Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Morfo-funktionelle hjertemodifikationer i behandlet muteret transthyretin hjerteamyloidose

12. maj 2020 opdateret af: Gianluca Di Bella, University of Messina

Hjertemodifikationer i transthyretin hjerteamyloidose

Hjerteamyloidose (CA) er karakteriseret ved en lang subklinisk fase karakteriseret ved aflejring af amyloidfibriller i atria, ventiler og ventrikler. Longitudinel dysfunktion af venstre ventrikel (LV) med bevaret ejektionsfraktion (EF) er den tidlige fase af CA.

Longitudinel dysfunktion involverer hovedsageligt de LV basale og midterste segmenter med mindre involvering af de distale segmenter (apikale sparing).

Strain ekkokardiografi (STE) måler myokardiedeformation. Teknikken har vist sig at være følsom for tidlig påvisning af nedsat systolisk funktion og til undersøgelse af CA. Derudover kan hjerteeffektivitet (myokardiearbejde) udledes af myokardiestammedataanalyse.

I år 2018 blev "RNA-interferenser" (patisiran og inotersen) inkluderet på listen over programmer for compassionate terapeutiske anvendelser udelukkende til behandling af voksne patienter med arvelig amyloidoseneuropati. Målet med vores undersøgelse er at evaluere de morfo-funktionelle modifikationer med RNA-interferens.

Studieoversigt

Status

Ukendt

Betingelser

Detaljeret beskrivelse

Transthorakale ekkokardiografiske billeder optages i de tilgængelige ultralydsenheder (Vivid 7 og Vivid 9, GE Ultrasound, Horten, Norge og MyLab - Esaote, Genova, Italien). Diametrene og vægtykkelserne er målt i henhold til forsikringen fra American Society of Echocardiography. Billederne opnået med apikal visning og i format 4 soveværelser med billedhastigheder (70-80 billeder / s) - gemt i tre hjertecyklusser i cine-loop format - vil blive brugt til evaluering off-line for at evaluere venstre ventrikel deformation i længderetningen og radial retning, basalelaterale og topsegmenter (efterbehandling) gennem software, der allerede er i brug og tilgængelig (Suitestenza, Esaote, Firenze, Italien og GE Ultrasound, Horten, Norge).

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Forventet)

25

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Italien
      • Firenze, Italien
        • Careggi Hospital
      • Roma, Italien
        • Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli IRCCS.

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 90 år (VOKSEN, OLDER_ADULT)

Tager imod sunde frivillige

N/A

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Prøveudtagningsmetode

Sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Konsekutive patienter med diagnosen amyloidose behandlet med RNA-interferens. En diagnose af hjerteamyloidose kræver venstre ventrikelvægtykkelse på ≥12 og en positiv perugini-score (grad 2-3) på technetium-99m(99mTc)-diphosphonat (DPD) eller 99mTc-hydroxyl-methylen-diphosphonat (HMTP) knoglescintigrafyn.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • tilstedeværelse af data opnået fra historiske optegnelser om patienter, der retrospektivt opfyldte de ordinære (neurologiske) kriterier og modtog ordinationen af ​​de pågældende lægemidler (RNA-interferenser) med
  • Kardiologisk vurdering (undersøgelses-EKG, ekkokardiografi) på ordinationstidspunktet
  • Kardiologisk evaluering (undersøgelses-EKG, ekkokardiografi) evalueret seks måneder efter behandlingen,
  • Kardiologisk evaluering (undersøgelses-EKG, ekkokardiografi) evalueret 12-18 måneder efter behandling,

Ekskluderingskriterier:

  • det var ikke muligt formodentlig at bekræfte den rimelige forsendelse af den foreskrevne innovative terapi
  • det var ikke muligt formodet at bekræfte den rimelige forsendelse af ordineret konventionel terapi (baggrundsterapi)

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring af atrielle og ventrikulære vægge dimensioner
Tidsramme: Skift fra baseline vægtykkelse til 18 måneder
Mål (mm) af interatrial septum, ventrikulære vægge, Coumadin Ridge, Mitro-aorta lamina, ventiler
Skift fra baseline vægtykkelse til 18 måneder
Ændring af atriel og ventrikulær belastning
Tidsramme: Ændring fra baseline atriel og ventrikulær belastning til 18 måneder
Gennemsnitlig parret ændring i myokardiebelastning (procent) ved ekkokardiografisk belastningshastighedsbilleddannelse (enhedsløs)
Ændring fra baseline atriel og ventrikulær belastning til 18 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring af myokardiearbejdsindeks for venstre ventrikel
Tidsramme: Skift fra baseline myokardiearbejde til 18 måneder
Evaluering af det globale arbejdsindeks (GWI): samlet arbejde inden for området af LV tryk-belastningsløkkerne beregnet fra mitralklaplukning til mitralklapåbning.
Skift fra baseline myokardiearbejde til 18 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

University of Messina

Samarbejdspartnere

Campisi Mariapaola

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Gianluca Di Bella, MD, University of Messina, Italy

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (FORVENTET)

20. maj 2020

Primær færdiggørelse (FORVENTET)

30. juni 2020

Studieafslutning (FORVENTET)

30. december 2020

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

3. maj 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

12. maj 2020

Først opslået (FAKTISKE)

13. maj 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)

13. maj 2020

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

12. maj 2020

Sidst verificeret

1. maj 2020

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • UNIME_CARD_2

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Hjerte amyloidose

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Mexico

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner