Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Schemat kondycjonowania oparty na niskiej dawce treosulfanu w HSCT w zespole złamania Nijmegen

23 czerwca 2020 zaktualizowane przez: Federal Research Institute of Pediatric Hematology, Oncology and Immunology

Otwarte badanie kliniczne fazy 2 dotyczące skuteczności schematu kondycjonującego opartego na treosulfanie w małej dawce w przeszczepie hematopoetycznych komórek macierzystych u dzieci z zespołem złamania Nijmegen

Celem obecnego badania jest ocena bezpieczeństwa i skuteczności schematu kondycjonowania opartego na niskiej dawce treosulfanu w HSCT w zespole złamania Nijmegen

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Zespół pęknięcia Nijmegen (NBS) to zaburzenie naprawy DNA. Jedyną opcją leczenia złożonego niedoboru odporności w NBS jest allogeniczny przeszczep hematopoetycznych komórek macierzystych (HSCT). Standardowe schematy kondycjonowania mieloablacyjnego w zaburzeniach naprawy DNA prowadzą do zwiększonej zachorowalności i śmiertelności po HSCT. Niskie dawki alkilatorów stosuje się w celu zmniejszenia wskaźników toksyczności, co jednak zwiększa ryzyko mieszanego chimeryzmu i niepowodzenia przeszczepu. Dane dotyczące stosowania treosulfanu w NBS są skąpe. Aby ocenić bezpieczeństwo i skuteczność schematu kondycjonowania opartego na niskiej dawce treosulfanu w NBS, od dnia -6 do -1 dnia, a następnie infuzja komórek macierzystych. Pierwszorzędowym punktem końcowym jest przeżycie wolne od zdarzeń, przy czym niepowodzenie przeszczepu, zgon i nowotwory złośliwe są uważane za zdarzenia.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Oczekiwany)

10

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

  • Nazwa: Dmitry Balashov, MD, PhD
  • Numer telefonu: 6534 +74952876570
  • E-mail: bala8@yandex.ru

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

  • Federacja Rosyjska
      • Moscow, Federacja Rosyjska, 117198
        • Rekrutacyjny
        • HSCT department
        • Kontakt:
          • Dmitry Balashov, MD, PhD
          • Numer telefonu: 6534 +74952876570
          • E-mail: bala8@yandex.ru

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

3 miesiące do 21 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Pacjenci w wieku ≥ 3 miesięcy i < 21 lat
  2. Pacjenci ze zdiagnozowanym NBS kwalifikujący się do allogenicznego HSCT
  3. Podpisana pisemna świadoma zgoda podpisana przez rodzica lub opiekuna prawnego

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: interwencja/leczenie
Fludarabina 150 mg/m2 (dni -6, -5, -4, -3, -2) Treosulfan 21 g/m2 (dni -6, -5, -4) Cyklofosfamid 40 mg/kg (dni -3, -2) Tymoglobulina ( Genzyme) 5mg/kg (dzień -5, -4) Rytuksymab 100mg/m2 (dzień -1) Infuzja komórek macierzystych - dzień 0
Lek: Treosulfan
Treosulfan 21mg/m2 (dni -6, -5, -4)

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Przetrwanie bez zdarzeń
Ramy czasowe: 3 lata po HSCT
Zdarzenia: niepowodzenie przeszczepu, śmierć, nowotwory złośliwe
3 lata po HSCT

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ogólne przetrwanie
Ramy czasowe: 3 lata po HSCT
3 lata po HSCT
Skumulowana częstość wszczepienia
Ramy czasowe: 100 dni
100 dni
Skumulowana częstość niepowodzenia przeszczepu
Ramy czasowe: 3 lata
3 lata
Skumulowana częstość występowania infekcji wirusowych
Ramy czasowe: 1 rok
1 rok
Skumulowana częstość występowania ostrej choroby przeszczep przeciwko gospodarzowi
Ramy czasowe: 1 rok
1 rok
Skumulowana częstość występowania przewlekłej choroby przeszczep przeciwko gospodarzowi
Ramy czasowe: 3 lata
3 lata
Występowanie wczesnej toksyczności narządowej
Ramy czasowe: 100 dni
100 dni
Skumulowana częstość zgonów związanych z przeszczepami
Ramy czasowe: 3 lata
3 lata
Występowanie długotrwałej toksyczności
Ramy czasowe: 3 lata
nowotwory, powikłania niezłośliwe
3 lata

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Federal Research Institute of Pediatric Hematology, Oncology and Immunology

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

22 maja 2020

Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)

1 maja 2023

Ukończenie studiów (Oczekiwany)

1 maja 2023

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

19 maja 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

19 maja 2020

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

22 maja 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

25 czerwca 2020

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

23 czerwca 2020

Ostatnia weryfikacja

1 czerwca 2020

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • NCPHOI-2020-04

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Zespół złamania Nijmegen

Badania kliniczne na Treosulfan

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Pakistan

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj