Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Op lage dosis treosulfan gebaseerd conditioneringsregime bij HSCT voor Nijmegen Breakage Syndrome

23 juni 2020 bijgewerkt door: Federal Research Institute of Pediatric Hematology, Oncology and Immunology

Klinische open-label fase 2-studie naar de werkzaamheid van op een lage dosis treosulfan gebaseerd conditioneringsregime bij hematopoëtische stamceltransplantatie bij kinderen met het Nijmegen Breakage Syndroom

Het doel van de huidige studie is het evalueren van de veiligheid en werkzaamheid van een conditioneringsregime op basis van een lage dosis treosulfan bij HSCT bij het Nijmeegse breuksyndroom.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Nijmeegs breuksyndroom (NBS) is een DNA-herstelstoornis. De enige curatieve optie voor gecombineerde immunodeficiëntie bij NBS is allogene hematopoëtische stamceltransplantatie (HSCT). Standaard myeloablatieve conditioneringsregimes bij DNA-reparatiestoornissen leiden tot verhoogde morbiditeit en mortaliteit na HSCT. Lage doses alkylatoren worden gebruikt om de toxiciteit te verlagen, wat echter het risico op gemengd chimerisme en transplantaatfalen verhoogt. De gegevens over het gebruik van treosulfan in NBS zijn schaars. Om de veiligheid en werkzaamheid van een conditioneringsregime op basis van een lage dosis treosulfan bij NBS te evalueren, zal treosulfan 21 g/m2 in combinatie met fludarabine 150 mg/mg, cyclofosfamide 40 mg/kg, thymoglobuline (Genzyme) 5 mg/kg en rituximab 100 mg/m2 worden gebruikt vanaf dag -6 tot -1 dag, gevolgd door stamcelinfusie. Het primaire eindpunt is gebeurtenisvrije overleving, waarbij transplantaatfalen, overlijden en maligniteiten als gebeurtenissen worden beschouwd.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Verwacht)

10

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

  • Naam: Dmitry Balashov, MD, PhD
  • Telefoonnummer: 6534 +74952876570
  • E-mail: bala8@yandex.ru

Studie Contact Back-up

Studie Locaties

  • Russische Federatie
      • Moscow, Russische Federatie, 117198
        • Werving
        • HSCT department
        • Contact:
          • Dmitry Balashov, MD, PhD
          • Telefoonnummer: 6534 +74952876570
          • E-mail: bala8@yandex.ru

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

3 maanden tot 21 jaar (Kind, Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Patiënten van ≥ 3 maanden en < 21 jaar
  2. Patiënten met de diagnose NBS komen in aanmerking voor een allogene HSCT
  3. Ondertekende schriftelijke geïnformeerde toestemming ondertekend door een ouder of wettelijke voogd

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: interventie/behandeling
Fludarabine 150 mg/m2 (dagen -6, -5, -4, -3, -2) Treosulfan 21 g/m2 (dagen -6, -5, -4) Cyclofosfamide 40 mg/kg (dagen -3, -2) Thymoglobuline ( Genzyme) 5 mg/kg (dag -5, -4) Rituximab 100 mg/m2 (dag -1) Stamcelinfusie - dag 0
Geneesmiddel: Treosulfan
Treosulfan 21mg/m2 (dagen -6, -5, -4)

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Overleven zonder gebeurtenissen
Tijdsspanne: 3 jaar na HSCT
Gebeurtenissen: transplantaatfalen, overlijden, maligniteiten
3 jaar na HSCT

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Algemeen overleven
Tijdsspanne: 3 jaar na HSCT
3 jaar na HSCT
Cumulatieve incidentie van engraftment
Tijdsspanne: 100 dagen
100 dagen
Cumulatieve incidentie van transplantaatfalen
Tijdsspanne: 3 jaar
3 jaar
Cumulatieve incidentie van virale infecties
Tijdsspanne: 1 jaar
1 jaar
Cumulatieve incidentie van acute graft-versus-hostziekte
Tijdsspanne: 1 jaar
1 jaar
Cumulatieve incidentie van chronische graft-versus-hostziekte
Tijdsspanne: 3 jaar
3 jaar
Incidentie van vroege orgaantoxiciteit
Tijdsspanne: 100 dagen
100 dagen
Cumulatieve incidentie van transplantatiegerelateerde mortaliteit
Tijdsspanne: 3 jaar
3 jaar
Incidentie van toxiciteit op lange termijn
Tijdsspanne: 3 jaar
maligniteiten, niet-kwaadaardige complicaties
3 jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Federal Research Institute of Pediatric Hematology, Oncology and Immunology

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

22 mei 2020

Primaire voltooiing (Verwacht)

1 mei 2023

Studie voltooiing (Verwacht)

1 mei 2023

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

19 mei 2020

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

19 mei 2020

Eerst geplaatst (Werkelijk)

22 mei 2020

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

25 juni 2020

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

23 juni 2020

Laatst geverifieerd

1 juni 2020

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • NCPHOI-2020-04

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Treosulfan

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Qatar

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren