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Regime de condicionamento baseado em baixa dose de treosulfan em HSCT para síndrome de quebra de Nijmegen

23 de junho de 2020 atualizado por: Federal Research Institute of Pediatric Hematology, Oncology and Immunology

Estudo Clínico Aberto de Fase 2 da Eficácia do Regime de Condicionamento Baseado em Treosulfan de Baixa Dose no Transplante de Células Tronco Hematopoiéticas para Crianças com Síndrome de Quebra de Nijmegen

O objetivo do estudo atual é avaliar a segurança e a eficácia do regime de condicionamento baseado em treosulfan de baixa dose no HSCT na síndrome de quebra de Nijmegen

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

A síndrome de quebra de Nijmegen (NBS) é um distúrbio de reparo do DNA. A única opção curativa para imunodeficiência combinada em NBS é o transplante alogênico de células-tronco hematopoiéticas (HSCT). Os regimes de condicionamento mieloablativo padrão em distúrbios de reparo do DNA levam a um aumento da morbidade e mortalidade após o TCTH. Baixas doses de alquiladores são usadas para reduzir as taxas de toxicidade, mas aumentam os riscos de quimerismo misto e falha do enxerto. Os dados de uso de treosulfan em NBS são escassos. Para avaliar a segurança e eficácia do regime de condicionamento à base de treosulfan de baixa dose em NBS, treosulfan 21g/m2 em combinação com fludarabina 150mg/mg, ciclofosfamida 40mg/kg, timoglobulina (Genzyme) 5mg/kg e rituximabe 100mg/m2 serão usados ​​a partir do dia -6 a -1 dia, seguido de infusão de células-tronco. O endpoint primário é a sobrevida livre de eventos, onde falha do enxerto, morte e malignidades são consideradas como eventos.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Antecipado)

10

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

  • Nome: Dmitry Balashov, MD, PhD
  • Número de telefone: 6534 +74952876570
  • E-mail: bala8@yandex.ru

Estude backup de contato

Locais de estudo

  • Federação Russa
      • Moscow, Federação Russa, 117198
        • Recrutamento
        • HSCT department
        • Contato:
          • Dmitry Balashov, MD, PhD
          • Número de telefone: 6534 +74952876570
          • E-mail: bala8@yandex.ru

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

3 meses a 21 anos (Filho, Adulto)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Pacientes com idade ≥ 3 meses e < 21 anos
  2. Pacientes diagnosticados com NBS elegíveis para um HSCT alogênico
  3. Consentimento informado por escrito assinado por um dos pais ou responsável legal

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: intervenção/tratamento
Fludarabina 150mg/m2 (dias -6, -5, -4, -3, -2) Treosulfan 21g/m2 (dias -6, -5, -4) Ciclofosfamida 40mg/kg (dias -3, -2) Timoglobulina ( Genzima) 5mg/kg (dias -5, -4) Rituximabe 100mg/m2 (dia -1) Infusão de células-tronco - dia 0
Medicamento: Treosulfan
Treosulfan 21mg/m2 (dias -6, -5, -4)

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Sobrevivência livre de eventos
Prazo: 3 anos após o TCTH
Eventos: falha do enxerto, morte, malignidades
3 anos após o TCTH

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Sobrevida geral
Prazo: 3 anos após o TCTH
3 anos após o TCTH
Incidência cumulativa de enxerto
Prazo: 100 dias
100 dias
Incidência cumulativa de falha do enxerto
Prazo: 3 anos
3 anos
Incidência cumulativa de infecções virais
Prazo: 1 ano
1 ano
Incidência cumulativa de doença aguda do enxerto contra o hospedeiro
Prazo: 1 ano
1 ano
Incidência cumulativa de doença crônica do enxerto contra o hospedeiro
Prazo: 3 anos
3 anos
Incidência de toxicidade precoce de órgãos
Prazo: 100 dias
100 dias
Incidência cumulativa de mortalidade relacionada ao transplante
Prazo: 3 anos
3 anos
Incidência de toxicidade a longo prazo
Prazo: 3 anos
neoplasias, complicações não malignas
3 anos

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

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Federal Research Institute of Pediatric Hematology, Oncology and Immunology

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

22 de maio de 2020

Conclusão Primária (Antecipado)

1 de maio de 2023

Conclusão do estudo (Antecipado)

1 de maio de 2023

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

19 de maio de 2020

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

19 de maio de 2020

Primeira postagem (Real)

22 de maio de 2020

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

25 de junho de 2020

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

23 de junho de 2020

Última verificação

1 de junho de 2020

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • NCPHOI-2020-04

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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