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Niedrig dosiertes Treosulfan-basiertes Konditionierungsregime bei HSCT für Nijmegen Breakage Syndrome

23. Juni 2020 aktualisiert von: Federal Research Institute of Pediatric Hematology, Oncology and Immunology

Klinische Open-Label-Phase-2-Studie zur Wirksamkeit eines auf Treosulfan basierenden Konditionierungsschemas in niedriger Dosis bei der Transplantation hämatopoetischer Stammzellen bei Kindern mit Nijmegen-Bruchsyndrom

Das Ziel der aktuellen Studie ist die Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit einer niedrig dosierten, auf Treosulfan basierenden Konditionierungsbehandlung bei HSCT beim Nijmegen-Breakage-Syndrom

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Das Nijmegen-Breakage-Syndrom (NBS) ist eine DNA-Reparaturstörung. Die einzige kurative Option für kombinierten Immundefekt bei NBS ist die allogene hämatopoetische Stammzelltransplantation (HSCT). Standardmäßige myeloablative Konditionierungsschemata bei DNA-Reparaturstörungen führen zu einer erhöhten Morbidität und Mortalität nach HSCT. Niedrige Dosen von Alkylatoren werden verwendet, um die Toxizitätsraten zu verringern, die jedoch das Risiko eines gemischten Chimärismus und eines Transplantatversagens erhöhen. Die Daten zur Verwendung von Treosulfan in NBS sind spärlich. Zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit eines niedrig dosierten Treosulfan-basierten Konditionierungsschemas bei NBS werden Treosulfan 21 g/m2 in Kombination mit Fludarabin 150 mg/mg, Cyclophosphamid 40 mg/kg, Thymoglobulin (Genzyme) 5 mg/kg und Rituximab 100 mg/m2 von Tag zu Tag verwendet -6 bis -1 Tag, gefolgt von einer Stammzelleninfusion. Der primäre Endpunkt ist das ereignisfreie Überleben, wobei Transplantatversagen, Tod und bösartige Erkrankungen als Ereignisse betrachtet werden.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Voraussichtlich)

10

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

  • Name: Dmitry Balashov, MD, PhD
  • Telefonnummer: 6534 +74952876570
  • E-Mail: bala8@yandex.ru

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Studienorte

  • Russische Föderation
      • Moscow, Russische Föderation, 117198
        • Rekrutierung
        • HSCT department
        • Kontakt:
          • Dmitry Balashov, MD, PhD
          • Telefonnummer: 6534 +74952876570
          • E-Mail: bala8@yandex.ru

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

3 Monate bis 21 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Patienten im Alter von ≥ 3 Monaten und < 21 Jahren
  2. Patienten, bei denen NBS diagnostiziert wurde, sind für eine allogene HSZT geeignet
  3. Unterschriebene schriftliche Einverständniserklärung, unterzeichnet von einem Elternteil oder Erziehungsberechtigten

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Intervention/Behandlung
Fludarabin 150 mg/m2 (Tage -6, -5, -4, -3, -2) Treosulfan 21 g/m2 (Tage -6, -5, -4) Cyclophosphamid 40 mg/kg (Tage -3, -2) Thymoglobulin ( Genzyme) 5 mg/kg (Tag -5, -4) Rituximab 100 mg/m2 (Tag -1) Stammzellinfusion - Tag 0
Arzneimittel: Treosulfan
Treosulfan 21 mg/m2 (Tage -6, -5, -4)

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Ereignisfreies Überleben
Zeitfenster: 3 Jahre nach HSZT
Ereignisse: Transplantatversagen, Tod, Malignome
3 Jahre nach HSZT

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Gesamtüberleben
Zeitfenster: 3 Jahre nach HSZT
3 Jahre nach HSZT
Kumulatives Auftreten von Transplantaten
Zeitfenster: 100 Tage
100 Tage
Kumulative Inzidenz von Transplantatversagen
Zeitfenster: 3 Jahre
3 Jahre
Kumulatives Auftreten von Virusinfektionen
Zeitfenster: 1 Jahr
1 Jahr
Kumulative Inzidenz der akuten Graft-versus-Host-Krankheit
Zeitfenster: 1 Jahr
1 Jahr
Kumulative Inzidenz der chronischen Graft-versus-Host-Krankheit
Zeitfenster: 3 Jahre
3 Jahre
Auftreten von früher Organtoxizität
Zeitfenster: 100 Tage
100 Tage
Kumulative Inzidenz von transplantationsbedingter Mortalität
Zeitfenster: 3 Jahre
3 Jahre
Auftreten von Langzeittoxizität
Zeitfenster: 3 Jahre
bösartige Erkrankungen, nicht maligne Komplikationen
3 Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Federal Research Institute of Pediatric Hematology, Oncology and Immunology

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

22. Mai 2020

Primärer Abschluss (Voraussichtlich)

1. Mai 2023

Studienabschluss (Voraussichtlich)

1. Mai 2023

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

19. Mai 2020

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

19. Mai 2020

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

22. Mai 2020

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

25. Juni 2020

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

23. Juni 2020

Zuletzt verifiziert

1. Juni 2020

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • NCPHOI-2020-04

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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