Alacsony dózisú treoszulfán alapú kondicionáló kezelés HSCT-ben Nijmegen Breakage szindróma esetén
2020. június 23. frissítette: Federal Research Institute of Pediatric Hematology, Oncology and Immunology
Klinikai, nyílt 2. fázisú vizsgálat az alacsony dózisú treoszulfán alapú kondicionáló rendszer hatékonyságáról Nijmegen Breakage szindrómában szenvedő gyermekek vérképző őssejt-transzplantációjában
A jelen tanulmány célja az alacsony dózisú treoszulfán alapú kondicionáló kezelés biztonságosságának és hatékonyságának értékelése HSCT-ben Nijmegen törés szindrómában.
A tanulmány áttekintése
Részletes leírás
A Nijmegen-törés szindróma (NBS) egy DNS-javító rendellenesség.
Az NBS kombinált immunhiányának egyetlen gyógyító lehetősége az allogén hematopoietikus őssejt-transzplantáció (HSCT).
A DNS-javító rendellenességekben alkalmazott standard mieloablatív kondicionáló kezelések megnövekedett morbiditáshoz és mortalitáshoz vezetnek a HSCT után.
Alacsony dózisú alkilátorokat alkalmaznak a toxicitás csökkentésére, ami azonban növeli a vegyes kimérizmus és a graft meghibásodásának kockázatát.
Az NBS-ben a treoszulfán használatára vonatkozó adatok ritkák.
Az alacsony dózisú treoszulfán alapú kondicionáló kezelés biztonságosságának és hatékonyságának értékelésére NBS-ben a 21 g/m2 treoszulfánt 150 mg/mg fludarabinnal, 40 mg/kg ciklofoszfamiddal, 5 mg/kg timoglobulinnal (Genzyme) és 10 perctől a rituximabot kell alkalmazni. -6--1 nap, majd őssejt-infúzió.
Az elsődleges végpont az eseménymentes túlélés, ahol a graft elégtelensége, a halálozás és a rosszindulatú daganatok eseménynek számítanak.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Várható)
10
Fázis
- 2. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi kapcsolat
- Név: Dmitry Balashov, MD, PhD
- Telefonszám: 6534 +74952876570
- E-mail: bala8@yandex.ru
Tanulmányozza a kapcsolattartók biztonsági mentését
- Név: Alexandra Laberko, MD
- Telefonszám: 6223 74952876570
- E-mail: alexandra.laberko@gmail.com
Tanulmányi helyek
-
-
-
Moscow, Orosz Föderáció, 117198
- Toborzás
- HSCT department
-
Kapcsolatba lépni:
- Dmitry Balashov, MD, PhD
- Telefonszám: 6534 +74952876570
- E-mail: bala8@yandex.ru
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
3 hónap (Gyermek, Felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Összes
Leírás
Bevételi kritériumok:
- ≥ 3 hónapos és < 21 éves betegek
- NBS-sel diagnosztizált betegek allogén HSCT-re
- Szülő vagy törvényes gyám által aláírt, írásos, tájékozott beleegyezés
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: beavatkozás/kezelés
Fludarabine 150mg/m2 (-6, -5, -4, -3, -2 nap) Treoszulfán 21g/m2 (-6, -5, -4 nap) Ciklofoszfamid 40mg/kg (-3, -2 nap) Timoglobulin ( Genzyme) 5mg/kg (-5., -4. nap) Rituximab 100mg/m2 (-1. nap) Őssejt infúzió - 0. nap
|
Treoszulfán 21 mg/m2 (-6, -5, -4 nap)
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Eseménymentes túlélés
Időkeret: 3 évvel a HSCT után
|
Események: graft elégtelensége, halálozás, rosszindulatú daganatok
|
3 évvel a HSCT után
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Általános túlélés
Időkeret: 3 évvel a HSCT után
|
3 évvel a HSCT után
|
|
|
A beültetés kumulatív előfordulása
Időkeret: 100 nap
|
100 nap
|
|
|
A graft elégtelenségének kumulatív előfordulása
Időkeret: 3 év
|
3 év
|
|
|
Vírusfertőzések kumulatív előfordulása
Időkeret: 1 év
|
1 év
|
|
|
Az akut graft versus host betegség kumulatív előfordulása
Időkeret: 1 év
|
1 év
|
|
|
A krónikus graft versus host betegség kumulatív előfordulása
Időkeret: 3 év
|
3 év
|
|
|
Korai szervi toxicitás előfordulása
Időkeret: 100 nap
|
100 nap
|
|
|
A transzplantációval kapcsolatos mortalitás kumulatív előfordulása
Időkeret: 3 év
|
3 év
|
|
|
A hosszú távú toxicitás előfordulása
Időkeret: 3 év
|
rosszindulatú daganatok, nem rosszindulatú szövődmények
|
3 év
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2020. május 22.
Elsődleges befejezés (Várható)
2023. május 1.
A tanulmány befejezése (Várható)
2023. május 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2020. május 19.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2020. május 19.
Első közzététel (Tényleges)
2020. május 22.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2020. június 25.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2020. június 23.
Utolsó ellenőrzés
2020. június 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- NCPHOI-2020-04
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Nem
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .