HSCT 中基于低剂量三硫丹的预处理方案治疗奈梅亨断裂综合征
基于低剂量三硫丹的调理方案在奈梅亨断裂综合征患儿造血干细胞移植中的临床开放标签 2 期研究
本研究的目的是评估在奈梅亨断裂综合征的 HSCT 中基于低剂量三硫丹预处理方案的安全性和有效性
研究概览
详细说明
奈梅亨断裂综合征 (NBS) 是一种 DNA 修复障碍。
NBS 联合免疫缺陷的唯一治疗选择是异基因造血干细胞移植 (HSCT)。
DNA 修复障碍中的标准清髓性预处理方案会导致 HSCT 后的发病率和死亡率增加。
低剂量的烷化剂用于降低毒性率，然而，这会增加混合嵌合和移植失败的风险。
NBS 中硫丹的使用数据很少。
为了评估 NBS 中低剂量硫丹预处理方案的安全性和有效性，从第 1 天开始使用硫丹 21g/m2 联合氟达拉滨 150mg/mg、环磷酰胺 40mg/kg、胸腺球蛋白（健赞）5mg/kg 和利妥昔单抗 100mg/m2 -6 至 -1 天，随后进行干细胞输注。
主要终点是无事件生存期，其中移植失败、死亡和恶性肿瘤被视为事件。
研究类型
介入性
注册 (预期的)
10
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Dmitry Balashov, MD, PhD
- 电话号码：6534 +74952876570
- 邮箱：bala8@yandex.ru
研究联系人备份
- 姓名：Alexandra Laberko, MD
- 电话号码：6223 74952876570
- 邮箱：alexandra.laberko@gmail.com
学习地点
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Moscow、俄罗斯联邦、117198
- 招聘中
- HSCT department
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接触：
- Dmitry Balashov, MD, PhD
- 电话号码：6534 +74952876570
- 邮箱：bala8@yandex.ru
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
3个月 至 21年 (孩子、成人)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- ≥ 3 个月且 < 21 岁的患者
- 诊断为 NBS 的患者有资格进行同种异体 HSCT
- 由父母或法定监护人签署的书面知情同意书
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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实验性的：干预/治疗
氟达拉滨 150mg/m2（第 -6、-5、-4、-3、-2 天） Treosulfan 21g/m2（第 -6、-5、-4 天） 环磷酰胺 40mg/kg（第 -3、-2 天） 胸腺球蛋白（ Genzyme) 5mg/kg（第 -5、-4 天） Rituximab 100mg/m2（第 -1 天） 干细胞输注 - 第 0 天
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三硫丹 21mg/m2（第 -6、-5、-4 天）
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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无事件生存
大体时间：HSCT 后 3 年
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事件：移植失败、死亡、恶性肿瘤
|
HSCT 后 3 年
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
总生存期
大体时间：HSCT 后 3 年
|
HSCT 后 3 年
|
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植入的累积发生率
大体时间：100天
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100天
|
|
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移植失败的累积发生率
大体时间：3年
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3年
|
|
|
病毒感染的累积发病率
大体时间：1年
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1年
|
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|
急性移植物抗宿主病的累积发病率
大体时间：1年
|
1年
|
|
|
慢性移植物抗宿主病的累积发病率
大体时间：3年
|
3年
|
|
|
早期器官毒性的发生率
大体时间：100天
|
100天
|
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移植相关死亡率的累积发生率
大体时间：3年
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3年
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长期毒性发生率
大体时间：3年
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恶性肿瘤，非恶性并发症
|
3年
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2020年5月22日
初级完成 (预期的)
2023年5月1日
研究完成 (预期的)
2023年5月1日
研究注册日期
首次提交
2020年5月19日
首先提交符合 QC 标准的
2020年5月19日
首次发布 (实际的)
2020年5月22日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2020年6月25日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2020年6月23日
最后验证
2020年6月1日
更多信息
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