Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Lavdose Treosulfan-basert kondisjoneringsregime i HSCT for Nijmegen Breakage Syndrome

23. juni 2020 oppdatert av: Federal Research Institute of Pediatric Hematology, Oncology and Immunology

Klinisk åpen fase 2-studie av lavdose treosulfan-basert kondisjoneringsregime effektivitet ved hematopoetisk stamcelletransplantasjon for barn med Nijmegen-bruddsyndrom

Målet med den nåværende studien er å evaluere sikkerheten og effekten av lavdose treosulfanbasert kondisjoneringsregime i HSCT i Nijmegen breakage syndrome

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Nijmegen breakage syndrome (NBS) er en DNA-reparasjonsforstyrrelse. Det eneste kurative alternativet for kombinert immunsvikt ved NBS er allogen hematopoietisk stamcelletransplantasjon (HSCT). Standard myeloablative kondisjoneringsregimer ved DNA-reparasjonsforstyrrelser fører til økt sykelighet og dødelighet etter HSCT. Lave doser av alkylatorer brukes for å redusere toksisitetsrater, som imidlertid øker risikoen for blandet kimerisme og graftsvikt. Dataene for treosulfanbruk i NBS er sparsomme. For å evaluere sikkerheten og effekten av lavdose treosulfanbasert kondisjoneringsregime i NBS, vil treosulfan 21g/m2 i kombinasjon med fludarabin 150mg/mg, cyklofosfamid 40mg/kg, tymoglobulin (Genzyme) 5mg/kg og rit0uximab/m20 brukes fra 1mg. -6 til -1 dag, etterfulgt av stamcelleinfusjon. Det primære endepunktet er hendelsesfri overlevelse, hvor graftsvikt, død og maligniteter betraktes som hendelser.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Forventet)

10

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

  • Navn: Dmitry Balashov, MD, PhD
  • Telefonnummer: 6534 +74952876570
  • E-post: bala8@yandex.ru

Studer Kontakt Backup

Studiesteder

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

3 måneder til 21 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Pasienter i alderen ≥ 3 måneder og < 21 år
  2. Pasienter diagnostisert med NBS kvalifisert for en allogen HSCT
  3. Signert skriftlig informert samtykke signert av en forelder eller verge

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: intervensjon/behandling
Fludarabin 150mg/m2 (dager -6, -5, -4, -3, -2) Treosulfan 21g/m2 (dager -6, -5, -4) Cyklofosfamid 40mg/kg (dager -3, -2) Thymoglobulin ( Genzyme) 5mg/kg (dager -5, -4) Rituximab 100mg/m2 (dag -1) Stamcelleinfusjon - dag 0
Legemiddel: Treosulfan
Treosulfan 21mg/m2 (dager -6, -5, -4)

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Begivenhetsfri overlevelse
Tidsramme: 3 år etter HSCT
Hendelser: graftsvikt, død, maligniteter
3 år etter HSCT

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Total overlevelse
Tidsramme: 3 år etter HSCT
3 år etter HSCT
Kumulativ forekomst av engraftment
Tidsramme: 100 dager
100 dager
Kumulativ forekomst av graftsvikt
Tidsramme: 3 år
3 år
Kumulativ forekomst av virusinfeksjoner
Tidsramme: 1 år
1 år
Kumulativ forekomst av akutt graft versus vertssykdom
Tidsramme: 1 år
1 år
Kumulativ forekomst av kronisk graft versus vertssykdom
Tidsramme: 3 år
3 år
Forekomst av tidlig organtoksisitet
Tidsramme: 100 dager
100 dager
Kumulativ forekomst av transplantasjonsrelatert dødelighet
Tidsramme: 3 år
3 år
Forekomst av langtidstoksisitet
Tidsramme: 3 år
maligniteter, ikke-maligne komplikasjoner
3 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Federal Research Institute of Pediatric Hematology, Oncology and Immunology

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

22. mai 2020

Primær fullføring (Forventet)

1. mai 2023

Studiet fullført (Forventet)

1. mai 2023

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

19. mai 2020

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

19. mai 2020

Først lagt ut (Faktiske)

22. mai 2020

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

25. juni 2020

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

23. juni 2020

Sist bekreftet

1. juni 2020

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • NCPHOI-2020-04

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere