Lågdos treosulfanbaserad konditionering i HSCT för Nijmegens brottsyndrom
23 juni 2020 uppdaterad av: Federal Research Institute of Pediatric Hematology, Oncology and Immunology
Klinisk öppen fas 2-studie av lågdos treosulfan-baserad konditioneringsregimens effektivitet vid hematopoetisk stamcellstransplantation för barn med Nijmegens brottsyndrom
Syftet med den aktuella studien är att utvärdera säkerheten och effekten av lågdos treosulfanbaserad konditionering i HSCT i Nijmegens brottsyndrom
Studieöversikt
Status
Rekrytering
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Nijmegens brottsyndrom (NBS) är en DNA-reparationsstörning.
Det enda botande alternativet för kombinerad immunbrist vid NBS är allogen hematopoetisk stamcellstransplantation (HSCT).
Standard myeloablativa konditioneringsregimer vid DNA-reparationsstörningar leder till ökad sjuklighet och mortalitet efter HSCT.
Låga doser av alkylatorer används för att minska toxicitetsgraden, vilket dock ökar riskerna för blandad chimerism och transplantatfel.
Uppgifterna om treosulfananvändning i NBS är sparsamma.
För att utvärdera säkerheten och effekten av lågdos treosulfanbaserad konditionering i NBS, kommer treosulfan 21g/m2 i kombination med fludarabin 150mg/mg, cyklofosfamid 40mg/kg, tymoglobulin (Genzyme) 5mg/kg och rit0mg/m20 att användas från och med 1mg. -6 till -1 dag, följt av stamcellsinfusion.
Det primära effektmåttet är händelsefri överlevnad, där transplantatsvikt, död och maligniteter betraktas som händelser.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Förväntat)
10
Fas
- Fas 2
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studiekontakt
- Namn: Dmitry Balashov, MD, PhD
- Telefonnummer: 6534 +74952876570
- E-post: bala8@yandex.ru
Studera Kontakt Backup
- Namn: Alexandra Laberko, MD
- Telefonnummer: 6223 74952876570
- E-post: alexandra.laberko@gmail.com
Studieorter
-
-
-
Moscow, Ryska Federationen, 117198
- Rekrytering
- HSCT department
-
Kontakt:
- Dmitry Balashov, MD, PhD
- Telefonnummer: 6534 +74952876570
- E-post: bala8@yandex.ru
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
3 månader till 21 år (Barn, Vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Allt
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Patienter ≥ 3 månader och < 21 år
- Patienter med diagnosen NBS kvalificerade för en allogen HSCT
- Undertecknat skriftligt informerat samtycke undertecknat av en förälder eller vårdnadshavare
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: intervention/behandling
Fludarabin 150mg/m2 (dagar -6, -5, -4, -3, -2) Treosulfan 21g/m2 (dagar -6, -5, -4) Cyklofosfamid 40mg/kg (dagar -3, -2) Thymoglobulin ( Genzyme) 5mg/kg (dagar -5, -4) Rituximab 100mg/m2 (dag -1) Stamcellsinfusion - dag 0
|
Treosulfan 21mg/m2 (dagar -6, -5, -4)
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Händelsefri överlevnad
Tidsram: 3 år efter HSCT
|
Händelser: transplantatfel, dödsfall, maligniteter
|
3 år efter HSCT
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Total överlevnad
Tidsram: 3 år efter HSCT
|
3 år efter HSCT
|
|
|
Kumulativ förekomst av engraftment
Tidsram: 100 dagar
|
100 dagar
|
|
|
Kumulativ förekomst av transplantatfel
Tidsram: 3 år
|
3 år
|
|
|
Kumulativ förekomst av virusinfektioner
Tidsram: 1 år
|
1 år
|
|
|
Kumulativ incidens av akut transplantat kontra värdsjukdom
Tidsram: 1 år
|
1 år
|
|
|
Kumulativ incidens av kronisk transplantat kontra värdsjukdom
Tidsram: 3 år
|
3 år
|
|
|
Förekomst av tidig organtoxicitet
Tidsram: 100 dagar
|
100 dagar
|
|
|
Kumulativ incidens av transplantationsrelaterad dödlighet
Tidsram: 3 år
|
3 år
|
|
|
Förekomst av långtidstoxicitet
Tidsram: 3 år
|
maligniteter, icke-maligna komplikationer
|
3 år
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
22 maj 2020
Primärt slutförande (Förväntat)
1 maj 2023
Avslutad studie (Förväntat)
1 maj 2023
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
19 maj 2020
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
19 maj 2020
Första postat (Faktisk)
22 maj 2020
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
25 juni 2020
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
23 juni 2020
Senast verifierad
1 juni 2020
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- NCPHOI-2020-04
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Nej
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .