ripulisairaus, joka ei liity haiman vajaatoimintaan
- Alaniiniaminotransferaasin (ALT) tai aspartaattiaminotransferaasin (AST) taso ≥5 × normaalin yläraja (ULN) tai kokonaisbilirubiinitaso ≥1,5 × ULN seulontakäynnillä
- Ruokinta enteraalisen letkun kautta 6 kuukautta ennen seulontaa
- Pakotetun uloshengityksen tilavuus ≤30 % seulontakäynnillä
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Crossover-tehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Active Comparator: MS1819 2240 mg/vrk vs. PERT-haara,
Käsivarren potilaat satunnaistetaan edelleen saamaan joko sekvenssiä, joka koostuu MS1819:stä 3 viikon ajan ja sen jälkeen PERT:stä vielä 3 viikon ajan, tai päinvastaisen hoitojakson, PERT:n 3 viikon ajan, jota seuraa MS1819 vielä 3 viikon ajan.
|
MS1819 enterokapseleissa.
Se sisältää hiivasta johdettua (ei sian) lipaasihaimaentsyymikorvaajaa.
Sian PERT:tä käytetään MS1819:n vertailuna toisena lääkkeenä/interventioon.
|
|
Active Comparator: MS1819 4480 mg/vrk vs. PERT-haara
Käsivarren potilaat satunnaistetaan edelleen saamaan joko sekvenssiä, joka koostuu MS1819:stä 3 viikon ajan ja sen jälkeen PERT:stä vielä 3 viikon ajan, tai päinvastaisen hoitojakson, PERT:n 3 viikon ajan, jota seuraa MS1819 vielä 3 viikon ajan.
|
MS1819 enterokapseleissa.
Se sisältää hiivasta johdettua (ei sian) lipaasihaimaentsyymikorvaajaa.
Sian PERT:tä käytetään MS1819:n vertailuna toisena lääkkeenä/interventioon.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
MS1819:n turvallisuus 1 tai useampia haittatapahtumia raportoivien koehenkilöiden lukumäärän mukaan
Aikaikkuna: Jokainen 3 viikon hoitojakso (jatkojakso) ja 2 viikon hoitojakso (pidennysjakso)
|
Niiden koehenkilöiden lukumäärä, jotka ilmoittivat yhdestä tai useammasta haittatapahtumasta
|
Jokainen 3 viikon hoitojakso (jatkojakso) ja 2 viikon hoitojakso (pidennysjakso)
|
|
MS1819:n tehokkuus: rasvan imeytymiskerroin (CFA)
Aikaikkuna: 6 viikkoa crossover-vaiheessa (sekä ensimmäisen että toisen toimenpiteen suorittamiseksi) ja 2 viikkoa jatkovaiheessa.
|
Ensisijainen tehon päätetapahtuma on CFA, joka arvioidaan jokaisen 3 viikon hoitojakson (ristikkäisjakso) ja 2 viikon hoitojakson (jatkamisjakso) lopussa.
MS1819:n CFA-arvoja verrataan PERT:n CFA-arvoihin kuvailevilla menetelmillä.
|
6 viikkoa crossover-vaiheessa (sekä ensimmäisen että toisen toimenpiteen suorittamiseksi) ja 2 viikkoa jatkovaiheessa.
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Jakkarapainot
Aikaikkuna: Jokainen 3 viikon hoitojakso (jatkojakso) ja 2 viikon hoitojakso (pidennysjakso)
|
MS1819:n suhteellinen tehokkuus sian PERT:hen verrattuna arvioidaan käyttämällä ulosteen painoja.
|
Jokainen 3 viikon hoitojakso (jatkojakso) ja 2 viikon hoitojakso (pidennysjakso)
|
|
Typen absorptiokerroin (CNA)
Aikaikkuna: Jokainen 3 viikon hoitojakso (jatkojakso) ja 2 viikon hoitojakso (pidennysjakso)
|
CNA, joka arvioidaan jokaisen 3 viikon hoitojakson (jatkojakso) ja 2 viikon hoitojakson (jatkamisjakso) lopussa.
MS1819:n CFA-arvoja verrataan PERT:n CFA-arvoihin kuvailevilla menetelmillä.
MS1819:n CNA:ita verrataan PERT:n CNA:ihin käyttämällä kuvailevia menetelmiä.
|
Jokainen 3 viikon hoitojakso (jatkojakso) ja 2 viikon hoitojakso (pidennysjakso)
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Maanantai 20. heinäkuuta 2020
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 8. huhtikuuta 2021
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 8. huhtikuuta 2021
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 30. huhtikuuta 2020
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 1. toukokuuta 2020
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Keskiviikko 6. toukokuuta 2020
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 13. syyskuuta 2022
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 18. elokuuta 2022
Viimeksi vahvistettu
Sunnuntai 1. elokuuta 2021
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- AZ-CF2002
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Ei
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .