Pieniannoksiseen treosulfaaniin perustuva hoito-ohjelma HSCT:ssä Nijmegen Breakage -oireyhtymään
tiistai 23. kesäkuuta 2020 päivittänyt: Federal Research Institute of Pediatric Hematology, Oncology and Immunology
Kliininen avoin 2. vaiheen tutkimus pieniannoksiseen treosulfaaniin perustuvan hoito-ohjelman tehokkuudesta hematopoieettisten kantasolujen siirtämisessä lapsille, joilla on Nijmegen Breakage -oireyhtymä
Tämän tutkimuksen tavoitteena on arvioida pieniannoksisen treosulfaanipohjaisen hoito-ohjelman turvallisuutta ja tehoa HSCT:ssä Nijmegenin murtumisoireyhtymässä.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Nijmegenin katkeamisoireyhtymä (NBS) on DNA:n korjaushäiriö.
Ainoa parantava vaihtoehto yhdistetylle immuunipuutokselle NBS:ssä on allogeeninen hematopoieettinen kantasolusiirto (HSCT).
Tavalliset myeloablatiiviset hoito-ohjelmat DNA-korjaushäiriöissä johtavat lisääntyneeseen sairastumiseen ja kuolleisuuteen HSCT:n jälkeen.
Alkylaattoreita käytetään pieninä annoksina toksisuusasteiden vähentämiseen, mikä kuitenkin lisää sekakimerismin ja siirteen epäonnistumisen riskiä.
Tiedot treosulfaanin käytöstä NBS:ssä ovat niukkoja.
Pieniannoksisen treosulfaanipohjaisen hoito-ohjelman turvallisuuden ja tehokkuuden arvioimiseksi NBS:ssä käytetään treosulfaania 21 g/m2 yhdessä fludarabiinin 150 mg/mg, syklofosfamidin 40 mg/kg, tymoglobuliinin (Genzyme) 5 mg/kg ja rituksimabin kanssa vuorokaudesta 10 20 min. -6 - -1 päivä, jonka jälkeen kantasoluinfuusio.
Ensisijainen päätetapahtuma on tapahtumaton eloonjääminen, jossa siirteen vajaatoiminta, kuolema ja pahanlaatuiset kasvaimet katsotaan tapahtumiksi.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Odotettu)
10
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: Dmitry Balashov, MD, PhD
- Puhelinnumero: 6534 +74952876570
- Sähköposti: bala8@yandex.ru
Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi
- Nimi: Alexandra Laberko, MD
- Puhelinnumero: 6223 74952876570
- Sähköposti: alexandra.laberko@gmail.com
Opiskelupaikat
-
-
-
Moscow, Venäjän federaatio, 117198
- Rekrytointi
- HSCT department
-
Ottaa yhteyttä:
- Dmitry Balashov, MD, PhD
- Puhelinnumero: 6534 +74952876570
- Sähköposti: bala8@yandex.ru
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
3 kuukautta - 21 vuotta (Lapsi, Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Potilaat, joiden ikä on ≥ 3 kuukautta ja < 21 vuotta
- Potilaat, joilla on diagnosoitu NBS, ovat kelvollisia allogeeniseen HSCT:hen
- Vanhemman tai laillisen huoltajan allekirjoittama kirjallinen tietoinen suostumus
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: interventio/hoito
Fludarabiini 150 mg/m2 (päiviä -6, -5, -4, -3, -2) Treosulfaani 21g/m2 (päivät -6, -5, -4) Syklofosfamidi 40mg/kg (päivät -3, -2) Tymoglobuliini ( Genzyme) 5mg/kg (päivät -5, -4) rituksimabi 100mg/m2 (päivä -1) kantasoluinfuusio - päivä 0
|
Treosulfaani 21 mg/m2 (päivät -6, -5, -4)
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Tapahtumaton selviytyminen
Aikaikkuna: 3 vuotta HSCT:n jälkeen
|
Tapahtumat: siirteen vajaatoiminta, kuolema, pahanlaatuiset kasvaimet
|
3 vuotta HSCT:n jälkeen
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Kokonaisselviytyminen
Aikaikkuna: 3 vuotta HSCT:n jälkeen
|
3 vuotta HSCT:n jälkeen
|
|
|
Kumulatiivinen siirteen ilmaantuvuus
Aikaikkuna: 100 päivää
|
100 päivää
|
|
|
Siirteen epäonnistumisen kumulatiivinen ilmaantuvuus
Aikaikkuna: 3 vuotta
|
3 vuotta
|
|
|
Virusinfektioiden kumulatiivinen ilmaantuvuus
Aikaikkuna: 1 vuosi
|
1 vuosi
|
|
|
Akuutin käänteishyljintäsairauden kumulatiivinen ilmaantuvuus
Aikaikkuna: 1 vuosi
|
1 vuosi
|
|
|
Kroonisen käänteishyljintäsairauden kumulatiivinen ilmaantuvuus
Aikaikkuna: 3 vuotta
|
3 vuotta
|
|
|
Varhaisen elintoksisuuden ilmaantuvuus
Aikaikkuna: 100 päivää
|
100 päivää
|
|
|
Siirteeseen liittyvän kuolleisuuden kumulatiivinen ilmaantuvuus
Aikaikkuna: 3 vuotta
|
3 vuotta
|
|
|
Pitkäaikaisen myrkyllisyyden ilmaantuvuus
Aikaikkuna: 3 vuotta
|
pahanlaatuiset kasvaimet, ei-pahanlaatuiset komplikaatiot
|
3 vuotta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Perjantai 22. toukokuuta 2020
Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)
Maanantai 1. toukokuuta 2023
Opintojen valmistuminen (Odotettu)
Maanantai 1. toukokuuta 2023
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 19. toukokuuta 2020
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 19. toukokuuta 2020
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Perjantai 22. toukokuuta 2020
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Torstai 25. kesäkuuta 2020
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 23. kesäkuuta 2020
Viimeksi vahvistettu
Maanantai 1. kesäkuuta 2020
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- NCPHOI-2020-04
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .