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Modifiche cardiache morfo-funzionali nell'amiloidosi cardiaca da transtiretina mutata trattata

12 maggio 2020 aggiornato da: Gianluca Di Bella, University of Messina

Modificazioni cardiache nell'amiloidosi cardiaca da transtiretina

L'amiloidosi cardiaca (CA) è caratterizzata da una lunga fase subclinica caratterizzata dalla deposizione di fibrille amiloidi negli atri, nelle valvole e nelle pareti dei ventricoli. La disfunzione longitudinale del ventricolo sinistro (LV) con frazione di eiezione conservata (EF) è la fase iniziale della CA.

La disfunzione longitudinale coinvolge principalmente i segmenti basale e medio del ventricolo sinistro con minore coinvolgimento dei segmenti distali (risparmio apicale).

L'ecocardiografia da sforzo (STE) misura la deformazione del miocardio. La tecnica ha dimostrato di essere sensibile per la diagnosi precoce della funzione sistolica compromessa e per lo studio della CA. Inoltre, l'efficienza cardiaca (lavoro miocardico) può essere derivata dall'analisi dei dati di deformazione miocardica.

Nell'anno 2018, le "interferenze RNA" (patisiran e inotersen) sono state inserite nell'elenco dei programmi di uso terapeutico compassionevole ad uso esclusivo per il trattamento di pazienti adulti con neuropatia amiloidosi ereditaria. Lo scopo del nostro studio è valutare le modificazioni morfo-funzionali con interferenze a RNA.

Panoramica dello studio

Stato

Sconosciuto

Condizioni

Descrizione dettagliata

Le immagini ecocardiografiche transtoraciche sono registrate nelle unità ecografiche disponibili (Vivid 7 e Vivid 9, GE Ultrasound, Horten, Norways e MyLab - Esaote, Genova, Italia). I diametri e gli spessori delle pareti sono misurati secondo l'assicurazione dell'American Society of Echocardiography. Le immagini ottenute con vista apicale e in formato 4 camere da letto con frame rate (70-80 frame/s) - memorizzate per tre cicli cardiaci in formato cine-loop - saranno utilizzate per valutare off-line la deformazione del ventricolo sinistro in senso longitudinale e direzione radiale, basalelaterale e segmenti superiori (post elaborazione) attraverso software già in uso e disponibili (Suitestenza, Esaote, Firenze, Italia e GE Ultrasound, Horten, Norvegia).

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Anticipato)

25

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Italia
      • Firenze, Italia
        • Careggi Hospital
      • Roma, Italia
        • Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli IRCCS.

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 90 anni (ADULTO, ANZIANO_ADULTO)

Accetta volontari sani

N/A

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Metodo di campionamento

Campione di probabilità

Popolazione di studio

Pazienti consecutivi con diagnosi di amiloidosi trattati con interferenze dell'RNA. Una diagnosi di amiloidosi cardiaca richiede uno spessore della parete del ventricolo sinistro ≥12 e un punteggio perugini positivo (grado 2-3) alla scintigrafia ossea con tecnezio-99m(99mTc)-difosfonato (DPD) o 99mTc-idrossil-metilen-difosfonato (HMDP).

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • presenza di dati ricavati da anamnesi di pazienti che hanno soddisfatto retrospettivamente i criteri prescrittivi (neurologici) e hanno ricevuto la prescrizione dei farmaci in questione (interferenze da RNA) aventi
  • Valutazione cardiologica (esame ECG, ecocardiografia) al momento della prescrizione
  • Valutazione cardiologica (esame ECG, ecocardiografia) valutata sei mesi dopo la terapia,
  • Valutazione cardiologica (esame ECG, ecocardiografia) valutata 12-18 mesi dopo la terapia,

Criteri di esclusione:

  • non è stato possibile confermare putativamente il ragionevole invio della terapia innovativa prescritta
  • non è stato possibile confermare putativamente la ragionevole spedizione della terapia convenzionale prescritta (terapia di base)

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Modifica delle dimensioni delle pareti atriali e ventricolari
Lasso di tempo: Modifica dallo spessore della parete di riferimento a 18 mesi
Misurazioni (mm) di setto interatriale, pareti ventricolari, cresta cumadina, lamina mitro-aortica, valvole
Modifica dallo spessore della parete di riferimento a 18 mesi
Cambiamento di sforzo atriale e ventricolare
Lasso di tempo: Passaggio dal valore basale dello strain atriale e ventricolare a 18 mesi
Variazione media accoppiata della tensione miocardica (percentuale) mediante imaging della velocità di deformazione ecocardiografica (senza unità)
Passaggio dal valore basale dello strain atriale e ventricolare a 18 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Modifica dell'indice di lavoro miocardico del ventricolo sinistro
Lasso di tempo: Passaggio dal lavoro miocardico di base a 18 mesi
Valutazione dell'indice di lavoro globale (GWI): lavoro totale all'interno dell'area dei circuiti pressione-deformazione del ventricolo sinistro calcolato dalla chiusura della valvola mitrale all'apertura della valvola mitrale.
Passaggio dal lavoro miocardico di base a 18 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

University of Messina

Collaboratori

Campisi Mariapaola

Investigatori

  • Investigatore principale: Gianluca Di Bella, MD, University of Messina, Italy

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (ANTICIPATO)

20 maggio 2020

Completamento primario (ANTICIPATO)

30 giugno 2020

Completamento dello studio (ANTICIPATO)

30 dicembre 2020

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

3 maggio 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

12 maggio 2020

Primo Inserito (EFFETTIVO)

13 maggio 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)

13 maggio 2020

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

12 maggio 2020

Ultimo verificato

1 maggio 2020

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • UNIME_CARD_2

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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