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OPZIONE 2: una prova per valutare la sicurezza e l'efficacia di MS1819 in capsule enteriche in pazienti con fibrosi cistica

18 agosto 2022 aggiornato da: First Wave Bio, Inc.

OPZIONE 2: uno studio di fase 2, in aperto, multicentrico, crossover 2x2 per valutare la sicurezza e l'efficacia di MS1819 in capsule enteriche in pazienti con insufficienza pancreatica esocrina dovuta a fibrosi cistica; Con una valutazione della fase di estensione delle capsule MS1819 a rilascio immediato

Gli obiettivi primari di questo studio sono valutare la sicurezza e l'efficacia di MS1819 in capsule enteriche rispetto alla terapia sostitutiva con enzimi pancreatici suini (PERT) in pazienti con insufficienza pancreatica esocrina (EPI) dovuta a fibrosi cistica (FC). L'obiettivo esplorativo della fase di estensione (EP) è trovare una dose di MS1819 in capsule a rilascio immediato che sia sicura e dia luogo a valori di CFA in un intervallo terapeutico.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Si tratta di uno studio crossover di fase 2, in aperto, multicentrico, 2, 2x2 che valuta la sicurezza e l'efficacia di MS1819, 2240 mg/die vs PERT suina e 4480 mg/die vs PERT suina somministrati alla stessa dose e regime posologico che veniva somministrato durante il periodo pre-studio. MS1819 sarà somministrato in capsule enteriche.

MS1819 sarà valutato in un crossover 2x2 che includerà circa 30 pazienti che completano entrambi i periodi. Quindici pazienti saranno randomizzati al braccio MS1819 2240 mg/giorno vs PERT e 15 pazienti saranno randomizzati al braccio MS1819 4480 mg/giorno vs PERT. I pazienti in ciascun braccio saranno ulteriormente randomizzati per ricevere la sequenza composta da MS1819 per 3 settimane seguita da PERT per altre 3 settimane o la sequenza opposta di trattamenti, PERT per 3 settimane seguita da MS1819 per altre 3 settimane. Il coefficiente di assorbimento dei grassi (CFA) sarà misurato alla fine di ogni periodo di studio di 3 settimane. I pazienti arruolati nella fase di estensione (EP) saranno composti da pazienti che hanno completato la fase di crossover dell'OPZIONE 2.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

27

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Polonia
      • Białystok, Polonia
        • Investigator site 205
      • Karpacz, Polonia
        • Investigator site 203
      • Katowice, Polonia
        • Investigator site 206
      • Rabka-Zdrój, Polonia
        • Investigator site 202
      • Sopot, Polonia
        • Investigator site 204
  • Stati Uniti
    • California
      • Long Beach, California, Stati Uniti, 90806
        • Investigator site 105
    • Florida
      • Altamonte Springs, Florida, Stati Uniti, 32701
        • Investigator site 102
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33136
        • Investigator site 107
    • Illinois
      • Glenview, Illinois, Stati Uniti, 60025
        • Investigator site 101
    • Kansas
      • Wichita, Kansas, Stati Uniti, 67214
        • Investigator site 111
    • Maine
      • Portland, Maine, Stati Uniti, 04102
        • Investigator site 108
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Stati Uniti, 89109
        • Investigator site 103
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44106
        • Investigator site 110
      • Toledo, Ohio, Stati Uniti, 43606
        • Investigator site 104
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Stati Uniti, 17033
        • Investigator site 106

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Fibrosi cistica, basata su 2 caratteristiche cliniche coerenti con la FC, più un nuovo/storico cloruro nel sudore ≥60 mmol/L (misurato senza un modulatore CFTR) o genotipo.
  2. Sotto dose stabile di PERT suino
  3. Uno stato nutrizionale discreto o migliore
  4. Elastasi fecale <100 µg/g
  5. Sono consentiti farmaci standard, inclusi i modulatori CFTR

Criteri di esclusione:

  1. Storia o diagnosi di colonpatia fibrosante
  2. Qualsiasi malattia diarroica cronica non correlata all'insufficienza pancreatica
  3. Livello di alanina aminotransferasi (ALT) o aspartato aminotransferasi (AST) ≥5 × limite superiore della norma (ULN) o livello di bilirubina totale ≥1,5 ×ULN alla visita di screening
  4. Alimentazione attraverso un tubo enterale per 6 mesi prima dello screening
  5. Volume espiratorio forzato ≤30% alla visita di screening

