Морфофункциональные изменения сердца при лечении кардиального амилоидоза с мутацией транстиретина
12 мая 2020 г. обновлено: Gianluca Di Bella, University of Messina
Сердечные модификации при транстиретиновом сердечном амилоидозе
Амилоидоз сердца (КА) характеризуется длительной субклинической фазой, характеризующейся отложением амилоидных фибрилл в предсердиях, клапанах и стенках желудочков. Продольная дисфункция левого желудочка (ЛЖ) с сохраненной фракцией выброса (ФВ) является ранней фазой КА.
Продольная дисфункция в основном затрагивает базальные и средние сегменты ЛЖ с меньшим вовлечением дистальных сегментов (апикальное сохранение).
Компрессионная эхокардиография (STE) измеряет деформацию миокарда. Было показано, что этот метод чувствителен для раннего выявления нарушений систолической функции и для изучения CA. Кроме того, сердечная эффективность (работа миокарда) может быть получена из анализа данных о деформации миокарда.
В 2018 году «РНК-интерференции» (патисиран и инотерсен) были включены в список программ сострадательного терапевтического использования для исключительного использования для лечения взрослых пациентов с наследственной амилоидозной невропатией. Целью нашего исследования является оценка морфофункциональных модификаций при РНК-интерференции.
Обзор исследования
Статус
Неизвестный
Условия
Подробное описание
Трансторакальные эхокардиографические изображения записываются на имеющихся ультразвуковых аппаратах (Vivid 7 и Vivid 9, GE Ultrasound, Horten, Норвегия и MyLab - Esaote, Генуя, Италия).
Диаметры и толщина стенок измеряются в соответствии со страховкой Американского общества эхокардиографии.
Изображения, полученные с апикальной проекции и в формате 4 спальни с частотой кадров (70-80 кадров/с) - сохраненные за три сердечных цикла в формате кинопетли - будут использоваться для оценки в автономном режиме для оценки деформации левого желудочка в продольном направлении. и радиальное направление, базально-латеральный и верхний сегменты (постобработка) с помощью уже используемого и доступного программного обеспечения (Suitestenza, Esaote, Florence, Италия и GE Ultrasound, Horten, Норвегия).
Тип исследования
Наблюдательный
Регистрация (Ожидаемый)
25
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Firenze, Италия
- Careggi Hospital
-
Roma, Италия
- Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli IRCCS.
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 18 лет до 90 лет (ВЗРОСЛЫЙ, OLDER_ADULT)
Принимает здоровых добровольцев
Н/Д
Полы, имеющие право на обучение
Все
Метод выборки
Вероятностная выборка
Исследуемая популяция
Последовательные пациенты с диагнозом амилоидоз, пролеченные с помощью РНК-интерференции.
Диагноз сердечного амилоидоза требует толщины стенки левого желудочка ≥12 и положительной оценки по шкале Перуджини (2-3 балла) при сцинтиграфии костей с технецием-99m(99mTc)-дифосфонатом (DPD) или 99mTc-гидрокси-метилен-дифосфонатом (HMDP).
Описание
Критерии включения:
- наличие данных, полученных из историй болезни пациентов, которые ретроспективно соответствовали предписывающим (неврологическим) критериям и получали назначение рассматриваемых препаратов (РНК-интерференции), имеющих
- Кардиологическое обследование (осмотр ЭКГ, эхокардиография) на момент назначения
- Кардиологическое обследование (осмотр ЭКГ, эхокардиография) через шесть месяцев после терапии,
- Кардиологическое обследование (осмотр ЭКГ, эхокардиография) через 12-18 месяцев после терапии,
Критерий исключения:
- не удалось предположительно подтвердить разумную отгрузку назначенной инновационной терапии
- не было возможности предположительно подтвердить разумную отгрузку назначенной традиционной терапии (базовая терапия)
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Изменение размеров стенок предсердий и желудочков
Временное ограничение: Изменение базовой толщины стенки до 18 месяцев
|
Размеры (мм) межпредсердной перегородки, стенок желудочков, кумадинового хребта, пластинки митроаорты, клапанов
|
Изменение базовой толщины стенки до 18 месяцев
|
|
Изменение напряжения предсердий и желудочков
Временное ограничение: Изменение исходного предсердного и желудочкового напряжения до 18 месяцев
|
Среднее парное изменение деформации миокарда (в процентах) по данным эхокардиографической визуализации скорости деформации (безразмерная величина)
|
Изменение исходного предсердного и желудочкового напряжения до 18 месяцев
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Изменение индекса работы миокарда левого желудочка
Временное ограничение: Изменение по сравнению с исходным уровнем работы миокарда до 18 месяцев
|
Оценка Глобального рабочего индекса (GWI): суммарная работа в области контуров давление-напряжение ЛЖ, рассчитанная от закрытия митрального клапана до открытия митрального клапана.
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем работы миокарда до 18 месяцев
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Соавторы
Следователи
- Главный следователь: Gianluca Di Bella, MD, University of Messina, Italy
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Общие публикации
- Di Bella G, Minutoli F, Pingitore A, Zito C, Mazzeo A, Aquaro GD, Di Leo R, Recupero A, Stancanelli C, Baldari S, Vita G, Carerj S. Endocardial and epicardial deformations in cardiac amyloidosis and hypertrophic cardiomyopathy. Circ J. 2011;75(5):1200-8. doi: 10.1253/circj.cj-10-0844. Epub 2011 Mar 17.
- Di Bella G, Pizzino F, Minutoli F, Zito C, Donato R, Dattilo G, Oreto G, Baldari S, Vita G, Khandheria BK, Carerj S. The mosaic of the cardiac amyloidosis diagnosis: role of imaging in subtypes and stages of the disease. Eur Heart J Cardiovasc Imaging. 2014 Dec;15(12):1307-15. doi: 10.1093/ehjci/jeu158. Epub 2014 Sep 4.
- Di Bella G, Minutoli F, Piaggi P, Casale M, Mazzeo A, Zito C, Oreto G, Baldari S, Vita G, Pingitore A, Khandheria BK, Carerj S. Usefulness of Combining Electrocardiographic and Echocardiographic Findings and Brain Natriuretic Peptide in Early Detection of Cardiac Amyloidosis in Subjects With Transthyretin Gene Mutation. Am J Cardiol. 2015 Oct 1;116(7):1122-7. doi: 10.1016/j.amjcard.2015.07.008. Epub 2015 Jul 16.
- Emdin M, Aimo A, Rapezzi C, Fontana M, Perfetto F, Seferovic PM, Barison A, Castiglione V, Vergaro G, Giannoni A, Passino C, Merlini G. Treatment of cardiac transthyretin amyloidosis: an update. Eur Heart J. 2019 Dec 1;40(45):3699-3706. doi: 10.1093/eurheartj/ehz298.
- Benson MD, Waddington-Cruz M, Berk JL, Polydefkis M, Dyck PJ, Wang AK, Plante-Bordeneuve V, Barroso FA, Merlini G, Obici L, Scheinberg M, Brannagan TH 3rd, Litchy WJ, Whelan C, Drachman BM, Adams D, Heitner SB, Conceicao I, Schmidt HH, Vita G, Campistol JM, Gamez J, Gorevic PD, Gane E, Shah AM, Solomon SD, Monia BP, Hughes SG, Kwoh TJ, McEvoy BW, Jung SW, Baker BF, Ackermann EJ, Gertz MA, Coelho T. Inotersen Treatment for Patients with Hereditary Transthyretin Amyloidosis. N Engl J Med. 2018 Jul 5;379(1):22-31. doi: 10.1056/NEJMoa1716793.
- Adams D, Gonzalez-Duarte A, O'Riordan WD, Yang CC, Ueda M, Kristen AV, Tournev I, Schmidt HH, Coelho T, Berk JL, Lin KP, Vita G, Attarian S, Plante-Bordeneuve V, Mezei MM, Campistol JM, Buades J, Brannagan TH 3rd, Kim BJ, Oh J, Parman Y, Sekijima Y, Hawkins PN, Solomon SD, Polydefkis M, Dyck PJ, Gandhi PJ, Goyal S, Chen J, Strahs AL, Nochur SV, Sweetser MT, Garg PP, Vaishnaw AK, Gollob JA, Suhr OB. Patisiran, an RNAi Therapeutic, for Hereditary Transthyretin Amyloidosis. N Engl J Med. 2018 Jul 5;379(1):11-21. doi: 10.1056/NEJMoa1716153.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (ОЖИДАЕТСЯ)
20 мая 2020 г.
Первичное завершение (ОЖИДАЕТСЯ)
30 июня 2020 г.
Завершение исследования (ОЖИДАЕТСЯ)
30 декабря 2020 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
3 мая 2020 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
12 мая 2020 г.
Первый опубликованный (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)
13 мая 2020 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)
13 мая 2020 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
12 мая 2020 г.
Последняя проверка
1 мая 2020 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- UNIME_CARD_2
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Нет
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .