Режим кондиционирования на основе низких доз треосульфана при ТГСК при синдроме разрыва Неймегена
23 июня 2020 г. обновлено: Federal Research Institute of Pediatric Hematology, Oncology and Immunology
Клиническое открытое исследование фазы 2 эффективности режима кондиционирования на основе низких доз треосульфана при трансплантации гемопоэтических стволовых клеток у детей с синдромом разрыва Неймегена
Целью настоящего исследования является оценка безопасности и эффективности режима кондиционирования на основе низких доз треосульфана при ТГСК при синдроме разрыва Неймегена.
Обзор исследования
Подробное описание
Синдром разрыва Неймегена (NBS) представляет собой нарушение репарации ДНК.
Единственным методом лечения комбинированного иммунодефицита при СБК является аллогенная трансплантация гемопоэтических стволовых клеток (ТГСК).
Стандартные режимы миелоаблативного кондиционирования при нарушениях репарации ДНК приводят к увеличению заболеваемости и смертности после ТГСК.
Низкие дозы алкилаторов используются для снижения уровня токсичности, что, однако, увеличивает риск смешанного химеризма и отторжения трансплантата.
Данные об использовании треосульфана в NBS немногочисленны.
Для оценки безопасности и эффективности низкодозового режима кондиционирования на основе треосульфана при NBS будет использоваться треосульфан 21 г/м2 в сочетании с флударабином 150 мг/мг, циклофосфамидом 40 мг/кг, тимоглобулином (Genzyme) 5 мг/кг и ритуксимабом 100 мг/м2. от -6 до -1 дня с последующей инфузией стволовых клеток.
Первичной конечной точкой является бессобытийная выживаемость, где событиями считаются отторжение трансплантата, смерть и злокачественные новообразования.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Ожидаемый)
10
Фаза
- Фаза 2
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Контакты исследования
- Имя: Dmitry Balashov, MD, PhD
- Номер телефона: 6534 +74952876570
- Электронная почта: bala8@yandex.ru
Учебное резервное копирование контактов
- Имя: Alexandra Laberko, MD
- Номер телефона: 6223 74952876570
- Электронная почта: alexandra.laberko@gmail.com
Места учебы
-
-
-
Moscow, Российская Федерация, 117198
- Рекрутинг
- HSCT department
-
Контакт:
- Dmitry Balashov, MD, PhD
- Номер телефона: 6534 +74952876570
- Электронная почта: bala8@yandex.ru
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 3 месяца до 21 год (Ребенок, Взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Описание
Критерии включения:
- Пациенты в возрасте ≥ 3 месяцев и < 21 года
- Пациенты с диагнозом NBS, имеющие право на аллогенную ТГСК
- Подписанное письменное информированное согласие, подписанное родителем или законным опекуном
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: вмешательство/лечение
Флударабин 150 мг/м2 (дни -6, -5, -4, -3, -2) Треосульфан 21 г/м2 (дни -6, -5, -4) Циклофосфамид 40 мг/кг (дни -3, -2) Тимоглобулин ( Гензим) 5 мг/кг (дни -5, -4) Ритуксимаб 100 мг/м2 (день -1) Инфузия стволовых клеток - день 0
|
Треосульфан 21 мг/м2 (дни -6, -5, -4)
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Бессобытийное выживание
Временное ограничение: Через 3 года после ТГСК
|
События: отторжение трансплантата, смерть, злокачественные новообразования
|
Через 3 года после ТГСК
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Общая выживаемость
Временное ограничение: Через 3 года после ТГСК
|
Через 3 года после ТГСК
|
|
|
Кумулятивная частота приживления
Временное ограничение: 100 дней
|
100 дней
|
|
|
Кумулятивная частота отторжения трансплантата
Временное ограничение: 3 года
|
3 года
|
|
|
Совокупная заболеваемость вирусными инфекциями
Временное ограничение: 1 год
|
1 год
|
|
|
Кумулятивная заболеваемость острой реакцией «трансплантат против хозяина»
Временное ограничение: 1 год
|
1 год
|
|
|
Кумулятивная частота хронической реакции «трансплантат против хозяина»
Временное ограничение: 3 года
|
3 года
|
|
|
Частота случаев ранней органной токсичности
Временное ограничение: 100 дней
|
100 дней
|
|
|
Совокупная частота смертности, связанной с трансплантацией
Временное ограничение: 3 года
|
3 года
|
|
|
Случаи долгосрочной токсичности
Временное ограничение: 3 года
|
злокачественные новообразования, незлокачественные осложнения
|
3 года
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
22 мая 2020 г.
Первичное завершение (Ожидаемый)
1 мая 2023 г.
Завершение исследования (Ожидаемый)
1 мая 2023 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
19 мая 2020 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
19 мая 2020 г.
Первый опубликованный (Действительный)
22 мая 2020 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
25 июня 2020 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
23 июня 2020 г.
Последняя проверка
1 июня 2020 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- NCPHOI-2020-04
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Нет
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .
Клинические исследования Синдром разрыва Неймегена
-
Cognitive FXЗавершенныйПостконтузивный синдром | Неуточненное тревожное расстройство | Симптомы после сотрясения мозга | Постконтузионный синдром | Post Coversive Syndrome, хроническийСоединенные Штаты
-
Reuth Rehabilitation HospitalРекрутингЛегкая черепно-мозговая травма, сотрясение мозга | Посттравматическая головная боль | Post Coversive Syndrome, хроническийИзраиль
Клинические исследования Треосульфан
-
Technische Universität Dresdenmedac GmbHЕще не набираютМДС (миелодиспластический синдром) | ОМЛ - острый миелоидный лейкозГермания