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione incrociata
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore attivo: MS1819 2240 mg/giorno rispetto al braccio PERT,
I pazienti in braccio saranno inoltre randomizzati per ricevere la sequenza composta da MS1819 per 3 settimane seguita da PERT per altre 3 settimane o la sequenza opposta di trattamenti, PERT per 3 settimane seguita da MS1819 per altre 3 settimane.
Droga: MS1819
MS1819 in capsule enteriche. Contiene un sostituto dell'enzima pancreatico lipasi derivato dal lievito (non suino).
Droga: Suino PERT
Porcine PERT viene utilizzato come comparatore a MS1819 come secondo farmaco/intervento.
Comparatore attivo: MS1819 4480 mg/giorno rispetto al braccio PERT
I pazienti in braccio saranno inoltre randomizzati per ricevere la sequenza composta da MS1819 per 3 settimane seguita da PERT per altre 3 settimane o la sequenza opposta di trattamenti, PERT per 3 settimane seguita da MS1819 per altre 3 settimane.
Droga: MS1819
MS1819 in capsule enteriche. Contiene un sostituto dell'enzima pancreatico lipasi derivato dal lievito (non suino).
Droga: Suino PERT
Porcine PERT viene utilizzato come comparatore a MS1819 come secondo farmaco/intervento.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sicurezza di MS1819 per numero di soggetti che hanno segnalato 1 o più eventi avversi
Lasso di tempo: Ogni periodo di trattamento di 3 settimane (periodo di crossover) e periodo di trattamento di 2 settimane (periodo di estensione)
Numero di soggetti che hanno segnalato 1 o più eventi avversi
Ogni periodo di trattamento di 3 settimane (periodo di crossover) e periodo di trattamento di 2 settimane (periodo di estensione)
Efficacia di MS1819: Coefficiente di assorbimento dei grassi (CFA)
Lasso di tempo: 6 settimane per la fase crossover (per completare sia il primo che il secondo intervento) e 2 settimane per la fase di estensione.
L'endpoint primario di efficacia è il CFA che sarà valutato alla fine di ogni periodo di trattamento di 3 settimane (periodo di crossover) e di ogni periodo di trattamento di 2 settimane (periodo di estensione). I CFA per MS1819 saranno confrontati con i CFA di PERT utilizzando metodi descrittivi.
6 settimane per la fase crossover (per completare sia il primo che il secondo intervento) e 2 settimane per la fase di estensione.

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Pesi delle feci
Lasso di tempo: Ogni periodo di trattamento di 3 settimane (periodo di crossover) e periodo di trattamento di 2 settimane (periodo di estensione)
L'efficacia relativa di MS1819 rispetto al PERT suino sarà valutata utilizzando il peso delle feci.
Ogni periodo di trattamento di 3 settimane (periodo di crossover) e periodo di trattamento di 2 settimane (periodo di estensione)
Coefficiente di assorbimento dell'azoto (CNA)
Lasso di tempo: Ogni periodo di trattamento di 3 settimane (periodo di crossover) e periodo di trattamento di 2 settimane (periodo di estensione)
CNA che sarà valutato alla fine di ogni periodo di trattamento di 3 settimane (periodo di crossover) e di ogni periodo di trattamento di 2 settimane (periodo di estensione). I CFA per MS1819 saranno confrontati con i CFA di PERT utilizzando metodi descrittivi. I CNA per MS1819 saranno confrontati con i CNA di PERT utilizzando metodi descrittivi.
Ogni periodo di trattamento di 3 settimane (periodo di crossover) e periodo di trattamento di 2 settimane (periodo di estensione)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

First Wave Bio, Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

20 luglio 2020

Completamento primario (Effettivo)

8 aprile 2021

Completamento dello studio (Effettivo)

8 aprile 2021

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

30 aprile 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

1 maggio 2020

Primo Inserito (Effettivo)

6 maggio 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

13 settembre 2022

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

18 agosto 2022

Ultimo verificato

1 agosto 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • AZ-CF2002

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

No

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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