Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Kondicionační režim na bázi treosulfanu s nízkou dávkou v HSCT pro Nijmegen Breakage Syndrome

23. června 2020 aktualizováno: Federal Research Institute of Pediatric Hematology, Oncology and Immunology

Klinická otevřená studie fáze 2 účinnosti kondicionačního režimu s nízkou dávkou treosulfanu při transplantaci hematopoetických kmenových buněk u dětí se syndromem zlomu Nijmegenu

Cílem této studie je zhodnotit bezpečnost a účinnost nízkodávkového kondicionačního režimu na bázi treosulfanu u HSCT u syndromu zlomu Nijmegen

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Nijmegen breakage syndrom (NBS) je porucha opravy DNA. Jedinou kurativní možností kombinované imunodeficience u NBS je alogenní transplantace hematopoetických kmenových buněk (HSCT). Standardní myeloablativní kondicionační režimy u poruch opravy DNA vedou ke zvýšené morbiditě a mortalitě po HSCT. Ke snížení míry toxicity se používají nízké dávky alkylátorů, které však zvyšují rizika smíšeného chimérismu a selhání štěpu. Údaje o použití treosulfanu v NBS jsou řídké. K vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti kondicionačního režimu na bázi nízké dávky treosulfanu v NBS se bude používat treosulfan 21 g/m2 v kombinaci s fludarabinem 150 mg/mg, cyklofosfamidem 40 mg/kg, thymoglobulinem (Genzyme) 5 mg/kg a rituximabem 100 mg/m2. -6 až -1 den s následnou infuzí kmenových buněk. Primárním cílovým parametrem je přežití bez příhody, kdy se selhání štěpu, smrt a malignity považují za příhody.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Očekávaný)

10

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

  • Jméno: Dmitry Balashov, MD, PhD
  • Telefonní číslo: 6534 +74952876570
  • E-mail: bala8@yandex.ru

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Ruská Federace
      • Moscow, Ruská Federace, 117198
        • Nábor
        • HSCT department
        • Kontakt:
          • Dmitry Balashov, MD, PhD
          • Telefonní číslo: 6534 +74952876570
          • E-mail: bala8@yandex.ru

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

3 měsíce až 21 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Pacienti ve věku ≥ 3 měsíce a < 21 let
  2. Pacienti s diagnózou NBS způsobilí pro alogenní HSCT
  3. Podepsaný písemný informovaný souhlas podepsaný rodičem nebo zákonným zástupcem

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: zásah/léčba
Fludarabin 150mg/m2 (dny -6, -5, -4, -3, -2) Treosulfan 21g/m2 (dny -6, -5, -4) Cyklofosfamid 40 mg/kg (dny -3, -2) Thymoglobulin ( Genzyme) 5 mg/kg (dny -5, -4) Rituximab 100 mg/m2 (den -1) Infuze kmenových buněk - den 0
Lék: Treosulfan
Treosulfan 21 mg/m2 (dny -6, -5, -4)

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Přežití bez událostí
Časové okno: 3 roky po HSCT
Události: selhání štěpu, smrt, malignity
3 roky po HSCT

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Celkové přežití
Časové okno: 3 roky po HSCT
3 roky po HSCT
Kumulativní výskyt přihojení
Časové okno: 100 dní
100 dní
Kumulativní výskyt selhání štěpu
Časové okno: 3 roky
3 roky
Kumulativní výskyt virových infekcí
Časové okno: 1 rok
1 rok
Kumulativní výskyt akutní reakce štěpu proti hostiteli
Časové okno: 1 rok
1 rok
Kumulativní výskyt chronické reakce štěpu proti hostiteli
Časové okno: 3 roky
3 roky
Výskyt rané orgánové toxicity
Časové okno: 100 dní
100 dní
Kumulativní výskyt mortality související s transplantací
Časové okno: 3 roky
3 roky
Výskyt dlouhodobé toxicity
Časové okno: 3 roky
malignity, nezhoubné komplikace
3 roky

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Federal Research Institute of Pediatric Hematology, Oncology and Immunology

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

22. května 2020

Primární dokončení (Očekávaný)

1. května 2023

Dokončení studie (Očekávaný)

1. května 2023

Termíny zápisu do studia

První předloženo

19. května 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

19. května 2020

První zveřejněno (Aktuální)

22. května 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

25. června 2020

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

23. června 2020

Naposledy ověřeno

1. června 2020

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • NCPHOI-2020-04

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Nijmegen Breakage Syndrome

Klinické studie na Treosulfan

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Jamaica

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit