选项 2：评估 MS1819 在囊性纤维化患者肠溶胶囊中的安全性和有效性的试验
2022年8月18日 更新者：First Wave Bio, Inc.
选项 2：一项 2 期、开放标签、多中心、2x2 交叉试验，以评估 MS1819 在因囊性纤维化引起的胰腺外分泌功能不全患者中使用肠溶胶囊的安全性和有效性；立即释放 MS1819 胶囊的扩展阶段评估
本研究的主要目的是评估 MS1819 在肠溶胶囊中与猪胰酶替代疗法 (PERT) 相比在囊性纤维化 (CF) 引起的胰腺外分泌功能不全 (EPI) 患者中的安全性和有效性。
扩展阶段 (EP) 的探索目标是在立即释放胶囊中找到安全的 MS1819 剂量，并导致 CFA 值在治疗范围内。
研究概览
详细说明
这是一项 2 期、开放标签、多中心、2、2x2 交叉研究，评估 MS1819 的安全性和有效性，2240 毫克/天对比猪 PERT，以及 4480 毫克/天对比猪 PERT，剂量和给药方案与在预研究期间进行了管理。 MS1819将以肠溶胶囊形式给药。
MS1819 将在 2x2 交叉中进行评估，包括大约 30 名完成两个阶段的患者。 15 名患者将被随机分配到 MS1819 2240 毫克/天与 PERT 组，15 名患者将被随机分配到 MS1819 4480 毫克/天与 PERT 组。 每组患者将进一步随机接受由 MS1819 3 周后 PERT 再 3 周组成的顺序或相反顺序的治疗，PERT 3 周后 MS1819 再 3 周。 脂肪吸收系数(CFA) 将在每 3 周学习期结束时进行测量。 进入扩展阶段 (EP) 的患者将由已完成选项 2 的交叉阶段的患者组成。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
27
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
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-
Białystok、波兰
- Investigator site 205
-
Karpacz、波兰
- Investigator site 203
-
Katowice、波兰
- Investigator site 206
-
Rabka-Zdrój、波兰
- Investigator site 202
-
Sopot、波兰
- Investigator site 204
-
-
-
-
California
-
Long Beach、California、美国、90806
- Investigator site 105
-
-
Florida
-
Altamonte Springs、Florida、美国、32701
- Investigator Site 102
-
Miami、Florida、美国、33136
- Investigator site 107
-
-
Illinois
-
Glenview、Illinois、美国、60025
- Investigator Site 101
-
-
Kansas
-
Wichita、Kansas、美国、67214
- Investigator site 111
-
-
Maine
-
Portland、Maine、美国、04102
- Investigator site 108
-
-
Nevada
-
Las Vegas、Nevada、美国、89109
- Investigator Site 103
-
-
Ohio
-
Cleveland、Ohio、美国、44106
- Investigator site 110
-
Toledo、Ohio、美国、43606
- Investigator site 104
-
-
Pennsylvania
-
Hershey、Pennsylvania、美国、17033
- Investigator site 106
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 囊性纤维化，基于与 CF 一致的 2 个临床特征，加上新的/历史汗液氯化物≥60 mmol/L（在未使用 CFTR 调节剂时测量）或基因型。
- 猪PERT稳定剂量下
- 一般或更好的营养状况
- 粪便弹性蛋白酶 <100 µg/g
- 允许使用包括 CFTR 调节剂在内的标准护理药物
排除标准：
- 纤维化结肠病的病史或诊断
- 任何与胰腺功能不全无关的慢性腹泻病
- 筛选访视时丙氨酸转氨酶 (ALT) 或天冬氨酸转氨酶 (AST) 水平≥5 ×正常上限 (ULN)，或总胆红素水平 ≥1.5 ×ULN
- 筛查前 6 个月期间通过肠内管喂养
- 筛选访视时用力呼气量≤30%
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：交叉作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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有源比较器：MS1819 2240 毫克/天对比 PERT 组，
手臂中的患者将进一步随机接受由 MS1819 3 周然后再 PERT 3 周组成的顺序或相反顺序的治疗，PERT 3 周然后 MS1819 再 3 周。
|
肠溶胶囊中的 MS1819。
它含有一种源自酵母（非猪）的脂肪酶胰酶替代品。
猪 PERT 被用作 MS1819 的对照品作为第二种药物/干预措施。
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有源比较器：MS1819 4480 毫克/天与 PERT 组
手臂中的患者将进一步随机接受由 MS1819 3 周然后再 PERT 3 周组成的顺序或相反顺序的治疗，PERT 3 周然后 MS1819 再 3 周。
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肠溶胶囊中的 MS1819。
它含有一种源自酵母（非猪）的脂肪酶胰酶替代品。
猪 PERT 被用作 MS1819 的对照品作为第二种药物/干预措施。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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MS1819 的安全性（按报告 1 个或多个不良事件的受试者数量）
大体时间：每个 3 周的治疗期（交叉期）和 2 周的治疗期（延长期）
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报告 1 起或更多不良事件的受试者人数
|
每个 3 周的治疗期（交叉期）和 2 周的治疗期（延长期）
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|
MS1819的功效：脂肪吸收系数（CFA）
大体时间：交叉阶段 6 周（完成第一次和第二次干预）和扩展阶段 2 周。
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主要疗效终点是将在每 3 周治疗期（交叉期）和 2 周治疗期（延长期）结束时评估的 CFA。
MS1819 的 CFA 将使用描述性方法与 PERT 的 CFA 进行比较。
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交叉阶段 6 周（完成第一次和第二次干预）和扩展阶段 2 周。
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
凳子重量
大体时间：每个 3 周的治疗期（交叉期）和 2 周的治疗期（延长期）
|
将使用粪便重量评估 MS1819 与猪 PERT 相比的相对功效。
|
每个 3 周的治疗期（交叉期）和 2 周的治疗期（延长期）
|
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氮吸收系数 (CNA)
大体时间：每个 3 周的治疗期（交叉期）和 2 周的治疗期（延长期）
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CNA 将在每 3 周治疗期（交叉期）和 2 周治疗期（延长期）结束时进行评估。
MS1819 的 CFA 将使用描述性方法与 PERT 的 CFA 进行比较。
MS1819 的 CNA 将使用描述性方法与 PERT 的 CNA 进行比较。
|
每个 3 周的治疗期（交叉期）和 2 周的治疗期（延长期）
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2020年7月20日
初级完成 (实际的)
2021年4月8日
研究完成 (实际的)
2021年4月8日
研究注册日期
首次提交
2020年4月30日
首先提交符合 QC 标准的
2020年5月1日
首次发布 (实际的)
2020年5月6日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2022年9月13日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2022年8月18日
最后验证
2021年8月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.
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