治療された変異トランスサイレチン心臓アミロイドーシスにおける形態機能的心臓の修正
2020年5月12日 更新者：Gianluca Di Bella、University of Messina
トランスサイレチン心臓アミロイドーシスにおける心臓の変化
心臓アミロイドーシス (CA) は、心房、弁、および心室の壁にアミロイド線維が沈着することを特徴とする、長い無症状期を特徴としています。 駆出率 (EF) が保持された左心室 (LV) の縦方向の機能障害は、CA の初期段階です。
縦方向の機能障害は、主に左室の基底部と中間部に関与し、遠位部の関与は少ない（心尖部の温存）。
ひずみ心エコー検査 (STE) は、心筋の変形を測定します。 この手法は、収縮機能障害の早期発見や CA の研究に高感度であることが示されています。 さらに、心筋効率 (心筋仕事) は、心筋ひずみデータ解析から導き出すことができます。
2018 年には、遺伝性アミロイドーシス ニューロパシーの成人患者の治療専用の思いやりのある治療使用プログラムのリストに、「RNA 干渉」（パチシランとイノテルセン）が含まれました。 私たちの研究の目的は、RNA 干渉による形態機能修飾を評価することです。
調査の概要
状態
わからない
条件
詳細な説明
経胸壁心エコー画像は、利用可能な超音波ユニット (Vivid 7 および Vivid 9、GE Ultrasound、Horten、Norways、および MyLab - Esaote、Genoa、Italy) で記録されます。
直径および壁の厚さは、米国心エコー図学会の保険に従って測定されます。
頂端ビューとフレーム レート (70-80 フレーム/秒) のフォーマット 4 ベッドルームで取得された画像 - シネループ形式で 3 心周期用に保存された - は、オフラインで評価して左心室の縦方向の変形を評価するために使用されます。放射状方向、基底外側、および上部セグメント (後処理) は、既に使用および利用可能なソフトウェア (Suitestenza、Esaote、フィレンツェ、イタリア、および GE Ultrasound、ホルテン、ノルウェー) を介して行われます。
研究の種類
観察的
入学 (予想される)
25
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Firenze、イタリア
- Careggi Hospital
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Roma、イタリア
- Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli IRCCS.
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年～90年 (アダルト、OLDER_ADULT)
健康ボランティアの受け入れ
なし
受講資格のある性別
全て
サンプリング方法
確率サンプル
調査対象母集団
RNA干渉で治療されたアミロイドーシスと診断された連続した患者。
心臓アミロイドーシスの診断には、左心室壁の厚さが 12 以上で、テクネチウム-99m(99mTc)-ジホスホネート (DPD) または 99mTc-ヒドロキシル-メチレン-ジホスホネート (HMDP) 骨シンチグラフィーでペルジーニスコア (グレード 2-3) が陽性であることが必要です。
説明
包含基準:
- 遡及的に処方（神経学的）基準を満たし、問題の薬の処方を受けた患者の病歴記録から得られたデータの存在（RNA干渉）
- 処方時の心臓評価（心電図検査、心エコー検査）
- 治療の6か月後に評価された心臓学的評価（検査ECG、心エコー検査）、
- 心臓学的評価（検査ECG、心エコー検査）は、治療後12〜18か月で評価されます。
除外基準:
- 処方された革新的な治療法の合理的な出荷を推定的に確認することはできませんでした
- 処方された従来の治療法（バックグラウンド治療法）の合理的な出荷を推定的に確認することはできませんでした
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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心房および心室壁の寸法の変化
時間枠：ベースライン壁厚から 18 か月への変更
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心房中隔、心室壁、クマディン リッジ、大動脈ラミナ、弁の測定値 (mm)
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ベースライン壁厚から 18 か月への変更
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心房と心室のひずみの変化
時間枠：ベースライン心房および心室ひずみから 18 か月への変更
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心エコーストレインレートイメージング（単位なし）による心筋ストレインの平均ペア変化（パーセント）
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ベースライン心房および心室ひずみから 18 か月への変更
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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左心室の心筋活動指数の変化
時間枠：ベースラインの心筋作業から 18 か月への変更
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グローバル作業指数 (GWI) の評価: 僧帽弁閉鎖から僧帽弁開放まで計算された LV 圧力 - ひずみループの領域内の総作業。
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ベースラインの心筋作業から 18 か月への変更
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- 主任研究者：Gianluca Di Bella, MD、University of Messina, Italy
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
一般刊行物
- Di Bella G, Minutoli F, Pingitore A, Zito C, Mazzeo A, Aquaro GD, Di Leo R, Recupero A, Stancanelli C, Baldari S, Vita G, Carerj S. Endocardial and epicardial deformations in cardiac amyloidosis and hypertrophic cardiomyopathy. Circ J. 2011;75(5):1200-8. doi: 10.1253/circj.cj-10-0844. Epub 2011 Mar 17.
- Di Bella G, Pizzino F, Minutoli F, Zito C, Donato R, Dattilo G, Oreto G, Baldari S, Vita G, Khandheria BK, Carerj S. The mosaic of the cardiac amyloidosis diagnosis: role of imaging in subtypes and stages of the disease. Eur Heart J Cardiovasc Imaging. 2014 Dec;15(12):1307-15. doi: 10.1093/ehjci/jeu158. Epub 2014 Sep 4.
- Di Bella G, Minutoli F, Piaggi P, Casale M, Mazzeo A, Zito C, Oreto G, Baldari S, Vita G, Pingitore A, Khandheria BK, Carerj S. Usefulness of Combining Electrocardiographic and Echocardiographic Findings and Brain Natriuretic Peptide in Early Detection of Cardiac Amyloidosis in Subjects With Transthyretin Gene Mutation. Am J Cardiol. 2015 Oct 1;116(7):1122-7. doi: 10.1016/j.amjcard.2015.07.008. Epub 2015 Jul 16.
- Emdin M, Aimo A, Rapezzi C, Fontana M, Perfetto F, Seferovic PM, Barison A, Castiglione V, Vergaro G, Giannoni A, Passino C, Merlini G. Treatment of cardiac transthyretin amyloidosis: an update. Eur Heart J. 2019 Dec 1;40(45):3699-3706. doi: 10.1093/eurheartj/ehz298.
- Benson MD, Waddington-Cruz M, Berk JL, Polydefkis M, Dyck PJ, Wang AK, Plante-Bordeneuve V, Barroso FA, Merlini G, Obici L, Scheinberg M, Brannagan TH 3rd, Litchy WJ, Whelan C, Drachman BM, Adams D, Heitner SB, Conceicao I, Schmidt HH, Vita G, Campistol JM, Gamez J, Gorevic PD, Gane E, Shah AM, Solomon SD, Monia BP, Hughes SG, Kwoh TJ, McEvoy BW, Jung SW, Baker BF, Ackermann EJ, Gertz MA, Coelho T. Inotersen Treatment for Patients with Hereditary Transthyretin Amyloidosis. N Engl J Med. 2018 Jul 5;379(1):22-31. doi: 10.1056/NEJMoa1716793.
- Adams D, Gonzalez-Duarte A, O'Riordan WD, Yang CC, Ueda M, Kristen AV, Tournev I, Schmidt HH, Coelho T, Berk JL, Lin KP, Vita G, Attarian S, Plante-Bordeneuve V, Mezei MM, Campistol JM, Buades J, Brannagan TH 3rd, Kim BJ, Oh J, Parman Y, Sekijima Y, Hawkins PN, Solomon SD, Polydefkis M, Dyck PJ, Gandhi PJ, Goyal S, Chen J, Strahs AL, Nochur SV, Sweetser MT, Garg PP, Vaishnaw AK, Gollob JA, Suhr OB. Patisiran, an RNAi Therapeutic, for Hereditary Transthyretin Amyloidosis. N Engl J Med. 2018 Jul 5;379(1):11-21. doi: 10.1056/NEJMoa1716153.
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (予期された)
2020年5月20日
一次修了 (予期された)
2020年6月30日
研究の完了 (予期された)
2020年12月30日
試験登録日
最初に提出
2020年5月3日
QC基準を満たした最初の提出物
2020年5月12日
最初の投稿 (実際)
2020年5月13日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2020年5月13日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2020年5月12日
最終確認日
2020年5月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- UNIME_CARD_2
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
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