赤血球造血性プロトポルフィリン症またはX連鎖プロトポルフィリン症の被験者におけるMT-7117の有効性、安全性、忍容性を評価するための研究
2025年12月12日 更新者：Tanabe Pharma America, Inc.
赤血球造血性プロトポルフィリン症またはX染色体連鎖性プロトポルフィリン症の成人および青年におけるMT-7117の有効性、安全性、および忍容性を評価するためのフェーズ3、多施設、無作為化、二重盲検、プラセボ対照試験
この研究の主な目的は、12～75 歳の EPP または XLP 患者を対象に、日光への曝露に関連する最初の前駆症状 (灼熱感、ヒリヒリ感、刺すような痛み) の発症までの時間と重症度に対する MT-7117 の有効性を調査することです。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
184
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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California
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Huntington Beach、California、アメリカ、92647
- Marvel Clinical Research, LLC
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Florida
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Miami、Florida、アメリカ、33136
- University Of Miami School Of Medicine, Center For Liver Diseases
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Massachusetts
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Brighton、Massachusetts、アメリカ、02135
- MetroBoston Clinical Partners, LLC
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Missouri
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Kansas City、Missouri、アメリカ、64131
- Kansas City Research Institute
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New York
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New York、New York、アメリカ、10029
- Icahn School of Medicine at Mount Sinai (ISMMS) - The Mount Sinai Hospital (MSH)
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North Carolina
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Winston-Salem、North Carolina、アメリカ、27109
- Wake Forest University Baptist Health
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Ohio
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Columbus、Ohio、アメリカ、43215
- Remington-Davis Clinical Research
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19107
- Thomas Jefferson University
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Texas
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Galveston、Texas、アメリカ、77555
- The University of Texas Medical Branch (UTMB)
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Washington
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Seattle、Washington、アメリカ、19023
- University of Washington-Seattle Cancer Care Alliance
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London、イギリス、SE1 7EH
- Evelina London Children's Hospital - Guy's & St Thomas' NHS Foundation Trust
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Manchester
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Salford、Manchester、イギリス、M13 9PL
- University of Manchester
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Brescia、イタリア、1 25123
- Azienda Ospedaliera Spedali Civili di Brescia-Universita degli Studi Di Brescia
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Milan、イタリア、20122
- Fondazione IRCCS Ca Granda Ospedale Maggiore Policlinico di Milano
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Modena、イタリア、41125
- U.O.C. Medicina Interna Azienda ospedaliero Universitaria Policlinico di Modena
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Rome、イタリア、144 Rome RM
- I.F.O Hospital Centro Porfirie e Malattie Rare
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Queensland
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Brisbane、Queensland、オーストラリア、4066
- The Wesley Hospital
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Victoria
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Melbourne、Victoria、オーストラリア、3050
- Royal Melbourne Hospital (RMH)
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Alberta
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Edmonton、Alberta、カナダ、AB T6G 2R3
- University of Alberta
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Stockholm、スウェーデン、171 64
- Karolinska University Hospital
