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Morphofunktionelle kardiale Modifikationen bei behandelter mutierter Transthyretin-Kardialamyloidose

12. Mai 2020 aktualisiert von: Gianluca Di Bella, University of Messina

Kardiale Veränderungen bei Transthyretin-Kardiomyloidose

Kardiale Amyloidose (CA) ist durch eine lange subklinische Phase gekennzeichnet, die durch die Ablagerung von Amyloidfibrillen in Vorhöfen, Klappen und Ventrikelwänden gekennzeichnet ist. Längsdysfunktion des linken Ventrikels (LV) mit erhaltener Ejektionsfraktion (EF) ist die frühe Phase der CA.

Die longitudinale Dysfunktion betrifft hauptsächlich die basalen und mittleren Segmente des LV mit einer geringeren Beteiligung der distalen Segmente (apical sparing).

Die Strain-Echokardiographie (STE) misst die myokardiale Deformation. Es hat sich gezeigt, dass die Technik für die Früherkennung einer beeinträchtigten systolischen Funktion und für die Untersuchung von CA empfindlich ist. Zusätzlich kann die kardiale Effizienz (Myokardarbeit) aus der Analyse der Myokardbelastungsdaten abgeleitet werden.

Im Jahr 2018 wurden „RNA-Interferenzen“ (Patisiran und Inotersen) in die Liste der Compassionate-Therapeutic-Use-Use-Programme zur ausschließlichen Verwendung für die Behandlung von erwachsenen Patienten mit hereditärer Amyloidose-Neuropathie aufgenommen. Das Ziel unserer Studie ist es, die morphofunktionellen Modifikationen mit RNA-Interferenzen zu bewerten.

Studienübersicht

Status

Unbekannt

Bedingungen

Detaillierte Beschreibung

Transthorakale echokardiographische Bilder werden in den verfügbaren Ultraschallgeräten (Vivid 7 und Vivid 9, GE Ultrasound, Horten, Norwegen und MyLab - Esaote, Genua, Italien) aufgezeichnet. Die Durchmesser und Wandstärken werden nach der Versicherung der American Society of Echocardiography gemessen. Die mit apikaler Ansicht und im Format 4 Schlafzimmer mit Bildraten (70–80 Bilder/s) erhaltenen Bilder – gespeichert für drei Herzzyklen im Cine-Loop-Format – werden zur Offline-Auswertung verwendet, um die Deformation des linken Ventrikels im Längsschnitt zu bewerten und radiale Richtung, basalelaterale und obere Segmente (Nachbearbeitung) durch bereits verwendete und verfügbare Software (Suitestenza, Esaote, Florenz, Italien und GE Ultrasound, Horten, Norwegen).

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Voraussichtlich)

25

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Italien
      • Firenze, Italien
        • Careggi Hospital
      • Roma, Italien
        • Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli IRCCS.

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre bis 90 Jahre (ERWACHSENE, OLDER_ADULT)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

N/A

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Probenahmeverfahren

Wahrscheinlichkeitsstichprobe

Studienpopulation

Fortlaufende Patienten mit der Diagnose Amyloidose, die mit RNA-Interferenzen behandelt wurden. Eine Diagnose einer kardialen Amyloidose erfordert eine linksventrikuläre Wandstärke von ≥ 12 und einen positiven Perugini-Score (Grad 2-3) in der Technetium-99m(99mTc)-Diphosphonat (DPD)- oder 99mTc-Hydroxyl-Methylen-Diphosphonat (HMDP)-Knochenszintigraphie.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Vorhandensein von Daten aus historischen Aufzeichnungen von Patienten, die nachträglich die verschreibungspflichtigen (neurologischen) Kriterien erfüllten und die Verschreibung der betreffenden Medikamente (RNA-Interferenzen) hatten
  • Kardiologische Untersuchung (Untersuchungs-EKG, Echokardiographie) zum Zeitpunkt der Verordnung
  • Kardiologische Abklärung (Untersuchungs-EKG, Echokardiographie) sechs Monate nach Therapie,
  • Kardiologische Beurteilung (Untersuchungs-EKG, Echokardiographie) 12-18 Monate nach Therapie ausgewertet,

Ausschlusskriterien:

  • es war nicht möglich, den angemessenen Versand der verschriebenen innovativen Therapie vermeintlich zu bestätigen
  • es war nicht möglich, den angemessenen Versand der verschriebenen konventionellen Therapie (Hintergrundtherapie) zu bestätigen

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung der Abmessungen der atrialen und ventrikulären Wände
Zeitfenster: Ändern Sie die Baseline-Wandstärke auf 18 Monate
Maße (mm) des interatrialen Septums, der Ventrikelwände, des Coumadin-Kamms, der Mitro-Aorten-Lamina, der Klappen
Ändern Sie die Baseline-Wandstärke auf 18 Monate
Änderung der atrialen und ventrikulären Belastung
Zeitfenster: Änderung von atrialer und ventrikulärer Belastung zu Studienbeginn auf 18 Monate
Mittlere paarweise Änderung der Myokardbelastung (Prozent) durch echokardiographische Bildgebung der Belastungsrate (ohne Einheit)
Änderung von atrialer und ventrikulärer Belastung zu Studienbeginn auf 18 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung des Myokardarbeitsindex des linken Ventrikels
Zeitfenster: Wechsel von Myokardarbeit zu Studienbeginn zu 18 Monaten
Auswertung des Global Work Index (GWI): Gesamtarbeit im Bereich der LV-Druck-Dehnungs-Schleifen berechnet von Mitralklappenschließung bis Mitralklappenöffnung.
Wechsel von Myokardarbeit zu Studienbeginn zu 18 Monaten

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

University of Messina

Mitarbeiter

Campisi Mariapaola

Ermittler

  • Hauptermittler: Gianluca Di Bella, MD, University of Messina, Italy

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (ERWARTET)

20. Mai 2020

Primärer Abschluss (ERWARTET)

30. Juni 2020

Studienabschluss (ERWARTET)

30. Dezember 2020

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

3. Mai 2020

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

12. Mai 2020

Zuerst gepostet (TATSÄCHLICH)

13. Mai 2020

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (TATSÄCHLICH)

13. Mai 2020

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

12. Mai 2020

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2020

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • UNIME_CARD_2

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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