Régime de conditionnement à base de tréosulfan à faible dose dans la GCSH pour le syndrome de rupture de Nimègue
23 juin 2020 mis à jour par: Federal Research Institute of Pediatric Hematology, Oncology and Immunology
Étude clinique ouverte de phase 2 sur l'efficacité d'un régime de conditionnement à base de tréosulfan à faible dose dans la transplantation de cellules souches hématopoïétiques chez des enfants atteints du syndrome de rupture de Nijmegen
L'objectif de l'étude actuelle est d'évaluer l'innocuité et l'efficacité d'un régime de conditionnement à base de tréosulfan à faible dose dans la GCSH dans le syndrome de rupture de Nimègue
Aperçu de l'étude
Statut
Recrutement
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Le syndrome de cassure de Nimègue (NBS) est un trouble de la réparation de l'ADN.
La seule option curative pour l'immunodéficience combinée dans le SNB est la greffe allogénique de cellules souches hématopoïétiques (GCSH).
Les schémas thérapeutiques standard de conditionnement myéloablatif dans les troubles de la réparation de l'ADN entraînent une augmentation de la morbidité et de la mortalité après GCSH.
De faibles doses d'alkylants sont utilisées pour réduire les taux de toxicité, ce qui augmente cependant les risques de chimérisme mixte et d'échec de greffe.
Les données sur l'utilisation du tréosulfan dans le NBS sont rares.
Pour évaluer l'innocuité et l'efficacité du régime de conditionnement à base de tréosulfan à faible dose dans le SNB, le tréosulfan 21 g/m2 en association avec la fludarabine 150 mg/mg, le cyclophosphamide 40 mg/kg, la thymoglobuline (Genzyme) 5 mg/kg et le rituximab 100 mg/m2 sera utilisé à partir du jour -6 à -1 jour, suivi d'une perfusion de cellules souches.
Le critère d'évaluation principal est la survie sans événement, où l'échec du greffon, le décès et les tumeurs malignes sont considérés comme des événements.
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Anticipé)
10
Phase
- Phase 2
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Coordonnées de l'étude
- Nom: Dmitry Balashov, MD, PhD
- Numéro de téléphone: 6534 +74952876570
- E-mail: bala8@yandex.ru
Sauvegarde des contacts de l'étude
- Nom: Alexandra Laberko, MD
- Numéro de téléphone: 6223 74952876570
- E-mail: alexandra.laberko@gmail.com
Lieux d'étude
-
-
-
Moscow, Fédération Russe, 117198
- Recrutement
- HSCT department
-
Contact:
- Dmitry Balashov, MD, PhD
- Numéro de téléphone: 6534 +74952876570
- E-mail: bala8@yandex.ru
-
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
3 mois à 21 ans (Enfant, Adulte)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Tout
La description
Critère d'intégration:
- Patients âgés de ≥ 3 mois et < 21 ans
- Patients diagnostiqués avec NBS éligibles pour une GCSH allogénique
- Consentement éclairé écrit signé par un parent ou un tuteur légal
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
|---|---|
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Expérimental: intervention/traitement
Fludarabine 150mg/m2 (jours -6, -5, -4, -3, -2) Treosulfan 21g/m2 (jours -6, -5, -4) Cyclophosphamide 40mg/kg (jours -3, -2) Thymoglobuline ( Genzyme) 5mg/kg (jours -5, -4) Rituximab 100mg/m2 (jour -1) Perfusion de cellules souches - jour 0
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Tréosulfan 21mg/m2 (jours -6, -5, -4)
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Survie sans événement
Délai: 3 ans après HSCT
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Événements : échec de la greffe, décès, tumeurs malignes
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3 ans après HSCT
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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La survie globale
Délai: 3 ans après HSCT
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3 ans après HSCT
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Incidence cumulée de prise de greffe
Délai: 100 jours
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100 jours
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Incidence cumulée des échecs de greffe
Délai: 3 années
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3 années
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Incidence cumulée des infections virales
Délai: 1 an
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1 an
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Incidence cumulée de la réaction aiguë du greffon contre l'hôte
Délai: 1 an
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1 an
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Incidence cumulée de la maladie chronique du greffon contre l'hôte
Délai: 3 années
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3 années
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Incidence de la toxicité organique précoce
Délai: 100 jours
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100 jours
|
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Incidence cumulée de la mortalité liée à la greffe
Délai: 3 années
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3 années
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Incidence de la toxicité à long terme
Délai: 3 années
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tumeurs malignes, complications non malignes
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3 années
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
22 mai 2020
Achèvement primaire (Anticipé)
1 mai 2023
Achèvement de l'étude (Anticipé)
1 mai 2023
Dates d'inscription aux études
Première soumission
19 mai 2020
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
19 mai 2020
Première publication (Réel)
22 mai 2020
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
25 juin 2020
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
23 juin 2020
Dernière vérification
1 juin 2020
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- NCPHOI-2020-04
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Non
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .