Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

OPCJA 2: Próba oceny bezpieczeństwa i skuteczności MS1819 w kapsułkach dojelitowych u pacjentów z mukowiscydozą

18 sierpnia 2022 zaktualizowane przez: First Wave Bio, Inc.

OPCJA 2: Faza 2, otwarta, wieloośrodkowa, krzyżowa próba 2x2 w celu oceny bezpieczeństwa i skuteczności MS1819 w kapsułkach dojelitowych u pacjentów z zewnątrzwydzielniczą niewydolnością trzustki spowodowaną mukowiscydozą; Wraz z fazą przedłużenia oceny kapsułek MS1819 o natychmiastowym uwalnianiu

Głównym celem tego badania jest ocena bezpieczeństwa i skuteczności MS1819 w kapsułkach dojelitowych w porównaniu z terapią zastępczą enzymami trzustkowymi świni (PERT) u pacjentów z zewnątrzwydzielniczą niewydolnością trzustki (EPI) spowodowaną mukowiscydozą (CF). Celem eksploracyjnym fazy przedłużenia (EP) jest znalezienie dawki MS1819 w kapsułkach o natychmiastowym uwalnianiu, która jest bezpieczna i daje wartości CFA w zakresie terapeutycznym.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to wieloośrodkowe, otwarte, wieloośrodkowe badanie fazy 2 oceniające bezpieczeństwo i skuteczność MS1819 w dawce 2240 mg/dobę w porównaniu ze świńskim PERT i 4480 mg/dobę w porównaniu ze świńskim PERT, podawanych w tej samej dawce i schemacie dawkowania, które był podawany w okresie przedszkolnym. MS1819 będzie podawany w kapsułkach dojelitowych.

MS1819 zostanie oceniony w układzie krzyżowym 2x2 obejmującym około 30 pacjentów, którzy ukończą oba okresy. Piętnastu pacjentów zostanie losowo przydzielonych do ramienia MS1819 2240 mg/dobę w porównaniu do ramienia PERT, a 15 pacjentów zostanie losowo przydzielonych do ramienia MS1819 4480 mg/dobę w porównaniu do ramienia PERT. Pacjenci w każdym ramieniu będą dalej randomizowani do grupy otrzymującej albo sekwencję MS1819 przez 3 tygodnie, a następnie PERT przez kolejne 3 tygodnie, albo odwrotną sekwencję leczenia, PERT przez 3 tygodnie, a następnie MS1819 przez kolejne 3 tygodnie. Współczynnik wchłaniania tłuszczu (CFA) będzie mierzona na koniec każdego 3-tygodniowego okresu nauki. Pacjenci włączeni do fazy przedłużenia (EP) będą składać się z pacjentów, którzy ukończyli fazę krzyżową OPCJI 2.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

27

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Polska
      • Białystok, Polska
        • Investigator site 205
      • Karpacz, Polska
        • Investigator site 203
      • Katowice, Polska
        • Investigator site 206
      • Rabka-Zdrój, Polska
        • Investigator site 202
      • Sopot, Polska
        • Investigator site 204
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Long Beach, California, Stany Zjednoczone, 90806
        • Investigator site 105
    • Florida
      • Altamonte Springs, Florida, Stany Zjednoczone, 32701
        • Investigator site 102
      • Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33136
        • Investigator site 107
    • Illinois
      • Glenview, Illinois, Stany Zjednoczone, 60025
        • Investigator site 101
    • Kansas
      • Wichita, Kansas, Stany Zjednoczone, 67214
        • Investigator site 111
    • Maine
      • Portland, Maine, Stany Zjednoczone, 04102
        • Investigator site 108
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Stany Zjednoczone, 89109
        • Investigator site 103
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44106
        • Investigator site 110
      • Toledo, Ohio, Stany Zjednoczone, 43606
        • Investigator site 104
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 17033
        • Investigator site 106

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Mukowiscydoza, na podstawie 2 cech klinicznych zgodnych z mukowiscydozą, plus nowe/historyczne stężenie chlorków w pocie ≥60 mmol/l (mierzone bez użycia modulatora CFTR) lub genotyp.
  2. Przy stabilnej dawce świńskiego PERT
  3. Właściwy lub lepszy stan odżywienia
  4. Elastaza kałowa <100 µg/g
  5. Dozwolone są standardowe leki, w tym modulatory CFTR

Kryteria wyłączenia:

  1. Historia lub rozpoznanie kolonopatii włókniejącej
  2. Każda przewlekła biegunka niezwiązana z niewydolnością trzustki
  3. Poziom aminotransferazy alaninowej (ALT) lub aminotransferazy asparaginianowej (AST) ≥5 × górna granica normy (GGN) lub poziom bilirubiny całkowitej ≥1,5 × GGN podczas wizyty przesiewowej
  4. Karmienie przez sondę dojelitową przez 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym
  5. Wymuszona objętość wydechowa ≤30% podczas wizyty przesiewowej

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Zadanie krzyżowe
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Aktywny komparator: MS1819 2240 mg/dobę vs ramię PERT,
Pacjenci w grupie będą dalej randomizowani do grupy otrzymującej albo sekwencję składającą się z MS1819 przez 3 tygodnie, a następnie PERT przez kolejne 3 tygodnie, albo odwrotną sekwencję leczenia, PERT przez 3 tygodnie, a następnie MS1819 przez kolejne 3 tygodnie.
Lek: MS1819
MS1819 w kapsułkach dojelitowych. Zawiera lipazę trzustkową pochodzącą z drożdży (nie wieprzowych).
Lek: Świnia PERT
Świński PERT jest używany jako komparator do MS1819 jako drugi lek/interwencja.
Aktywny komparator: MS1819 4480 mg/dzień vs ramię PERT
Pacjenci w grupie będą dalej randomizowani do grupy otrzymującej albo sekwencję składającą się z MS1819 przez 3 tygodnie, a następnie PERT przez kolejne 3 tygodnie, albo odwrotną sekwencję leczenia, PERT przez 3 tygodnie, a następnie MS1819 przez kolejne 3 tygodnie.
Lek: MS1819
MS1819 w kapsułkach dojelitowych. Zawiera lipazę trzustkową pochodzącą z drożdży (nie wieprzowych).
Lek: Świnia PERT
Świński PERT jest używany jako komparator do MS1819 jako drugi lek/interwencja.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Bezpieczeństwo MS1819 według liczby pacjentów zgłaszających 1 lub więcej zdarzeń niepożądanych
Ramy czasowe: Każdy 3-tygodniowy okres leczenia (okres przejścia) i 2-tygodniowy okres leczenia (okres przedłużenia)
Liczba osób zgłaszających 1 lub więcej zdarzeń niepożądanych
Każdy 3-tygodniowy okres leczenia (okres przejścia) i 2-tygodniowy okres leczenia (okres przedłużenia)
Skuteczność MS1819: Współczynnik wchłaniania tłuszczu (CFA)
Ramy czasowe: 6 tygodni na fazę krzyżową (aby zakończyć zarówno pierwszą, jak i drugą interwencję) i 2 tygodnie na fazę przedłużenia.
Pierwszorzędowym punktem końcowym skuteczności jest CFA, który będzie oceniany na koniec każdego 3-tygodniowego okresu leczenia (okres przejścia) i 2-tygodniowego okresu leczenia (okres przedłużenia). CFA dla MS1819 zostaną porównane z CFA PERT przy użyciu metod opisowych.
6 tygodni na fazę krzyżową (aby zakończyć zarówno pierwszą, jak i drugą interwencję) i 2 tygodnie na fazę przedłużenia.

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wagi stolca
Ramy czasowe: Każdy 3-tygodniowy okres leczenia (okres przejścia) i 2-tygodniowy okres leczenia (okres przedłużenia)
Względna skuteczność MS1819 w porównaniu ze świńskim PERT zostanie oceniona przy użyciu masy stolca.
Każdy 3-tygodniowy okres leczenia (okres przejścia) i 2-tygodniowy okres leczenia (okres przedłużenia)
Współczynnik absorpcji azotu (CNA)
Ramy czasowe: Każdy 3-tygodniowy okres leczenia (okres przejścia) i 2-tygodniowy okres leczenia (okres przedłużenia)
CNA, które będzie oceniane na koniec każdego 3-tygodniowego okresu leczenia (okres naprzemienny) i 2-tygodniowego okresu leczenia (okres przedłużenia). CFA dla MS1819 zostaną porównane z CFA PERT przy użyciu metod opisowych. CNA dla MS1819 zostaną porównane z CNA PERT przy użyciu metod opisowych.
Każdy 3-tygodniowy okres leczenia (okres przejścia) i 2-tygodniowy okres leczenia (okres przedłużenia)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

First Wave Bio, Inc.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

20 lipca 2020

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

8 kwietnia 2021

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

8 kwietnia 2021

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

30 kwietnia 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

1 maja 2020

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

6 maja 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

13 września 2022

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

18 sierpnia 2022

Ostatnia weryfikacja

1 sierpnia 2021

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • AZ-CF2002

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Nie

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Mukowiscydoza (CF)

Badania kliniczne na MS1819

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Montenegro

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj