Modificações cardíacas morfofuncionais na amiloidose cardíaca por transtirretina mutante tratada
12 de maio de 2020 atualizado por: Gianluca Di Bella, University of Messina
Modificações cardíacas na amiloidose cardíaca por transtirretina
A Amiloidose Cardíaca (AC) é caracterizada por uma longa fase subclínica caracterizada pela deposição de fibrilas amiloides nos átrios, válvulas e paredes dos ventrículos. A disfunção longitudinal do ventrículo esquerdo (VE) com fração de ejeção (FE) preservada é a fase inicial da PCR.
A disfunção longitudinal envolve principalmente os segmentos basal e médio do VE com menor envolvimento dos segmentos distais (poupança apical).
Strain ecocardiography (STE) mede a deformação miocárdica. A técnica tem se mostrado sensível para a detecção precoce da função sistólica prejudicada e para o estudo da AC. Além disso, a eficiência cardíaca (trabalho do miocárdio) pode ser derivada da análise dos dados de tensão do miocárdio.
No ano de 2018, as "interferências de RNA" (patisiran e inotersen) foram incluídas na lista de programas de uso terapêutico compassivo para uso exclusivo no tratamento de pacientes adultos com neuropatia por amiloidose hereditária. O objetivo do nosso estudo é avaliar as modificações morfofuncionais com interferências de RNA.
Visão geral do estudo
Status
Desconhecido
Condições
Descrição detalhada
As imagens ecocardiográficas transtorácicas são registradas nas unidades de ultrassom disponíveis (Vivid 7 e Vivid 9, GE Ultrasound, Horten, Norways e MyLab - Esaote, Gênova, Itália).
Os diâmetros e as espessuras das paredes são medidos de acordo com o seguro da American Society of Echocardiography.
As imagens obtidas com visão apical e no formato 4 quartos com taxas de quadros (70-80 quadros/s) - armazenadas por três ciclos cardíacos no formato cine-loop - serão utilizadas para avaliação off-line para avaliar a deformação do ventrículo esquerdo no plano longitudinal e direção radial, basalelateral e segmentos superiores (pós-processamento) através de softwares já em uso e disponíveis (Suitestenza, Esaote, Florença, Itália e GE Ultrasound, Horten, Noruega).
Tipo de estudo
Observacional
Inscrição (Antecipado)
25
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Firenze, Itália
- Careggi Hospital
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Roma, Itália
- Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli IRCCS.
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos a 90 anos (ADULTO, OLDER_ADULT)
Aceita Voluntários Saudáveis
N/D
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Método de amostragem
Amostra de Probabilidade
População do estudo
Pacientes consecutivos com diagnóstico de amiloidose tratados com interferências de RNA.
Um diagnóstico de amiloidose cardíaca requer espessura da parede ventricular esquerda ≥12 e um escore de perugini positivo (grau 2-3) na cintilografia óssea com tecnécio-99m(99mTc)-difosfonato (DPD) ou 99mTc-hidroxil-metileno-difosfonato (HMDP).
Descrição
Critério de inclusão:
- presença de dados obtidos de prontuários de pacientes que atenderam retrospectivamente aos critérios prescritivos (neurológicos) e receberam a prescrição dos medicamentos em questão (interferências de RNA) tendo
- Avaliação cardiológica (exame ECG, ecocardiografia) no momento da prescrição
- Avaliação cardiológica (exame ECG, ecocardiografia) avaliada seis meses após a terapia,
- Avaliação cardiológica (exame ECG, ecocardiografia) avaliada 12-18 meses após a terapia,
Critério de exclusão:
- não foi possível confirmar supostamente o envio razoável da terapia inovadora prescrita
- não foi possível confirmar supostamente o envio razoável da terapia convencional prescrita (terapia de fundo)
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Alteração das Dimensões das Paredes Atriais e Ventriculares
Prazo: Alteração da espessura da parede basal para 18 meses
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Medições (mm) do Septo Interatrial, Paredes Ventriculares, Cumeeira Coumadin, Lâmina Mitro-aórtica, Válvulas
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Alteração da espessura da parede basal para 18 meses
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Alteração da tensão atrial e ventricular
Prazo: Alteração da linha de base da tensão atrial e ventricular para 18 meses
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Alteração pareada média na tensão miocárdica (porcentagem) por imagem de taxa de tensão ecocardiográfica (sem unidade)
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Alteração da linha de base da tensão atrial e ventricular para 18 meses
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Alteração do Índice de Trabalho Miocárdico do Ventrículo Esquerdo
Prazo: Mudança do trabalho miocárdico basal para 18 meses
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Avaliação do índice de trabalho global (GWI): trabalho total dentro da área das alças de pressão-strain do VE calculado desde o fechamento da válvula mitral até a abertura da válvula mitral.
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Mudança do trabalho miocárdico basal para 18 meses
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Gianluca Di Bella, MD, University of Messina, Italy
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Publicações Gerais
- Di Bella G, Minutoli F, Pingitore A, Zito C, Mazzeo A, Aquaro GD, Di Leo R, Recupero A, Stancanelli C, Baldari S, Vita G, Carerj S. Endocardial and epicardial deformations in cardiac amyloidosis and hypertrophic cardiomyopathy. Circ J. 2011;75(5):1200-8. doi: 10.1253/circj.cj-10-0844. Epub 2011 Mar 17.
- Di Bella G, Pizzino F, Minutoli F, Zito C, Donato R, Dattilo G, Oreto G, Baldari S, Vita G, Khandheria BK, Carerj S. The mosaic of the cardiac amyloidosis diagnosis: role of imaging in subtypes and stages of the disease. Eur Heart J Cardiovasc Imaging. 2014 Dec;15(12):1307-15. doi: 10.1093/ehjci/jeu158. Epub 2014 Sep 4.
- Di Bella G, Minutoli F, Piaggi P, Casale M, Mazzeo A, Zito C, Oreto G, Baldari S, Vita G, Pingitore A, Khandheria BK, Carerj S. Usefulness of Combining Electrocardiographic and Echocardiographic Findings and Brain Natriuretic Peptide in Early Detection of Cardiac Amyloidosis in Subjects With Transthyretin Gene Mutation. Am J Cardiol. 2015 Oct 1;116(7):1122-7. doi: 10.1016/j.amjcard.2015.07.008. Epub 2015 Jul 16.
- Emdin M, Aimo A, Rapezzi C, Fontana M, Perfetto F, Seferovic PM, Barison A, Castiglione V, Vergaro G, Giannoni A, Passino C, Merlini G. Treatment of cardiac transthyretin amyloidosis: an update. Eur Heart J. 2019 Dec 1;40(45):3699-3706. doi: 10.1093/eurheartj/ehz298.
- Benson MD, Waddington-Cruz M, Berk JL, Polydefkis M, Dyck PJ, Wang AK, Plante-Bordeneuve V, Barroso FA, Merlini G, Obici L, Scheinberg M, Brannagan TH 3rd, Litchy WJ, Whelan C, Drachman BM, Adams D, Heitner SB, Conceicao I, Schmidt HH, Vita G, Campistol JM, Gamez J, Gorevic PD, Gane E, Shah AM, Solomon SD, Monia BP, Hughes SG, Kwoh TJ, McEvoy BW, Jung SW, Baker BF, Ackermann EJ, Gertz MA, Coelho T. Inotersen Treatment for Patients with Hereditary Transthyretin Amyloidosis. N Engl J Med. 2018 Jul 5;379(1):22-31. doi: 10.1056/NEJMoa1716793.
- Adams D, Gonzalez-Duarte A, O'Riordan WD, Yang CC, Ueda M, Kristen AV, Tournev I, Schmidt HH, Coelho T, Berk JL, Lin KP, Vita G, Attarian S, Plante-Bordeneuve V, Mezei MM, Campistol JM, Buades J, Brannagan TH 3rd, Kim BJ, Oh J, Parman Y, Sekijima Y, Hawkins PN, Solomon SD, Polydefkis M, Dyck PJ, Gandhi PJ, Goyal S, Chen J, Strahs AL, Nochur SV, Sweetser MT, Garg PP, Vaishnaw AK, Gollob JA, Suhr OB. Patisiran, an RNAi Therapeutic, for Hereditary Transthyretin Amyloidosis. N Engl J Med. 2018 Jul 5;379(1):11-21. doi: 10.1056/NEJMoa1716153.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (ANTECIPADO)
20 de maio de 2020
Conclusão Primária (ANTECIPADO)
30 de junho de 2020
Conclusão do estudo (ANTECIPADO)
30 de dezembro de 2020
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
3 de maio de 2020
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
12 de maio de 2020
Primeira postagem (REAL)
13 de maio de 2020
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (REAL)
13 de maio de 2020
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
12 de maio de 2020
Última verificação
1 de maio de 2020
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- UNIME_CARD_2
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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