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Nijmegen 파손 증후군에 대한 HSCT의 저용량 Treosulfan 기반 컨디셔닝 요법

2020년 6월 23일 업데이트: Federal Research Institute of Pediatric Hematology, Oncology and Immunology

네이메겐 파손 증후군이 있는 어린이를 위한 조혈 줄기 세포 이식에서 저용량 트레오설판 기반 컨디셔닝 요법 효능에 대한 임상 공개 라벨 2상 연구

현재 연구의 목적은 Nijmegen 파손 증후군의 HSCT에서 저용량 트레오설판 기반 컨디셔닝 요법의 안전성과 효능을 평가하는 것입니다.

연구 개요

상태

모병

정황

개입 / 치료

상세 설명

네이메헌 파손 증후군(NBS)은 DNA 복구 장애입니다. NBS에서 복합 면역결핍에 대한 유일한 치료 옵션은 동종 조혈 줄기 세포 이식(HSCT)입니다. DNA 복구 장애의 표준 골수 파괴 컨디셔닝 요법은 HSCT 후 이환율과 사망률을 증가시킵니다. 저용량의 알킬화기는 독성 비율을 줄이기 위해 사용되지만 혼합 키메라 현상 및 이식 실패의 위험을 증가시킵니다. NBS의 트레오설판 사용 데이터는 희박합니다. NBS에서 저용량 트레오설판 기반 컨디셔닝 요법의 안전성과 효능을 평가하기 위해 트레오설판 21g/m2와 플루다라빈 150mg/mg, 시클로포스파미드 40mg/kg, 티모글로불린(젠자임) 5mg/kg 및 리툭시맙 100mg/m2를 1일부터 사용합니다. -6~-1일 후 줄기세포 주입. 일차 종점은 이식 실패, 사망 및 악성 종양이 사건으로 간주되는 사건 없는 생존입니다.

연구 유형

중재적

등록 (예상)

10

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

  • 이름: Dmitry Balashov, MD, PhD
  • 전화번호: 6534 +74952876570
  • 이메일: bala8@yandex.ru

연구 연락처 백업

연구 장소

  • 러시아 연방
      • Moscow, 러시아 연방, 117198
        • 모병
        • HSCT department
        • 연락하다:
          • Dmitry Balashov, MD, PhD
          • 전화번호: 6534 +74952876570
          • 이메일: bala8@yandex.ru

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

3개월 (어린이, 성인)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  1. 3개월 이상 21세 미만의 환자
  2. 동종이계 조혈모세포이식에 적합한 NBS 진단을 받은 환자
  3. 부모 또는 법적 보호자가 서명한 서면 동의서

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 개입/치료
플루다라빈 150mg/m2(-6, -5, -4, -3, -2일) 트레오설판 21g/m2(-6, -5, -4일) 시클로포스파미드 40mg/kg(-3, -2일) 티모글로불린( Genzyme) 5mg/kg(-5일, -4일) Rituximab 100mg/m2(-1일) 줄기세포 주입 - 0일
의약품: 트레오술판
트레오설판 21mg/m2(-6, -5, -4일)

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
사건 없는 생존
기간: 조혈모세포이식 후 3년
사건: 이식 실패, 사망, 악성 종양
조혈모세포이식 후 3년

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
전반적인 생존
기간: 조혈모세포이식 후 3년
조혈모세포이식 후 3년
생착의 누적 빈도
기간: 100일
100일
이식 실패의 누적 발생률
기간: 3 년
3 년
바이러스 감염 누적 발생률
기간: 일년
일년
급성 이식편대숙주병의 누적 발생률
기간: 일년
일년
만성 이식편대숙주병의 누적 발생률
기간: 3 년
3 년
조기 장기 독성 발생률
기간: 100일
100일
이식 관련 사망률의 누적 발생률
기간: 3 년
3 년
장기 독성 발생률
기간: 3 년
악성종양, 비악성 합병증
3 년

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Federal Research Institute of Pediatric Hematology, Oncology and Immunology

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2020년 5월 22일

기본 완료 (예상)

2023년 5월 1일

연구 완료 (예상)

2023년 5월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2020년 5월 19일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2020년 5월 19일

처음 게시됨 (실제)

2020년 5월 22일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2020년 6월 25일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2020년 6월 23일

마지막으로 확인됨

2020년 6월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • NCPHOI-2020-04

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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