Morfofunktionaaliset sydämen modifikaatiot hoidetussa mutoidussa transtyretiini sydämen amyloidoosissa
tiistai 12. toukokuuta 2020 päivittänyt: Gianluca Di Bella, University of Messina
Sydämen muutokset transtyretiinissä sydämen amyloidoosissa
Sydämen amyloidoosille (CA) on ominaista pitkä subkliininen vaihe, jolle on ominaista amyloidifibrillien kerääntyminen eteisiin, läppäihin ja kammioiden seinämiin. Vasemman kammion (LV) pitkittäinen toimintahäiriö ja säilynyt ejektiofraktio (EF) on CA:n varhainen vaihe.
Pituussuuntainen toimintahäiriö koskee pääasiassa LV-tyvi- ja keskisegmenttejä ja vähemmän distaalisia segmenttejä (apical sparing).
Venymäkaikukuvaus (STE) mittaa sydänlihaksen muodonmuutoksia. Tekniikan on osoitettu olevan herkkä heikentyneen systolisen toiminnan varhaisessa havaitsemisessa ja CA:n tutkimuksessa. Lisäksi sydämen tehokkuus (sydänlihan työ) voidaan johtaa sydänlihaksen rasitustietojen analyysistä.
Vuonna 2018 "RNA-häiriöt" (patisiraani ja inoterseni) sisällytettiin terapeuttisten ohjelmien luetteloon, joka on tarkoitettu yksinomaan perinnöllisen amyloidoosineuropatian hoitoon. Tutkimuksemme tavoitteena on arvioida morfofunktionaalisia modifikaatioita RNA-häiriöillä.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Tuntematon
Ehdot
Yksityiskohtainen kuvaus
Transthoracic kaikukuvat tallennetaan saatavilla oleviin ultraääniyksiköihin (Vivid 7 ja Vivid 9, GE Ultrasound, Horten, Norja ja MyLab - Esaote, Genova, Italia).
Halkaisijat ja seinämän paksuudet mitataan American Society of Echocardiography vakuutuksen mukaan.
Kuvia, jotka on saatu apikaalisella näkymällä ja muodossa 4 makuuhuonetta kuvataajuudella (70-80 kuvaa/s) - tallennettu kolmelle sydänjaksolle elokuvasilmukka -muodossa - käytetään off-line-evaluointiin vasemman kammion muodonmuutosten arvioimiseksi pituussuunnassa. ja säteittäinen suunta, basalelateral ja yläsegmentit (jälkikäsittely) jo käytössä olevien ja saatavilla olevien ohjelmistojen avulla (Suitestenza, Esaote, Firenze, Italia ja GE Ultrasound, Horten, Norja).
Opintotyyppi
Havainnollistava
Ilmoittautuminen (Odotettu)
25
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Firenze, Italia
- Careggi Hospital
-
Päätutkija:
- Francesco Cappelli, MD
-
Roma, Italia
- Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli IRCCS.
-
Ottaa yhteyttä:
- Marco Luigetti
- Sähköposti: marco.luigetti@policlinicogemelli.it
-
Päätutkija:
- Marco Luigetti
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta - 90 vuotta (AIKUINEN, OLDER_ADULT)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei käytössä
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Näytteenottomenetelmä
Todennäköisyysnäyte
Tutkimusväestö
Peräkkäiset potilaat, joilla on diagnosoitu amyloidoosi, joita hoidettiin RNA-häiriöillä.
Sydämen amyloidoosin diagnoosi edellyttää, että vasemman kammion seinämän paksuus on ≥12 ja positiivinen perugini-pistemäärä (asteet 2-3) teknetium-99m(99mTc)-difosfonaatilla (DPD) tai 99mTc-hydroksyylimetyleenidifosfonaatilla (HMDP) -luun scintigrafialla.
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- olemassa olevat tiedot, jotka on saatu historiallisista tiedoista potilaista, jotka takautuvasti täyttivät reseptiiviset (neurologiset) kriteerit ja saivat kyseisten lääkkeiden reseptin (RNA-häiriöt), joilla on
- Kardiologinen arviointi (tutkimus EKG, kaikukardiografia) reseptin yhteydessä
- Kardiologinen arviointi (tutkimus EKG, kaikukardiografia) arvioitiin kuusi kuukautta hoidon jälkeen,
- Kardiologinen arviointi (tutkimus EKG, kaikukardiografia) arvioitiin 12-18 kuukautta hoidon jälkeen,
Poissulkemiskriteerit:
- määrätyn innovatiivisen hoidon kohtuullista lähetystä ei voitu olettaa vahvistaa
- ei voitu olettaa vahvistaa määrätyn tavanomaisen hoidon kohtuullista lähetystä (taustahoito)
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Eteisen ja kammion seinien mittojen muutos
Aikaikkuna: Muutos perusseinän paksuudesta 18 kuukauteen
|
Interatriaalisen väliseinän, kammioiden seinämien, Coumadinin harjanteen, Mitro-aorttalaminaan, venttiilien mitat (mm)
|
Muutos perusseinän paksuudesta 18 kuukauteen
|
|
Eteisen ja kammion jännityksen muutos
Aikaikkuna: Muutos eteis- ja kammiojännityksen lähtötilanteesta 18 kuukauteen
|
Keskimääräinen parillinen muutos sydänlihaksen jännityksessä (prosenttia) kaikukardiografisella venymätaajuuskuvauksella (ilman yksikköä)
|
Muutos eteis- ja kammiojännityksen lähtötilanteesta 18 kuukauteen
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Vasemman kammion sydänlihaksen työindeksin muutos
Aikaikkuna: Muutos Sydänlihaksen perustyöstä 18 kuukauteen
|
Globaalin työindeksin (GWI) arviointi: kokonaistyö LV-paine-venymäsilmukoiden alueella laskettuna mitraaliläpän sulkeutumisesta mitraaliläpän avautumiseen.
|
Muutos Sydänlihaksen perustyöstä 18 kuukauteen
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Gianluca Di Bella, MD, University of Messina, Italy
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Yleiset julkaisut
- Di Bella G, Minutoli F, Pingitore A, Zito C, Mazzeo A, Aquaro GD, Di Leo R, Recupero A, Stancanelli C, Baldari S, Vita G, Carerj S. Endocardial and epicardial deformations in cardiac amyloidosis and hypertrophic cardiomyopathy. Circ J. 2011;75(5):1200-8. doi: 10.1253/circj.cj-10-0844. Epub 2011 Mar 17.
- Di Bella G, Pizzino F, Minutoli F, Zito C, Donato R, Dattilo G, Oreto G, Baldari S, Vita G, Khandheria BK, Carerj S. The mosaic of the cardiac amyloidosis diagnosis: role of imaging in subtypes and stages of the disease. Eur Heart J Cardiovasc Imaging. 2014 Dec;15(12):1307-15. doi: 10.1093/ehjci/jeu158. Epub 2014 Sep 4.
- Di Bella G, Minutoli F, Piaggi P, Casale M, Mazzeo A, Zito C, Oreto G, Baldari S, Vita G, Pingitore A, Khandheria BK, Carerj S. Usefulness of Combining Electrocardiographic and Echocardiographic Findings and Brain Natriuretic Peptide in Early Detection of Cardiac Amyloidosis in Subjects With Transthyretin Gene Mutation. Am J Cardiol. 2015 Oct 1;116(7):1122-7. doi: 10.1016/j.amjcard.2015.07.008. Epub 2015 Jul 16.
- Emdin M, Aimo A, Rapezzi C, Fontana M, Perfetto F, Seferovic PM, Barison A, Castiglione V, Vergaro G, Giannoni A, Passino C, Merlini G. Treatment of cardiac transthyretin amyloidosis: an update. Eur Heart J. 2019 Dec 1;40(45):3699-3706. doi: 10.1093/eurheartj/ehz298.
- Benson MD, Waddington-Cruz M, Berk JL, Polydefkis M, Dyck PJ, Wang AK, Plante-Bordeneuve V, Barroso FA, Merlini G, Obici L, Scheinberg M, Brannagan TH 3rd, Litchy WJ, Whelan C, Drachman BM, Adams D, Heitner SB, Conceicao I, Schmidt HH, Vita G, Campistol JM, Gamez J, Gorevic PD, Gane E, Shah AM, Solomon SD, Monia BP, Hughes SG, Kwoh TJ, McEvoy BW, Jung SW, Baker BF, Ackermann EJ, Gertz MA, Coelho T. Inotersen Treatment for Patients with Hereditary Transthyretin Amyloidosis. N Engl J Med. 2018 Jul 5;379(1):22-31. doi: 10.1056/NEJMoa1716793.
- Adams D, Gonzalez-Duarte A, O'Riordan WD, Yang CC, Ueda M, Kristen AV, Tournev I, Schmidt HH, Coelho T, Berk JL, Lin KP, Vita G, Attarian S, Plante-Bordeneuve V, Mezei MM, Campistol JM, Buades J, Brannagan TH 3rd, Kim BJ, Oh J, Parman Y, Sekijima Y, Hawkins PN, Solomon SD, Polydefkis M, Dyck PJ, Gandhi PJ, Goyal S, Chen J, Strahs AL, Nochur SV, Sweetser MT, Garg PP, Vaishnaw AK, Gollob JA, Suhr OB. Patisiran, an RNAi Therapeutic, for Hereditary Transthyretin Amyloidosis. N Engl J Med. 2018 Jul 5;379(1):11-21. doi: 10.1056/NEJMoa1716153.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (ODOTETTU)
Keskiviikko 20. toukokuuta 2020
Ensisijainen valmistuminen (ODOTETTU)
Tiistai 30. kesäkuuta 2020
Opintojen valmistuminen (ODOTETTU)
Keskiviikko 30. joulukuuta 2020
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Sunnuntai 3. toukokuuta 2020
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 12. toukokuuta 2020
Ensimmäinen Lähetetty (TODELLINEN)
Keskiviikko 13. toukokuuta 2020
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)
Keskiviikko 13. toukokuuta 2020
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 12. toukokuuta 2020
Viimeksi vahvistettu
Perjantai 1. toukokuuta 2020
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- UNIME_CARD_2
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .