Studie k vyhodnocení účinnosti, bezpečnosti a snášenlivosti MT-7117 u subjektů s erytropoetickou protoporfyrií nebo X-vázanou protoporfyrií

Pro kvalifikaci může být požadována další kontrola screeningových kritérií.

Kritéria pro zařazení:

1. Subjekty poskytly písemný informovaný souhlas s účastí. U nezletilých subjektů bude poskytnut souhlas i souhlas rodičů.
2. Muži a ženy s potvrzenou diagnózou EPP nebo XLP na základě anamnézy, ve věku 12 let až 75 let včetně, při screeningu.
3. Subjekty mají tělesnou hmotnost ≥30 kg.
4. Subjekty jsou ochotné a schopné cestovat do studijních míst pro všechny plánované návštěvy.
5. Podle názoru zkoušejícího je subjekt schopen porozumět povaze studie a všem rizikům spojeným s účastí a je ochoten spolupracovat a dodržovat omezení a požadavky protokolu (včetně cestování).
6. Ženské subjekty, které nelakují a mají negativní těhotenský test v moči při základní návštěvě před podáním první dávky studovaného léku.
7. Ženy ve fertilním věku a muži s partnerkou ve fertilním věku v současné době užívající/ochotní používat 2 účinné metody antikoncepce včetně bariérové ​​metody popsané v protokolu.

Kritéria vyloučení:

1. Anamnéza nebo přítomnost jiných fotodermatóz než EPP nebo XLP.
2. Subjekty, které během studie nechtějí nebo nemohou jít ven během denních hodin (např. mezi 1 hodinou po východu slunce a 1 hodinou před západem slunce).
3. Přítomnost klinicky významného hepatobiliárního onemocnění na základě hodnot LFT při Screeningu.
4. Subjekty s AST, ALT, ALP ≥3,0 × horní hranice normy (ULN) nebo celkovým bilirubinem >1,5 × ULN při screeningu.
5. Subjekty s nebo s anamnézou (v posledních 2 letech) nadměrného příjmu alkoholu podle názoru zkoušejícího.
6. Historie melanomu.
7. Přítomnost melanomu a/nebo lézí podezřelých z melanomu při screeningu.
8. Historie familiárního melanomu (definovaného jako přítomnost 2 nebo více prvostupňových příbuzných, jako jsou rodiče, sourozenci a/nebo dítě).

9. Přítomnost spinocelulárního karcinomu, bazaliomu nebo jiných maligních kožních lézí.

   Jakékoli podezřelé léze nebo névy budou vyhodnoceny. Pokud podezřelou lézi nebo névy nelze vyřešit biopsií nebo excizí, subjekt bude ze studie vyloučen.

10. Anamnéza nebo přítomnost psychiatrického onemocnění, které zkoušející považuje za klinicky významné a které může interferovat s hodnocením studie a/nebo bezpečností subjektů.
11. Přítomnost klinicky významného akutního nebo chronického onemocnění ledvin na základě lékařských záznamů subjektu včetně hemodialýzy; a hladina sérového kreatininu vyšší než 1,2 mg/dl nebo odhadovaná rychlost glomerulární filtrace (eGFR)
12. Přítomnost jakéhokoli klinicky významného onemocnění nebo laboratorní abnormality, které podle názoru zkoušejícího mohou narušovat cíle studie a/nebo bezpečnost subjektů.
13. Ženy, které jsou těhotné, kojící nebo plánují otěhotnět během studie.
14. Léčba fototerapií do 3 měsíců před randomizací (návštěva 2).
15. Léčba afamelanotidem během 3 měsíců před randomizací (návštěva 2).
16. Léčba cimetidinem do 4 týdnů před randomizací (návštěva 2).
17. Léčba antioxidačními činidly během 4 týdnů před randomizací (návštěva 2), v dávkách, které podle názoru výzkumníka mohou ovlivnit cílové parametry studie (včetně, ale bez omezení na beta-karoten, cystein, pyridoxin).

18. Chronická léčba jakýmikoli plánovanými analgetiky, včetně, ale bez omezení, opioidů a opioidních derivátů, jako je morfin, hydrokodon, oxykodon, fentanyl, nebo jejich kombinace s jinými neplánovanými analgetiky nebo nesteroidními protizánětlivými léky (předpis Percocet a Vicodinu léky) do 4 týdnů před randomizací (návštěva 2).

    Akutní užívání plánovaných narkotik déle než 3 měsíce před randomizací, OTC, jako jsou NSAID nebo aspirin k analgezii, nebo předchozí dočasné použití plánovaných látek během 3 měsíců od screeningu nejsou vyloučeny.

19. Léčba jakýmikoli léky nebo doplňky, které podle názoru zkoušejícího mohou narušovat cíle studie nebo bezpečnost subjektů.
20. Předchozí expozice MT-7117 (toto nezahrnuje subjekty léčené placebem).
21. Předchozí léčba jakýmkoliv hodnoceným přípravkem během 12 týdnů před screeningem NEBO 5 poločasů hodnoceného přípravku (podle toho, co je delší).