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Barcelona、スペイン、08036
- Hospital Clínic de Barcelona
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Madrid、スペイン、28041
- Hospital Universitario 12 de Octubre
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Berlin、ドイツ、10117
- Charité - Universitaetsmedizin Berlin
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Northrhein Westalien
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Münster、Northrhein Westalien、ドイツ、48149
- Westfaelische Wilhelms-Universitaet Muenster
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Bergen、ノルウェー
- Haukeland University Hospital
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Hyōgo
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Kobe、Hyōgo、日本
- Kobe University Hospital
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Ishikawa-ken
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Kanazawa、Ishikawa-ken、日本、921-8035
- Sophia Dermatology Clinic
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Osaka
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Sayama、Osaka、日本
- Investigator Site
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Takatsuki、Osaka、日本
- Osaka Medical College Hospital
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Tokyo
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Minato-ku、Tokyo、日本
- Tokyo Saiseikai Central Hospital
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Toyama
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Sugitani、Toyama、日本、930-0194
- Toyama University Hospital
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
12年～75年 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
追加の審査基準チェックが資格認定に適用される場合があります。
包含基準:
- 被験者は、参加するために書面によるインフォームドコンセントを提供しました。 未成年者の場合は、未成年者の同意と保護者の同意の両方が提供されます。
- -スクリーニング時に12歳から75歳までの病歴に基づいてEPPまたはXLPの診断が確認された男性および女性の被験者。
- -被験者の体重は30kg以上です。
- 被験者は、予定されたすべての訪問のために研究サイトに旅行する意思があり、旅行することができます。
- 治験責任医師の意見では、被験者は治験の性質と参加に伴うリスクを理解することができ、プロトコルの制限と要件（旅行を含む）に協力して遵守する意思があります。
- -授乳中でなく、試験薬の初回投与を受ける前のベースライン訪問時に尿妊娠検査が陰性である女性被験者。
- -出産の可能性のある女性被験者および出産の可能性のあるパートナーを持つ男性被験者は、現在使用中/使用する意思がある プロトコルに記載されているバリア法を含む2つの効果的な避妊方法。
除外基準:
- -EPPまたはXLP以外の光皮膚症の病歴または存在。
- -研究中、ほとんどの日（例えば、日の出後1時間から日没前1時間の間）の日中に外に出たくない、または外出できない被験者。
- -スクリーニング時のLFT値に基づく臨床的に重要な肝胆道疾患の存在。
- -スクリーニング時のAST、ALT、ALP≧3.0×正常上限（ULN）または総ビリルビン>1.5×ULNの被験者。
- -研究者の意見によると、過剰なアルコール摂取の（過去2年間の）履歴がある、または履歴がある被験者。
- 黒色腫の病歴。
- -黒色腫および/または黒色腫が疑われる病変の存在 スクリーニング。
- -家族性黒色腫の病歴（両親、兄弟、子供などの第一度近親者が2人以上いると定義）。
扁平上皮がん、基底細胞がん、またはその他の悪性皮膚病変の存在。
疑わしい病変または母斑が評価されます。 疑わしい病変または母斑が生検または切除によって解決できない場合、被験者は研究から除外されます。
- -治験責任医師が臨床的に重要であると判断した精神疾患の病歴または存在 研究評価および/または被験者の安全性を妨げる可能性があります。
- -血液透析を含む被験者の医療記録に基づく、臨床的に重要な急性または慢性腎疾患の存在;血清クレアチニン値が1.2 mg/dLまたは推定糸球体濾過率（eGFR）を超える
- -治験責任医師の意見では、研究目的および/または被験者の安全性を妨げる可能性がある、臨床的に重要な疾患または検査室異常の存在。
- -妊娠中、授乳中、または研究中に妊娠する予定の女性被験者。
- -無作為化前3か月以内の光線療法による治療（訪問2）。
- -無作為化前3か月以内のアファメラノチドによる治療（訪問2）。
- -無作為化前の4週間以内のシメチジンによる治療（訪問2）。
- -無作為化（訪問2）の4週間前の抗酸化剤による治療、治験責任医師の意見では、研究のエンドポイントに影響を与える可能性のある用量（ベータカロチン、システイン、ピリドキシンを含むがこれらに限定されない）。
-モルヒネ、ヒドロコドン、オキシコドン、フェンタニルなどのオピオイドおよびオピオイド誘導体、または他の予定外の鎮痛薬または非ステロイド性抗炎症薬との組み合わせを含むがこれらに限定されない予定の鎮痛剤による慢性治療（パーコセットおよびバイコジンのような処方）無作為化前の 4 週間以内 (Visit 2)。
無作為化の 3 か月以上前の予定された麻薬の急性使用、鎮痛のための NSAID やアスピリンなどの OTC、またはスクリーニングから 3 か月以内の予定された薬剤の以前の一時的な使用は除外されません。
- -治験責任医師の意見では、研究の目的または被験者の安全性を妨げる可能性のある薬物またはサプリメントによる治療。
- MT-7117への以前の曝露（これにはプラセボで治療された被験者は含まれません）。
- -スクリーニング前の12週間以内の治験薬による以前の治療または治験薬の5半減期（どちらか長い方）。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：トリプル
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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プラセボコンパレーター：プラセボコンパレーター
1日1回のプラセボの経口錠剤。
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プラセボ
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実験的：MT-7117 低用量
MT-7117 低用量の経口錠剤を 1 日 1 回。
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MT-7117 低用量
他の名前：
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実験的：MT-7117 ハイドーズ
MT-7117 高用量の経口錠剤を 1 日 1 回。
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MT-7117 ハイドーズ
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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毎日の平均日光暴露時間（分）のベースラインから、日の出後1時間後の日光暴露と26週目の1時間前の事前延滞の間の日光暴露に関連する最初の前駆症の症状（燃焼、うずき、かゆみ、または刺し傷）に変化します（7）
時間枠：26週目のsunrise後1時間から1時間前の事前sunset（7を訪問）
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26週目のsunrise後1時間から1時間前の事前sunset（7を訪問）
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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26週目の患者の世界的な変化の印象（PGIC）
時間枠：26週目
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PGIC：1から7のスケール、7はさらに悪いです。
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26週目
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26週間の二重盲検治療期間中に、リッカートスケールで1〜10の、疼痛評価を伴うプロの症状（燃え、うずき、かゆみ、または刺し傷）として定義された日光誘発性疼痛イベントの総数。
時間枠：26週間の二重盲検治療期間中
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使用されたリッカートスケールは0〜10の範囲で、0は最も低い痛みの評価を示し、10は最高の痛みの評価を示します。
同様に、0は最良の結果を示し、10は最悪の結果を示します。
その日の痛みの評価が1〜10の痛みの出来事の数の合計は、その日の日光誘発性疼痛イベントの数として使用されます。
26週間の二重盲検治療期間中の毎日1〜10の痛みの評価を持つ疼痛イベントの数の合計は、このエンドポイントとして計算されます。
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26週間の二重盲検治療期間中
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26週目のPROMIS-57の痛み強度の領域の総スコアのベースラインからの変更
時間枠：ベースライン（0週目）と26週
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痛みの強度：0から10、10は想像できる最悪の痛みです。
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ベースライン（0週目）と26週
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対応者である被験者の割合
時間枠：26週目
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1日の日光暴露時間に基づいて対応者である被験者の割合は、被験者内から66分増加する被験者内の意味のある変化によって定義された1時間後のsunrise後1時間と1時間の事前セットに関連する最初の前駆症状への最初の前駆症症状への割合26
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26週目
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26週目のPROMIS-57の物理機能のドメインにおける総スコアのベースラインからの変更
時間枠：ベースライン（0週目）と26週
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身体機能：1-5、ここで5は困難なしです。
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ベースライン（0週目）と26週
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その他の成果指標
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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PROMIS-57 における疼痛強度の領域における合計スコアのベースラインからの変化。
時間枠：ベースライン (0 週) と 26 週
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痛みの強さ: 0 から 10 で、10 は想像できる最悪の痛みです。
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ベースライン (0 週) と 26 週
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被験者内の意味のある変化によって定義される、日の出後 1 時間から日没前 1 時間までの日光曝露に関連する最初の前駆症状への 1 日平均日光曝露時間に基づくレスポンダーである被験者の割合。
時間枠：26週目
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26週目
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PROMIS-57 の身体機能の領域における合計スコアのベースラインからの変化。
時間枠：ベースライン (0 週) と 26 週
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身体機能: 1-5、5 は問題なし。
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ベースライン (0 週) と 26 週
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- スタディディレクター：Head of Medical Science、Tanabe Pharma America, Inc.
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2020年6月1日
一次修了 (実際)
2021年12月14日
研究の完了 (実際)
2022年7月26日
試験登録日
最初に提出
2020年5月20日
QC基準を満たした最初の提出物
2020年5月20日
最初の投稿 (実際)
2020年5月26日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2025年12月30日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2025年12月12日
最終確認日
2025年12月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- MT-7117-G01
- jRCT2080225355 (レジストリ識別子：Japan Registry of Clinical Trials (jRCT))
- 2019-004226-16 (EudraCT番号)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
未定
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
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