Morfo-funkcionális szívmódosítások kezelt mutált transzthyretin szívamiloidózisban
2020. május 12. frissítette: Gianluca Di Bella, University of Messina
Szívmódosítások a Transthyretin szív amiloidózisában
A szív amiloidózisát (CA) egy hosszú szubklinikai fázis jellemzi, amelyet amiloid fibrillumok lerakódása jellemez a pitvarokban, a billentyűkben és a kamrák falában. A bal kamra (LV) longitudinális diszfunkciója megőrzött ejekciós frakcióval (EF) a CA korai fázisa.
A longitudinális diszfunkció főként az LV bazális és középső szegmensét érinti, a disztális szegmensek kevésbé érintettek (apical sparing).
A feszültség-echokardiográfia (STE) a szívizom deformációját méri. A technika érzékenynek bizonyult a károsodott szisztolés funkció korai felismerésére és a CA tanulmányozására. Ezen túlmenően, a szív hatékonysága (szívizommunka) származtatható a szívizom törzsi adatok elemzéséből.
2018-ban az "RNS-interferenciák" (patisiran és inotersen) felkerültek a könyörületes terápiás felhasználási programok listájára, kizárólag az örökletes amiloidózisos neuropátiában szenvedő felnőtt betegek kezelésére. Vizsgálatunk célja az RNS interferenciával járó morfo-funkcionális módosulások értékelése.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Ismeretlen
Körülmények
Részletes leírás
A transzthoracalis echokardiográfiás képeket a rendelkezésre álló ultrahangegységekben rögzítik (Vivid 7 és Vivid 9, GE Ultrasound, Horten, Norvégia és MyLab – Esaote, Genova, Olaszország).
Az átmérőket és a falvastagságokat az American Society of Echocardiography biztosításának megfelelően mérik.
Az apikális nézetben és 4 hálószoba formátumban képkockasebességgel (70-80 képkocka/s) kapott képeket - három szívciklusra mozihurok formátumban tárolva - off-line kiértékeléshez használjuk fel a bal kamra longitudinális deformációjának értékelésére. és radiális irányú, bazalelateralis és felső szegmensek (utófeldolgozás) a már használatban lévő és elérhető szoftvereken keresztül (Suitestenza, Esaote, Firenze, Olaszország és GE Ultrasound, Horten, Norvégia).
Tanulmány típusa
Megfigyelő
Beiratkozás (Várható)
25
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
-
Firenze, Olaszország
- Careggi Hospital
-
Roma, Olaszország
- Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli IRCCS.
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
18 év (FELNŐTT, OLDER_ADULT)
Egészséges önkénteseket fogad
N/A
Tanulmányozható nemek
Összes
Mintavételi módszer
Valószínűségi minta
Tanulmányi populáció
Egymást követő, amiloidózissal diagnosztizált betegek, akiket RNS-interferenciákkal kezeltek.
A szív amiloidózisának diagnosztizálásához a bal kamra falvastagsága ≥12 és pozitív perugini pontszám (2-3 fokozat) technécium-99m(99mTc)-difoszfonáton (DPD) vagy 99mTc-hidroxil-metilén-difoszfonáton (HMDP) csontszcintigráfia.
Leírás
Bevételi kritériumok:
- olyan betegek történeti feljegyzéseiből nyert adatok megléte, akik visszamenőleg megfeleltek az előírt (neurológiai) kritériumoknak, és megkapták a kérdéses gyógyszerek felírását (RNS-interferenciák),
- Kardiológiai értékelés (vizsgálat EKG, echokardiográfia) a felíráskor
- 6 hónappal a kezelés után értékelt kardiológiai értékelés (EKG, echokardiográfia),
- A kezelés után 12-18 hónappal értékelt kardiológiai kivizsgálás (EKG, echokardiográfia),
Kizárási kritériumok:
- nem lehetett feltételezhetően megerősíteni az előírt innovatív terápia ésszerű szállítását
- nem lehetett feltételezhetően megerősíteni az előírt hagyományos terápia (háttérterápia) ésszerű szállítását
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A pitvari és kamrai falak méretének változása
Időkeret: Változás az alapvonali falvastagságról 18 hónapra
|
Az interatriális szeptum, a kamrafalak, a Coumadin-gerinc, a mitroaorta-lamina, a szelepek méretei (mm)
|
Változás az alapvonali falvastagságról 18 hónapra
|
|
A pitvari és kamrai feszültség változása
Időkeret: Változás a kiindulási pitvari és kamrai feszültségről 18 hónapra
|
A szívizom feszültségének átlagos páros változása (százalék) echokardiográfiás feszültség-arányos képalkotással (egység nélküli)
|
Változás a kiindulási pitvari és kamrai feszültségről 18 hónapra
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A bal kamra szívizom munkaindexe változása
Időkeret: Változás a kiindulási myocardialis munkáról 18 hónapra
|
A globális munkaindex (GWI) értékelése: az LV nyomás-feszültség hurkok területén belüli teljes munkavégzés a mitrális billentyű zárásától a mitrális billentyű nyitásáig számítva.
|
Változás a kiindulási myocardialis munkáról 18 hónapra
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Együttműködők
Nyomozók
- Kutatásvezető: Gianluca Di Bella, MD, University of Messina, Italy
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Általános kiadványok
- Di Bella G, Minutoli F, Pingitore A, Zito C, Mazzeo A, Aquaro GD, Di Leo R, Recupero A, Stancanelli C, Baldari S, Vita G, Carerj S. Endocardial and epicardial deformations in cardiac amyloidosis and hypertrophic cardiomyopathy. Circ J. 2011;75(5):1200-8. doi: 10.1253/circj.cj-10-0844. Epub 2011 Mar 17.
- Di Bella G, Pizzino F, Minutoli F, Zito C, Donato R, Dattilo G, Oreto G, Baldari S, Vita G, Khandheria BK, Carerj S. The mosaic of the cardiac amyloidosis diagnosis: role of imaging in subtypes and stages of the disease. Eur Heart J Cardiovasc Imaging. 2014 Dec;15(12):1307-15. doi: 10.1093/ehjci/jeu158. Epub 2014 Sep 4.
- Di Bella G, Minutoli F, Piaggi P, Casale M, Mazzeo A, Zito C, Oreto G, Baldari S, Vita G, Pingitore A, Khandheria BK, Carerj S. Usefulness of Combining Electrocardiographic and Echocardiographic Findings and Brain Natriuretic Peptide in Early Detection of Cardiac Amyloidosis in Subjects With Transthyretin Gene Mutation. Am J Cardiol. 2015 Oct 1;116(7):1122-7. doi: 10.1016/j.amjcard.2015.07.008. Epub 2015 Jul 16.
- Emdin M, Aimo A, Rapezzi C, Fontana M, Perfetto F, Seferovic PM, Barison A, Castiglione V, Vergaro G, Giannoni A, Passino C, Merlini G. Treatment of cardiac transthyretin amyloidosis: an update. Eur Heart J. 2019 Dec 1;40(45):3699-3706. doi: 10.1093/eurheartj/ehz298.
- Benson MD, Waddington-Cruz M, Berk JL, Polydefkis M, Dyck PJ, Wang AK, Plante-Bordeneuve V, Barroso FA, Merlini G, Obici L, Scheinberg M, Brannagan TH 3rd, Litchy WJ, Whelan C, Drachman BM, Adams D, Heitner SB, Conceicao I, Schmidt HH, Vita G, Campistol JM, Gamez J, Gorevic PD, Gane E, Shah AM, Solomon SD, Monia BP, Hughes SG, Kwoh TJ, McEvoy BW, Jung SW, Baker BF, Ackermann EJ, Gertz MA, Coelho T. Inotersen Treatment for Patients with Hereditary Transthyretin Amyloidosis. N Engl J Med. 2018 Jul 5;379(1):22-31. doi: 10.1056/NEJMoa1716793.
- Adams D, Gonzalez-Duarte A, O'Riordan WD, Yang CC, Ueda M, Kristen AV, Tournev I, Schmidt HH, Coelho T, Berk JL, Lin KP, Vita G, Attarian S, Plante-Bordeneuve V, Mezei MM, Campistol JM, Buades J, Brannagan TH 3rd, Kim BJ, Oh J, Parman Y, Sekijima Y, Hawkins PN, Solomon SD, Polydefkis M, Dyck PJ, Gandhi PJ, Goyal S, Chen J, Strahs AL, Nochur SV, Sweetser MT, Garg PP, Vaishnaw AK, Gollob JA, Suhr OB. Patisiran, an RNAi Therapeutic, for Hereditary Transthyretin Amyloidosis. N Engl J Med. 2018 Jul 5;379(1):11-21. doi: 10.1056/NEJMoa1716153.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (VÁRHATÓ)
2020. május 20.
Elsődleges befejezés (VÁRHATÓ)
2020. június 30.
A tanulmány befejezése (VÁRHATÓ)
2020. december 30.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2020. május 3.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2020. május 12.
Első közzététel (TÉNYLEGES)
2020. május 13.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (TÉNYLEGES)
2020. május 13.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2020. május 12.
Utolsó ellenőrzés
2020. május 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- UNIME_CARD_2
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Nem
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .