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Régimen de acondicionamiento basado en dosis bajas de treosulfán en HSCT para el síndrome de ruptura de Nijmegen

23 de junio de 2020 actualizado por: Federal Research Institute of Pediatric Hematology, Oncology and Immunology

Estudio clínico abierto de fase 2 sobre la eficacia del régimen de acondicionamiento basado en dosis bajas de treosulfán en el trasplante de células madre hematopoyéticas para niños con síndrome de ruptura de Nijmegen

El objetivo del estudio actual es evaluar la seguridad y la eficacia del régimen de acondicionamiento basado en dosis bajas de treosulfán en el HSCT en el síndrome de rotura de Nijmegen.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

El síndrome de rotura de Nijmegen (NBS) es un trastorno de reparación del ADN. La única opción curativa para la inmunodeficiencia combinada en el SNB es el trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas (TPH). Los regímenes estándar de acondicionamiento mieloablativo en los trastornos de reparación del ADN conducen a una mayor morbilidad y mortalidad después del HSCT. Se utilizan dosis bajas de alquilantes para reducir las tasas de toxicidad que, sin embargo, aumentan los riesgos de quimerismo mixto y fracaso del injerto. Los datos sobre el uso de treosulfán en NBS son escasos. Para evaluar la seguridad y la eficacia del régimen de acondicionamiento basado en dosis bajas de treosulfán en SNB, se usará treosulfán 21 g/m2 en combinación con fludarabina 150 mg/mg, ciclofosfamida 40 mg/kg, timoglobulina (Genzyme) 5 mg/kg y rituximab 100 mg/m2 desde el día -6 a -1 día, seguido de infusión de células madre. El criterio principal de valoración es la supervivencia libre de eventos, donde el fracaso del injerto, la muerte y las neoplasias malignas se consideran eventos.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Anticipado)

10

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

  • Nombre: Dmitry Balashov, MD, PhD
  • Número de teléfono: 6534 +74952876570
  • Correo electrónico: bala8@yandex.ru

Copia de seguridad de contactos de estudio

Ubicaciones de estudio

  • Federación Rusa
      • Moscow, Federación Rusa, 117198
        • Reclutamiento
        • HSCT department
        • Contacto:
          • Dmitry Balashov, MD, PhD
          • Número de teléfono: 6534 +74952876570
          • Correo electrónico: bala8@yandex.ru

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

3 meses a 21 años (Niño, Adulto)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Pacientes de ≥ 3 meses y < 21 años
  2. Pacientes diagnosticados con SNB elegibles para un HSCT alogénico
  3. Consentimiento informado por escrito firmado por un padre o tutor legal

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: intervención/tratamiento
Fludarabina 150mg/m2 (días -6, -5, -4, -3, -2) Treosulfan 21g/m2 (días -6, -5, -4) Ciclofosfamida 40mg/kg (días -3, -2) Timoglobulina ( Genzyme) 5 mg/kg (días -5, -4) Rituximab 100 mg/m2 (día -1) Infusión de células madre - día 0
Droga: Treosulfán
Treosulfano 21mg/m2 (días -6, -5, -4)

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Supervivencia sin eventos
Periodo de tiempo: 3 años después del TPH
Eventos: fracaso del injerto, muerte, neoplasias
3 años después del TPH

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Sobrevivencia promedio
Periodo de tiempo: 3 años después del TPH
3 años después del TPH
Incidencia acumulada de injerto
Periodo de tiempo: 100 días
100 días
Incidencia acumulada de fracaso del injerto
Periodo de tiempo: 3 años
3 años
Incidencia acumulada de infecciones virales
Periodo de tiempo: 1 año
1 año
Incidencia acumulada de enfermedad aguda de injerto contra huésped
Periodo de tiempo: 1 año
1 año
Incidencia acumulada de enfermedad crónica de injerto contra huésped
Periodo de tiempo: 3 años
3 años
Incidencia de toxicidad orgánica temprana
Periodo de tiempo: 100 días
100 días
Incidencia acumulada de mortalidad relacionada con el trasplante
Periodo de tiempo: 3 años
3 años
Incidencia de toxicidad a largo plazo
Periodo de tiempo: 3 años
tumores malignos, complicaciones no malignas
3 años

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

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Federal Research Institute of Pediatric Hematology, Oncology and Immunology

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

22 de mayo de 2020

Finalización primaria (Anticipado)

1 de mayo de 2023

Finalización del estudio (Anticipado)

1 de mayo de 2023

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

19 de mayo de 2020

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

19 de mayo de 2020

Publicado por primera vez (Actual)

22 de mayo de 2020

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

25 de junio de 2020

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

23 de junio de 2020

Última verificación

1 de junio de 2020

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • NCPHOI-2020-04

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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