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Regime di condizionamento a base di treosulfan a basso dosaggio nell'HSCT per la sindrome da rottura di Nijmegen

23 giugno 2020 aggiornato da: Federal Research Institute of Pediatric Hematology, Oncology and Immunology

Studio clinico in aperto di fase 2 sull'efficacia del regime di condizionamento a base di treosulfan a basso dosaggio nel trapianto di cellule staminali emopoietiche per bambini con sindrome da rottura di Nijmegen

Lo scopo del presente studio è valutare la sicurezza e l'efficacia del regime di condizionamento a base di treosulfan a basso dosaggio nell'HSCT nella sindrome da rottura di Nijmegen

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

La sindrome da rottura di Nijmegen (NBS) è un disturbo della riparazione del DNA. L'unica opzione curativa per l'immunodeficienza combinata nella NBS è il trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche (HSCT). I regimi di condizionamento mieloablativo standard nei disturbi della riparazione del DNA portano ad un aumento della morbilità e della mortalità dopo l'HSCT. Basse dosi di alchilanti vengono utilizzate per ridurre i tassi di tossicità, che tuttavia aumentano i rischi di chimerismo misto e fallimento dell'innesto. I dati sull'utilizzo di treosulfan in NBS sono scarsi. Per valutare la sicurezza e l'efficacia del regime di condizionamento a base di treosulfan a basso dosaggio in NBS, treosulfan 21 g/m2 in combinazione con fludarabina 150 mg/mg, ciclofosfamide 40 mg/kg, timoglobulina (Genzyme) 5 mg/kg e rituximab 100 mg/m2 saranno utilizzati dal giorno Da -6 a -1 giorno, seguito dall'infusione di cellule staminali. L'endpoint primario è la sopravvivenza libera da eventi, in cui il fallimento del trapianto, la morte e le neoplasie sono considerati eventi.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Anticipato)

10

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

  • Nome: Dmitry Balashov, MD, PhD
  • Numero di telefono: 6534 +74952876570
  • Email: bala8@yandex.ru

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Federazione Russa
      • Moscow, Federazione Russa, 117198
        • Reclutamento
        • HSCT department
        • Contatto:
          • Dmitry Balashov, MD, PhD
          • Numero di telefono: 6534 +74952876570
          • Email: bala8@yandex.ru

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 3 mesi a 21 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Pazienti di età ≥ 3 mesi e < 21 anni
  2. Pazienti con diagnosi di NBS eleggibili per un trapianto allogenico
  3. Consenso informato scritto firmato firmato da un genitore o da un tutore legale

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: intervento/trattamento
Fludarabina 150 mg/m2 (giorni -6, -5, -4, -3, -2) Treosulfan 21 g/m2 (giorni -6, -5, -4) Ciclofosfamide 40 mg/kg (giorni -3, -2) Timoglobulina ( Genzyme) 5 mg/kg (giorni -5, -4) Rituximab 100 mg/m2 (giorno -1) Infusione di cellule staminali - giorno 0
Droga: Treosulfan
Treosulfan 21mg/m2 (giorni -6, -5, -4)

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sopravvivenza senza eventi
Lasso di tempo: 3 anni dopo l'HSCT
Eventi: fallimento del trapianto, morte, tumori maligni
3 anni dopo l'HSCT

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sopravvivenza globale
Lasso di tempo: 3 anni dopo l'HSCT
3 anni dopo l'HSCT
Incidenza cumulativa di attecchimento
Lasso di tempo: 100 giorni
100 giorni
Incidenza cumulativa di fallimento del trapianto
Lasso di tempo: 3 anni
3 anni
Incidenza cumulativa delle infezioni virali
Lasso di tempo: 1 anno
1 anno
Incidenza cumulativa della malattia acuta del trapianto contro l'ospite
Lasso di tempo: 1 anno
1 anno
Incidenza cumulativa della malattia cronica del trapianto contro l'ospite
Lasso di tempo: 3 anni
3 anni
Incidenza di tossicità d'organo precoce
Lasso di tempo: 100 giorni
100 giorni
Incidenza cumulativa di mortalità correlata al trapianto
Lasso di tempo: 3 anni
3 anni
Incidenza di tossicità a lungo termine
Lasso di tempo: 3 anni
neoplasie, complicanze non maligne
3 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Federal Research Institute of Pediatric Hematology, Oncology and Immunology

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

22 maggio 2020

Completamento primario (Anticipato)

1 maggio 2023

Completamento dello studio (Anticipato)

1 maggio 2023

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

19 maggio 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

19 maggio 2020

Primo Inserito (Effettivo)

22 maggio 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

25 giugno 2020

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

23 giugno 2020

Ultimo verificato

1 giugno 2020

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • NCPHOI-2020-04

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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