ナイメーヘン骨折症候群に対する HSCT における低用量トレオスルファン ベースのコンディショニング レジメン
ナイメーヘン破壊症候群の子供の造血幹細胞移植における低用量トレオスルファンベースのコンディショニングレジメンの有効性に関する臨床非盲検第2相研究
現在の研究の目的は、ナイメーヘン骨折症候群の HSCT における低用量トレオスルファンベースのコンディショニングレジメンの安全性と有効性を評価することです。
調査の概要
詳細な説明
ナイメーヘン破損症候群 (NBS) は、DNA 修復障害です。
NBS における複合免疫不全の唯一の治癒オプションは、同種造血幹細胞移植 (HSCT) です。
DNA修復障害における標準的な骨髄破壊的コンディショニングレジメンは、HSCT後の罹患率と死亡率の増加につながります。
低用量のアルキル化剤は、毒性率を下げるために使用されますが、混合キメリズムと移植失敗のリスクが高まります。
NBS でのトレスルファン使用量のデータはまばらです。
NBSにおける低用量トレオスルファンベースのコンディショニングレジメンの安全性と有効性を評価するために、フルダラビン150mg/mg、シクロホスファミド40mg/kg、サイモグロブリン（Genzyme）5mg/kgおよびリツキシマブ100mg/m2と組み合わせたトレオスルファン21g/m2がその日から使用されます-6 から -1 日後、幹細胞注入。
主要エンドポイントは、無イベント生存であり、移植片の失敗、死亡、および悪性腫瘍がイベントと見なされます。
研究の種類
介入
入学 (予想される)
10
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Dmitry Balashov, MD, PhD
- 電話番号：6534 +74952876570
- メール：bala8@yandex.ru
研究連絡先のバックアップ
- 名前：Alexandra Laberko, MD
- 電話番号：6223 74952876570
- メール：alexandra.laberko@gmail.com
研究場所
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Moscow、ロシア連邦、117198
- 募集
- HSCT department
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コンタクト：
- Dmitry Balashov, MD, PhD
- 電話番号：6534 +74952876570
- メール：bala8@yandex.ru
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
3ヶ月～21年 (子、大人)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- 生後3か月以上21歳未満の患者
- -同種HSCTに適格なNBSと診断された患者
- 親または法定後見人が署名した書面によるインフォームドコンセント
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：介入/治療
フルダラビン 150mg/m2 (-6、-5、-4、-3、-2 日) トレオスルファン 21g/m2 (-6、-5、-4 日) シクロホスファミド 40mg/kg (-3、-2 日) チモグロブリン ( Genzyme) 5mg/kg (-5、-4 日目) リツキシマブ 100mg/m2 (-1 日目) 幹細胞注入 - 0 日目
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トレオスルファン 21mg/m2 (-6、-5、-4 日)
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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イベントフリーサバイバル
時間枠：HSCT後3年
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イベント: 移植失敗、死亡、悪性腫瘍
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HSCT後3年
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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全生存
時間枠：HSCT後3年
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HSCT後3年
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生着の累積発生率
時間枠：100日
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100日
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移植失敗の累積発生率
時間枠：3年
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3年
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ウイルス感染の累積発生率
時間枠：1年
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1年
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急性移植片対宿主病の累積発生率
時間枠：1年
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1年
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慢性移植片対宿主病の累積発生率
時間枠：3年
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3年
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初期臓器毒性の発生率
時間枠：100日
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100日
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移植関連死亡率の累積発生率
時間枠：3年
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3年
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長期毒性の発生率
時間枠：3年
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悪性腫瘍、非悪性合併症
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3年
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2020年5月22日
一次修了 (予想される)
2023年5月1日
研究の完了 (予想される)
2023年5月1日
試験登録日
最初に提出
2020年5月19日
QC基準を満たした最初の提出物
2020年5月19日
最初の投稿 (実際)
2020年5月22日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2020年6月25日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2020年6月23日
最終確認日
2020年6月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
ナイメーヘン破損症候群の臨床試験
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