Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Lavdosis treosulfan-baseret konditioneringsregime i HSCT for Nijmegen Breakage Syndrome

23. juni 2020 opdateret af: Federal Research Institute of Pediatric Hematology, Oncology and Immunology

Klinisk åbent fase 2-studie af lavdosis treosulfan-baseret konditioneringsregimes effektivitet ved hæmatopoietisk stamcelletransplantation til børn med Nijmegens brudsyndrom

Formålet med det aktuelle studie er at evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​lavdosis treosulfan-baseret konditioneringsregime i HSCT i Nijmegen breakage syndrome

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Nijmegen breakage syndrome (NBS) er en DNA-reparationslidelse. Den eneste helbredende mulighed for kombineret immundefekt i NBS er allogen hæmatopoietisk stamcelletransplantation (HSCT). Standard myeloablative konditioneringsregimer i DNA-reparationslidelser fører til øget morbiditet og dødelighed efter HSCT. Lave doser af alkylatorer bruges til at reducere toksicitetsrater, hvilket dog øger risikoen for blandet kimærisme og graftsvigt. Dataene for treosulfanbrug i NBS er sparsomme. For at evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​lavdosis treosulfan-baseret konditioneringsregime i NBS, vil treosulfan 21g/m2 i kombination med fludarabin 150mg/mg, cyclophosphamid 40mg/kg, thymoglobulin (Genzyme) 5mg/kg og rit0uximab/døgn blive brugt fra 1mg. -6 til -1 dag, efterfulgt af stamcelleinfusion. Det primære endepunkt er hændelsesfri overlevelse, hvor graftsvigt, død og maligniteter betragtes som hændelser.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Forventet)

10

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

  • Navn: Dmitry Balashov, MD, PhD
  • Telefonnummer: 6534 +74952876570
  • E-mail: bala8@yandex.ru

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

3 måneder til 21 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Patienter i alderen ≥ 3 måneder og < 21 år
  2. Patienter diagnosticeret med NBS kvalificerede til en allogen HSCT
  3. Underskrevet skriftligt informeret samtykke underskrevet af en forælder eller værge

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: intervention/behandling
Fludarabin 150mg/m2 (dage -6, -5, -4, -3, -2) Treosulfan 21g/m2 (dage -6, -5, -4) Cyclophosphamid 40mg/kg (dage -3, -2) Thymoglobulin ( Genzyme) 5mg/kg (dage -5, -4) Rituximab 100mg/m2 (dag -1) Stamcelleinfusion - dag 0
Medicin: Treosulfan
Treosulfan 21mg/m2 (dage -6, -5, -4)

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Begivenhedsfri overlevelse
Tidsramme: 3 år efter HSCT
Hændelser: graftsvigt, død, maligniteter
3 år efter HSCT

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Samlet overlevelse
Tidsramme: 3 år efter HSCT
3 år efter HSCT
Kumulativ forekomst af engraftment
Tidsramme: 100 dage
100 dage
Kumulativ forekomst af graftsvigt
Tidsramme: 3 år
3 år
Kumulativ forekomst af virusinfektioner
Tidsramme: 1 år
1 år
Kumulativ forekomst af akut graft versus værtssygdom
Tidsramme: 1 år
1 år
Kumulativ forekomst af kronisk graft versus værtssygdom
Tidsramme: 3 år
3 år
Forekomst af tidlig organtoksicitet
Tidsramme: 100 dage
100 dage
Kumulativ forekomst af transplantationsrelateret dødelighed
Tidsramme: 3 år
3 år
Forekomst af langtidstoksicitet
Tidsramme: 3 år
maligniteter, ikke-maligne komplikationer
3 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Federal Research Institute of Pediatric Hematology, Oncology and Immunology

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

22. maj 2020

Primær færdiggørelse (Forventet)

1. maj 2023

Studieafslutning (Forventet)

1. maj 2023

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

19. maj 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

19. maj 2020

Først opslået (Faktiske)

22. maj 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

25. juni 2020

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

23. juni 2020

Sidst verificeret

1. juni 2020

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • NCPHOI-2020-04

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Nijmegen Breakage Syndrome

Kliniske forsøg med Treosulfan

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Croatia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner