Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie k vyhodnocení účinnosti, bezpečnosti a snášenlivosti MT-7117 u subjektů s erytropoetickou protoporfyrií nebo X-vázanou protoporfyrií

12. prosince 2025 aktualizováno: Tanabe Pharma America, Inc.

Fáze 3, multicentrická, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie k vyhodnocení účinnosti, bezpečnosti a snášenlivosti MT-7117 u dospělých a dospívajících s erytropoetickou protoporfyrií nebo X-vázanou protoporfyrií

Primárním cílem této studie je zkoumat účinnost MT-7117 na čas do nástupu a závažnost prvních prodromálních symptomů (pálení, brnění nebo píchání) spojených s vystavením slunečnímu záření u subjektů s EPP nebo XLP ve věku 12-75 let.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

184

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Austrálie
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Austrálie, 4066
        • The Wesley Hospital
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Austrálie, 3050
        • Royal Melbourne Hospital (RMH)
  • Itálie
      • Brescia, Itálie, 1 25123
        • Azienda Ospedaliera Spedali Civili di Brescia-Universita degli Studi Di Brescia
      • Milan, Itálie, 20122
        • Fondazione IRCCS Ca Granda Ospedale Maggiore Policlinico di Milano
      • Modena, Itálie, 41125
        • U.O.C. Medicina Interna Azienda ospedaliero Universitaria Policlinico di Modena
      • Rome, Itálie, 144 Rome RM
        • I.F.O Hospital Centro Porfirie e Malattie Rare
  • Japonsko
    • Hyōgo
      • Kobe, Hyōgo, Japonsko
        • Kobe University Hospital
    • Ishikawa-ken
      • Kanazawa, Ishikawa-ken, Japonsko, 921-8035
        • Sophia Dermatology Clinic
    • Osaka
      • Sayama, Osaka, Japonsko
        • Investigator Site
      • Takatsuki, Osaka, Japonsko
        • Osaka Medical College Hospital
    • Tokyo
      • Minato-ku, Tokyo, Japonsko
        • Tokyo Saiseikai Central Hospital
    • Toyama
      • Sugitani, Toyama, Japonsko, 930-0194
        • Toyama University Hospital
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, AB T6G 2R3
        • University of Alberta
  • Norsko
      • Bergen, Norsko
        • Haukeland University Hospital
  • Německo
      • Berlin, Německo, 10117
        • Charité - Universitaetsmedizin Berlin
    • Northrhein Westalien
      • Münster, Northrhein Westalien, Německo, 48149
        • Westfaelische Wilhelms-Universitaet Muenster
  • Spojené království
      • London, Spojené království, SE1 7EH
        • Evelina London Children's Hospital - Guy's & St Thomas' NHS Foundation Trust
    • Manchester
      • Salford, Manchester, Spojené království, M13 9PL
        • University of Manchester
  • Spojené státy
    • California
      • Huntington Beach, California, Spojené státy, 92647
        • Marvel Clinical Research, LLC
    • Florida
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33136
        • University Of Miami School Of Medicine, Center For Liver Diseases
    • Massachusetts
      • Brighton, Massachusetts, Spojené státy, 02135
        • MetroBoston Clinical Partners, LLC
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Spojené státy, 64131
        • Kansas City Research Institute
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai (ISMMS) - The Mount Sinai Hospital (MSH)
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Spojené státy, 27109
        • Wake Forest University Baptist Health
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43215
        • Remington-Davis Clinical Research
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19107
        • Thomas Jefferson University
    • Texas
      • Galveston, Texas, Spojené státy, 77555
        • The University of Texas Medical Branch (UTMB)
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 19023
        • University of Washington-Seattle Cancer Care Alliance
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko, 08036
        • Hospital Clinic de Barcelona
      • Madrid, Španělsko, 28041
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
  • Švédsko
      • Stockholm, Švédsko, 171 64
        • Karolinska University Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

12 let až 75 let (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Pro kvalifikaci může být požadována další kontrola screeningových kritérií.

Kritéria pro zařazení:

  1. Subjekty poskytly písemný informovaný souhlas s účastí. U nezletilých subjektů bude poskytnut souhlas i souhlas rodičů.
  2. Muži a ženy s potvrzenou diagnózou EPP nebo XLP na základě anamnézy, ve věku 12 let až 75 let včetně, při screeningu.
  3. Subjekty mají tělesnou hmotnost ≥30 kg.
  4. Subjekty jsou ochotné a schopné cestovat do studijních míst pro všechny plánované návštěvy.
  5. Podle názoru zkoušejícího je subjekt schopen porozumět povaze studie a všem rizikům spojeným s účastí a je ochoten spolupracovat a dodržovat omezení a požadavky protokolu (včetně cestování).
  6. Ženské subjekty, které nelakují a mají negativní těhotenský test v moči při základní návštěvě před podáním první dávky studovaného léku.
  7. Ženy ve fertilním věku a muži s partnerkou ve fertilním věku v současné době užívající/ochotní používat 2 účinné metody antikoncepce včetně bariérové ​​metody popsané v protokolu.

Kritéria vyloučení:

  1. Anamnéza nebo přítomnost jiných fotodermatóz než EPP nebo XLP.
  2. Subjekty, které během studie nechtějí nebo nemohou jít ven během denních hodin (např. mezi 1 hodinou po východu slunce a 1 hodinou před západem slunce).
  3. Přítomnost klinicky významného hepatobiliárního onemocnění na základě hodnot LFT při Screeningu.
  4. Subjekty s AST, ALT, ALP ≥3,0 × horní hranice normy (ULN) nebo celkovým bilirubinem >1,5 × ULN při screeningu.
  5. Subjekty s nebo s anamnézou (v posledních 2 letech) nadměrného příjmu alkoholu podle názoru zkoušejícího.
  6. Historie melanomu.
  7. Přítomnost melanomu a/nebo lézí podezřelých z melanomu při screeningu.
  8. Historie familiárního melanomu (definovaného jako přítomnost 2 nebo více prvostupňových příbuzných, jako jsou rodiče, sourozenci a/nebo dítě).

  9. Přítomnost spinocelulárního karcinomu, bazaliomu nebo jiných maligních kožních lézí.

    Jakékoli podezřelé léze nebo névy budou vyhodnoceny. Pokud podezřelou lézi nebo névy nelze vyřešit biopsií nebo excizí, subjekt bude ze studie vyloučen.

  10. Anamnéza nebo přítomnost psychiatrického onemocnění, které zkoušející považuje za klinicky významné a které může interferovat s hodnocením studie a/nebo bezpečností subjektů.
  11. Přítomnost klinicky významného akutního nebo chronického onemocnění ledvin na základě lékařských záznamů subjektu včetně hemodialýzy; a hladina sérového kreatininu vyšší než 1,2 mg/dl nebo odhadovaná rychlost glomerulární filtrace (eGFR)
  12. Přítomnost jakéhokoli klinicky významného onemocnění nebo laboratorní abnormality, které podle názoru zkoušejícího mohou narušovat cíle studie a/nebo bezpečnost subjektů.
  13. Ženy, které jsou těhotné, kojící nebo plánují otěhotnět během studie.
  14. Léčba fototerapií do 3 měsíců před randomizací (návštěva 2).
  15. Léčba afamelanotidem během 3 měsíců před randomizací (návštěva 2).
  16. Léčba cimetidinem do 4 týdnů před randomizací (návštěva 2).
  17. Léčba antioxidačními činidly během 4 týdnů před randomizací (návštěva 2), v dávkách, které podle názoru výzkumníka mohou ovlivnit cílové parametry studie (včetně, ale bez omezení na beta-karoten, cystein, pyridoxin).

  18. Chronická léčba jakýmikoli plánovanými analgetiky, včetně, ale bez omezení, opioidů a opioidních derivátů, jako je morfin, hydrokodon, oxykodon, fentanyl, nebo jejich kombinace s jinými neplánovanými analgetiky nebo nesteroidními protizánětlivými léky (předpis Percocet a Vicodinu léky) do 4 týdnů před randomizací (návštěva 2).

    Akutní užívání plánovaných narkotik déle než 3 měsíce před randomizací, OTC, jako jsou NSAID nebo aspirin k analgezii, nebo předchozí dočasné použití plánovaných látek během 3 měsíců od screeningu nejsou vyloučeny.

  19. Léčba jakýmikoli léky nebo doplňky, které podle názoru zkoušejícího mohou narušovat cíle studie nebo bezpečnost subjektů.
  20. Předchozí expozice MT-7117 (toto nezahrnuje subjekty léčené placebem).
  21. Předchozí léčba jakýmkoliv hodnoceným přípravkem během 12 týdnů před screeningem NEBO 5 poločasů hodnoceného přípravku (podle toho, co je delší).

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Trojnásobný

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Komparátor placeba: Komparátor placeba
Perorální tableta placeba jednou denně.
Lék: Placebo
Placebo
Experimentální: MT-7117 Nízká dávka
Perorální tableta MT-7117 Low Dose jednou denně.
Lék: MT-7117 Nízká dávka
MT-7117 Nízká dávka
Ostatní jména:
  • Dersimelagon
Experimentální: MT-7117 Vysoká dávka
Perorální tableta MT-7117 High Dose jednou denně.
Lék: MT-7117 Vysoká dávka
MT-7117 Vysoká dávka
Ostatní jména:
  • Dersimelagon

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Změňte se z výchozí hodnoty v průměrné denní době expozice slunečního světla (minuty) na první prodromální symptom (pálení, brnění, svědění nebo bodnutí) spojené s expozicí slunečního světla mezi 1 hodinu po východu slunce a 1 hodinu před Sunset v 26. týdnu (návštěva 7)
Časové okno: Od 1 hodiny po sunrise do 1 hodiny před sunset v 26. týdnu (návštěva 7)
Od 1 hodiny po sunrise do 1 hodiny před sunset v 26. týdnu (návštěva 7)

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Globální dojem pacienta na změnu (PGIC) v 26. týdnu
Časové okno: 26. týden
PGIC: Měřítko od 1 do 7, kde je 7 horší.
26. týden
Celkový počet bolestivých událostí vyvolaných slunečním světlem definovanými jako symptomy prodromu (pálení, brnění, svědění nebo bodnutí) s hodnocením bolesti 1-10 na Likertově stupnici během 26týdenního dvojitého slepého ošetření.
Časové okno: Během 26týdenního dvojitého období léčby
Použitá stupnice Likertovy stupnice se pohybuje od 0 do 10, kde 0 označuje nejnižší hodnocení bolesti a 10 naznačuje nejvyšší hodnocení bolesti. Podobně 0 označuje nejlepší výsledek a 10 označuje nejhorší výsledek. Součet počtu bodů bolesti s hodnocením bolesti 1 až 10 za den se používá jako počet událostí vyvolaných slunečním světlem v den. Součet počtu bodů bolesti s hodnocením bolesti 1 až 10 v každém dni během 26týdenního dvojitého slepého ošetřovacího období se počítá jako tento koncový bod.
Během 26týdenního dvojitého období léčby
Změna z výchozí hodnoty pro celkové skóre v doméně intenzity bolesti v Promis-57 v 26. týdnu
Časové okno: Základní linie (týden 0) a 26. týden
Intenzita bolesti: 0 až 10, kde 10 je nejhorší bolest, kterou si lze představit.
Základní linie (týden 0) a 26. týden
Procento subjektů, které jsou respondenty
Časové okno: 26. týden
Procento subjektů, kteří jsou respondenty, na základě průměrného denního času slunečního světla prvnímu prodromálnímu příznaku spojenému s expozicí slunečního světla mezi 1 hodinou po sunrise a 1 hodinu převodovky definované v rámci subjektu smysluplné změny o 66 minut se zvýší o výchozí hodnotu na 26. týdnu na 26. týden.
26. týden
Změna z výchozí hodnoty pro celkové skóre v doméně fyzické funkce v Promis-57 v 26. týdnu
Časové okno: Základní linie (týden 0) a 26. týden
Fyzická funkce: 1-5, kde je 5 bez problémů.
Základní linie (týden 0) a 26. týden

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna od výchozí hodnoty pro celkové skóre v oblasti intenzity bolesti v PROMIS-57.
Časové okno: Výchozí stav (týden 0) a týden 26
Intenzita bolesti: 0 až 10, kde 10 je nejhorší představitelná bolest.
Výchozí stav (týden 0) a týden 26
Procento subjektů, které reagují, na základě průměrné denní doby vystavení slunečnímu světlu prvnímu prodromálnímu symptomu spojenému s expozicí slunečnímu záření mezi 1 hodinou po východu slunce a 1 hodinou před západem slunce definovaným významnou změnou v rámci subjektu.
Časové okno: 26. týden
26. týden
Změna od výchozí hodnoty pro celkové skóre v oblasti fyzické funkce v PROMIS-57.
Časové okno: Výchozí stav (týden 0) a týden 26
Fyzické funkce: 1-5, kde 5 je bez jakýchkoli potíží.
Výchozí stav (týden 0) a týden 26

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Tanabe Pharma America, Inc.

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Head of Medical Science, Tanabe Pharma America, Inc.

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

1. června 2020

Primární dokončení (Aktuální)

14. prosince 2021

Dokončení studie (Aktuální)

26. července 2022

Termíny zápisu do studia

První předloženo

20. května 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

20. května 2020

První zveřejněno (Aktuální)

26. května 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

30. prosince 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

12. prosince 2025

Naposledy ověřeno

1. prosince 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • MT-7117-G01
  • jRCT2080225355 (Identifikátor registru: Japan Registry of Clinical Trials (jRCT))
  • 2019-004226-16 (Číslo EudraCT)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NEROZHODNÝ

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na EPP

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Denmark

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit