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OPCIÓN 2: Un ensayo para evaluar la seguridad y eficacia de MS1819 en cápsulas entéricas en pacientes con fibrosis quística

18 de agosto de 2022 actualizado por: First Wave Bio, Inc.

OPCIÓN 2: Un ensayo de fase 2, abierto, multicéntrico, cruzado 2x2 para evaluar la seguridad y eficacia de MS1819 en cápsulas entéricas en pacientes con insuficiencia pancreática exocrina debido a fibrosis quística; Con una evaluación de la fase de extensión de las cápsulas MS1819 de liberación inmediata

Los objetivos principales de este estudio son evaluar la seguridad y eficacia de MS1819 en cápsulas entéricas frente a la terapia de reemplazo de enzimas pancreáticas porcinas (PERT) en pacientes con insuficiencia pancreática exocrina (IPE) debida a fibrosis quística (FQ). El objetivo exploratorio de la fase de extensión (EP) es encontrar una dosis de MS1819 en cápsulas de liberación inmediata que sea segura y dé como resultado valores de CFA en un rango terapéutico.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este es un estudio cruzado de fase 2, abierto, multicéntrico, 2, 2x2 que evalúa la seguridad y la eficacia de MS1819, 2240 mg/día frente a PERT porcina y 4480 mg/día frente a PERT porcina administrados en la misma dosis y régimen de dosificación que estaba siendo administrado durante el período previo al estudio. MS1819 se administrará en cápsulas entéricas.

MS1819 se evaluará en un cruce 2x2 que incluye aproximadamente 30 pacientes que completan ambos períodos. Quince pacientes serán aleatorizados al brazo MS1819 2240 mg/día frente a PERT, y 15 pacientes serán aleatorizados al brazo MS1819 4480 mg/día frente a PERT. Los pacientes de cada brazo serán aleatorizados para recibir la secuencia que consta de MS1819 durante 3 semanas seguida de PERT durante otras 3 semanas o la secuencia opuesta de tratamientos, PERT durante 3 semanas seguida de MS1819 durante otras 3 semanas. El coeficiente de absorción de grasa (CFA) se medirá al final de cada período de estudio de 3 semanas. Los pacientes inscritos en la fase de extensión (EP) estarán compuestos por pacientes que hayan completado la fase cruzada de la OPCIÓN 2.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

27

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • California
      • Long Beach, California, Estados Unidos, 90806
        • Investigator site 105
    • Florida
      • Altamonte Springs, Florida, Estados Unidos, 32701
        • Investigator Site 102
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
        • Investigator site 107
    • Illinois
      • Glenview, Illinois, Estados Unidos, 60025
        • Investigator Site 101
    • Kansas
      • Wichita, Kansas, Estados Unidos, 67214
        • Investigator site 111
    • Maine
      • Portland, Maine, Estados Unidos, 04102
        • Investigator site 108
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Estados Unidos, 89109
        • Investigator Site 103
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44106
        • Investigator site 110
      • Toledo, Ohio, Estados Unidos, 43606
        • Investigator site 104
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Estados Unidos, 17033
        • Investigator site 106
  • Polonia
      • Białystok, Polonia
        • Investigator site 205
      • Karpacz, Polonia
        • Investigator site 203
      • Katowice, Polonia
        • Investigator site 206
      • Rabka-Zdrój, Polonia
        • Investigator site 202
      • Sopot, Polonia
        • Investigator site 204

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Fibrosis quística, basada en 2 características clínicas consistentes con FQ, más un cloruro en sudor nuevo/histórico ≥60 mmol/L (medido sin un modulador CFTR) o genotipo.
  2. Bajo dosis estable de PERT porcino
  3. Un estado nutricional regular o mejor
  4. Elastasa fecal <100 µg/g
  5. Se permiten medicamentos de atención estándar, incluidos los moduladores CFTR

Criterio de exclusión:

  1. Antecedentes o diagnóstico de colonopatía fibrosante
  2. Cualquier enfermedad diarreica crónica no relacionada con insuficiencia pancreática
  3. Nivel de alanina aminotransferasa (ALT) o aspartato aminotransferasa (AST) ≥5 × límite superior normal (LSN) o nivel de bilirrubina total ≥1,5 × LSN en la visita de selección
  4. Alimentación por sonda enteral durante los 6 meses previos a la selección
  5. Volumen espiratorio forzado ≤30% en la visita de selección

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación cruzada
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Comparador activo: MS1819 2240 mg/día frente al grupo PERT,
Los pacientes en el brazo serán aleatorizados para recibir la secuencia que consiste en MS1819 durante 3 semanas seguida de PERT durante otras 3 semanas o la secuencia opuesta de tratamientos, PERT durante 3 semanas seguida de MS1819 durante otras 3 semanas.
Droga: MS1819
MS1819 en cápsulas entéricas. Contiene un sustituto de la enzima pancreática lipasa derivada de levadura (no porcina).
Droga: PERT porcino
El PERT porcino se está utilizando como comparador de MS1819 como segundo fármaco/intervención.
Comparador activo: MS1819 4480 mg/día frente al grupo PERT
Los pacientes en el brazo serán aleatorizados para recibir la secuencia que consiste en MS1819 durante 3 semanas seguida de PERT durante otras 3 semanas o la secuencia opuesta de tratamientos, PERT durante 3 semanas seguida de MS1819 durante otras 3 semanas.
Droga: MS1819
MS1819 en cápsulas entéricas. Contiene un sustituto de la enzima pancreática lipasa derivada de levadura (no porcina).
Droga: PERT porcino
El PERT porcino se está utilizando como comparador de MS1819 como segundo fármaco/intervención.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Seguridad de MS1819 por número de sujetos que informaron 1 o más eventos adversos
Periodo de tiempo: Cada período de tratamiento de 3 semanas (período cruzado) y período de tratamiento de 2 semanas (período de extensión)
Número de sujetos que informaron 1 o más eventos adversos
Cada período de tratamiento de 3 semanas (período cruzado) y período de tratamiento de 2 semanas (período de extensión)
Eficacia de MS1819: coeficiente de absorción de grasas (CFA)
Periodo de tiempo: 6 semanas para la fase de cruce (para completar tanto la primera como la segunda intervención) y 2 semanas para la fase de extensión.
El criterio principal de valoración de la eficacia es el CFA que se evaluará al final de cada período de tratamiento de 3 semanas (período cruzado) y período de tratamiento de 2 semanas (período de extensión). Los CFA de MS1819 se compararán con los CFA de PERT utilizando métodos descriptivos.
6 semanas para la fase de cruce (para completar tanto la primera como la segunda intervención) y 2 semanas para la fase de extensión.

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Pesos de heces
Periodo de tiempo: Cada período de tratamiento de 3 semanas (período cruzado) y período de tratamiento de 2 semanas (período de extensión)
La eficacia relativa de MS1819 en comparación con PERT porcino se evaluará mediante el peso de las heces.
Cada período de tratamiento de 3 semanas (período cruzado) y período de tratamiento de 2 semanas (período de extensión)
Coeficiente de Absorción de Nitrógeno (CNA)
Periodo de tiempo: Cada período de tratamiento de 3 semanas (período cruzado) y período de tratamiento de 2 semanas (período de extensión)
CNA que se evaluará al final de cada período de tratamiento de 3 semanas (período cruzado) y período de tratamiento de 2 semanas (período de extensión). Los CFA de MS1819 se compararán con los CFA de PERT utilizando métodos descriptivos. Los CNA para MS1819 se compararán con los CNA de PERT utilizando métodos descriptivos.
Cada período de tratamiento de 3 semanas (período cruzado) y período de tratamiento de 2 semanas (período de extensión)

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

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First Wave Bio, Inc.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

20 de julio de 2020

Finalización primaria (Actual)

8 de abril de 2021

Finalización del estudio (Actual)

8 de abril de 2021

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

30 de abril de 2020

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

1 de mayo de 2020

Publicado por primera vez (Actual)

6 de mayo de 2020

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

13 de septiembre de 2022

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

18 de agosto de 2022

Última verificación

1 de agosto de 2021

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • AZ-CF2002

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

No

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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