Modifications cardiaques morpho-fonctionnelles dans l'amylose cardiaque à transthyrétine mutée traitée
12 mai 2020 mis à jour par: Gianluca Di Bella, University of Messina
Modifications cardiaques dans l'amylose cardiaque à transthyrétine
L'amylose cardiaque (AC) est caractérisée par une longue phase subclinique caractérisée par le dépôt de fibrilles amyloïdes dans les oreillettes, les valves et les parois des ventricules. La dysfonction longitudinale du ventricule gauche (VG) avec fraction d'éjection préservée (FE) est la phase précoce de l'AC.
La dysfonction longitudinale implique principalement les segments basal et moyen du VG avec une moindre atteinte des segments distaux (épargne apicale).
L'échocardiographie de contrainte (STE) mesure la déformation du myocarde. La technique s'est avérée sensible pour la détection précoce de la fonction systolique altérée et pour l'étude de l'AC. De plus, l'efficacité cardiaque (travail myocardique) peut être dérivée de l'analyse des données de contrainte myocardique.
En 2018, les "interférences ARN" (patisiran et inotersen) ont été incluses dans la liste des programmes d'usage thérapeutique compassionnel à usage exclusif pour le traitement des patients adultes atteints de neuropathie amylose héréditaire. Le but de notre étude est d'évaluer les modifications morpho-fonctionnelles avec les ARN interférences.
Aperçu de l'étude
Statut
Inconnue
Les conditions
Description détaillée
Les images échocardiographiques transthoraciques sont enregistrées dans les unités d'échographie disponibles (Vivid 7 et Vivid 9, GE Ultrasound, Horten, Norways et MyLab - Esaote, Gênes, Italie).
Les diamètres et les épaisseurs de paroi sont mesurés selon l'assurance de l'American Society of Echocardiography.
Les images obtenues en vue apicale et au format 4 chambres avec des fréquences d'images (70-80 images/s) - stockées pendant trois cycles cardiaques au format ciné-boucle - seront utilisées pour évaluer hors ligne afin d'évaluer la déformation du ventricule gauche dans le sens longitudinal. et direction radiale, basalelatérale et segments supérieurs (post-traitement) grâce à des logiciels déjà utilisés et disponibles (Suitestenza, Esaote, Florence, Italie et GE Ultrasound, Horten, Norvège).
Type d'étude
Observationnel
Inscription (Anticipé)
25
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Firenze, Italie
- Careggi Hospital
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Roma, Italie
- Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli IRCCS.
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
18 ans à 90 ans (ADULTE, OLDER_ADULT)
Accepte les volontaires sains
N/A
Sexes éligibles pour l'étude
Tout
Méthode d'échantillonnage
Échantillon de probabilité
Population étudiée
Patients consécutifs avec un diagnostic d'amylose traités par interférences ARN.
Un diagnostic d'amylose cardiaque nécessite une épaisseur de paroi ventriculaire gauche ≥ 12 et un score de perugini positif (grade 2-3) à la scintigraphie osseuse au technétium-99m(99mTc)-diphosphonate (DPD) ou au 99mTc-hydroxyl-méthylène-diphosphonate (HMDP).
La description
Critère d'intégration:
- présence de données issues des dossiers historiques de patients ayant répondu rétrospectivement aux critères prescriptifs (neurologiques) et ayant reçu la prescription des médicaments en cause (ARN interférences) ayant
- Bilan cardiologique (examen ECG, échocardiographie) au moment de la prescription
- Bilan cardiologique (examen ECG, échocardiographie) évalué six mois après le traitement,
- Bilan cardiologique (examen ECG, échocardiographie) évalué 12 à 18 mois après le traitement,
Critère d'exclusion:
- il n'a pas été possible de confirmer putativement l'expédition raisonnable de la thérapie innovante prescrite
- il n'a pas été possible de confirmer de manière putative l'expédition raisonnable de la thérapie conventionnelle prescrite (thérapie de fond)
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Modification des dimensions des parois auriculaires et ventriculaires
Délai: Passer de l'épaisseur de paroi de base à 18 mois
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Mesures (mm) du septum interauriculaire, des parois ventriculaires, de la crête de Coumadin, de la lame mitro-aortique, des valves
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Passer de l'épaisseur de paroi de base à 18 mois
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Modification de la tension auriculaire et ventriculaire
Délai: Passage de la contrainte auriculaire et ventriculaire de base à 18 mois
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Changement apparié moyen de la contrainte myocardique (pourcentage) par imagerie du taux de contrainte échocardiographique (sans unité)
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Passage de la contrainte auriculaire et ventriculaire de base à 18 mois
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Modification de l'indice de travail myocardique du ventricule gauche
Délai: Passer du travail myocardique de base à 18 mois
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Évaluation du Global work index (GWI) : travail total dans la zone des boucles pression-déformation VG calculé de la fermeture de la valve mitrale à l'ouverture de la valve mitrale.
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Passer du travail myocardique de base à 18 mois
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Collaborateurs
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Gianluca Di Bella, MD, University of Messina, Italy
Publications et liens utiles
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Publications générales
- Di Bella G, Minutoli F, Pingitore A, Zito C, Mazzeo A, Aquaro GD, Di Leo R, Recupero A, Stancanelli C, Baldari S, Vita G, Carerj S. Endocardial and epicardial deformations in cardiac amyloidosis and hypertrophic cardiomyopathy. Circ J. 2011;75(5):1200-8. doi: 10.1253/circj.cj-10-0844. Epub 2011 Mar 17.
- Di Bella G, Pizzino F, Minutoli F, Zito C, Donato R, Dattilo G, Oreto G, Baldari S, Vita G, Khandheria BK, Carerj S. The mosaic of the cardiac amyloidosis diagnosis: role of imaging in subtypes and stages of the disease. Eur Heart J Cardiovasc Imaging. 2014 Dec;15(12):1307-15. doi: 10.1093/ehjci/jeu158. Epub 2014 Sep 4.
- Di Bella G, Minutoli F, Piaggi P, Casale M, Mazzeo A, Zito C, Oreto G, Baldari S, Vita G, Pingitore A, Khandheria BK, Carerj S. Usefulness of Combining Electrocardiographic and Echocardiographic Findings and Brain Natriuretic Peptide in Early Detection of Cardiac Amyloidosis in Subjects With Transthyretin Gene Mutation. Am J Cardiol. 2015 Oct 1;116(7):1122-7. doi: 10.1016/j.amjcard.2015.07.008. Epub 2015 Jul 16.
- Emdin M, Aimo A, Rapezzi C, Fontana M, Perfetto F, Seferovic PM, Barison A, Castiglione V, Vergaro G, Giannoni A, Passino C, Merlini G. Treatment of cardiac transthyretin amyloidosis: an update. Eur Heart J. 2019 Dec 1;40(45):3699-3706. doi: 10.1093/eurheartj/ehz298.
- Benson MD, Waddington-Cruz M, Berk JL, Polydefkis M, Dyck PJ, Wang AK, Plante-Bordeneuve V, Barroso FA, Merlini G, Obici L, Scheinberg M, Brannagan TH 3rd, Litchy WJ, Whelan C, Drachman BM, Adams D, Heitner SB, Conceicao I, Schmidt HH, Vita G, Campistol JM, Gamez J, Gorevic PD, Gane E, Shah AM, Solomon SD, Monia BP, Hughes SG, Kwoh TJ, McEvoy BW, Jung SW, Baker BF, Ackermann EJ, Gertz MA, Coelho T. Inotersen Treatment for Patients with Hereditary Transthyretin Amyloidosis. N Engl J Med. 2018 Jul 5;379(1):22-31. doi: 10.1056/NEJMoa1716793.
- Adams D, Gonzalez-Duarte A, O'Riordan WD, Yang CC, Ueda M, Kristen AV, Tournev I, Schmidt HH, Coelho T, Berk JL, Lin KP, Vita G, Attarian S, Plante-Bordeneuve V, Mezei MM, Campistol JM, Buades J, Brannagan TH 3rd, Kim BJ, Oh J, Parman Y, Sekijima Y, Hawkins PN, Solomon SD, Polydefkis M, Dyck PJ, Gandhi PJ, Goyal S, Chen J, Strahs AL, Nochur SV, Sweetser MT, Garg PP, Vaishnaw AK, Gollob JA, Suhr OB. Patisiran, an RNAi Therapeutic, for Hereditary Transthyretin Amyloidosis. N Engl J Med. 2018 Jul 5;379(1):11-21. doi: 10.1056/NEJMoa1716153.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (ANTICIPÉ)
20 mai 2020
Achèvement primaire (ANTICIPÉ)
30 juin 2020
Achèvement de l'étude (ANTICIPÉ)
30 décembre 2020
Dates d'inscription aux études
Première soumission
3 mai 2020
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
12 mai 2020
Première publication (RÉEL)
13 mai 2020
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (RÉEL)
13 mai 2020
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
12 mai 2020
Dernière vérification
1 mai 2020
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- UNIME_CARD_2
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Non
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
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