Vizsgálat az MT-7117 hatékonyságának, biztonságosságának és tolerálhatóságának értékelésére eritropoetikus protoporfíriában vagy X-hez kapcsolódó protoporfíriában szenvedő betegeknél
2025. december 12. frissítette: Tanabe Pharma America, Inc.
3. fázisú, többközpontú, randomizált, kettős vak, placebo-kontrollos vizsgálat az MT-7117 hatékonyságának, biztonságosságának és tolerálhatóságának értékelésére eritropoetikus protoporfiriában vagy X-hez kapcsolódó protoporfiriában szenvedő felnőtteknél és serdülőknél
Ennek a vizsgálatnak az elsődleges célja az MT-7117 hatékonyságának vizsgálata a napfénynek való kitettséggel összefüggő első prodromális tünetek (égő, bizsergő vagy szúrós) megjelenése előtti időben és súlyosságában 12-75 éves EPP vagy XLP betegeknél.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Befejezve
Beavatkozás / kezelés
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
184
Fázis
- 3. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
Queensland
-
Brisbane, Queensland, Ausztrália, 4066
- The Wesley Hospital
-
-
Victoria
-
Melbourne, Victoria, Ausztrália, 3050
- Royal Melbourne Hospital (RMH)
-
-
-
-
-
London, Egyesült Királyság, SE1 7EH
- Evelina London Children's Hospital - Guy's & St Thomas' NHS Foundation Trust
-
-
Manchester
-
Salford, Manchester, Egyesült Királyság, M13 9PL
- University of Manchester
-
-
-
-
California
-
Huntington Beach, California, Egyesült Államok, 92647
- Marvel Clinical Research, LLC
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Egyesült Államok, 33136
- University Of Miami School Of Medicine, Center For Liver Diseases
-
-
Massachusetts
-
Brighton, Massachusetts, Egyesült Államok, 02135
- MetroBoston Clinical Partners, LLC
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Egyesült Államok, 64131
- Kansas City Research Institute
-
-
New York
-
New York, New York, Egyesült Államok, 10029
- Icahn School of Medicine at Mount Sinai (ISMMS) - The Mount Sinai Hospital (MSH)
-
-
North Carolina
-
Winston-Salem, North Carolina, Egyesült Államok, 27109
- Wake Forest University Baptist Health
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Egyesült Államok, 43215
- Remington-Davis Clinical Research
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19107
- Thomas Jefferson University
-
-
Texas
-
Galveston, Texas, Egyesült Államok, 77555
- The University of Texas Medical Branch (UTMB)
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Egyesült Államok, 19023
- University of Washington-Seattle Cancer Care Alliance
-
-
-
-
Hyōgo
-
Kobe, Hyōgo, Japán
- Kobe University Hospital
-
-
Ishikawa-ken
-
Kanazawa, Ishikawa-ken, Japán, 921-8035
- Sophia Dermatology Clinic
-
-
Osaka
-
Sayama, Osaka, Japán
- Investigator Site
-
Takatsuki, Osaka, Japán
- Osaka Medical College Hospital
-
-
Tokyo
-
Minato-ku, Tokyo, Japán
- Tokyo Saiseikai Central Hospital
-
-
Toyama
-
Sugitani, Toyama, Japán, 930-0194
- Toyama University Hospital
-
-
-
-
Alberta
-
Edmonton, Alberta, Kanada, AB T6G 2R3
- University of Alberta
-
-
-
-
-
Bergen, Norvégia
- Haukeland University Hospital
-
-
-
-
-
Berlin, Németország, 10117
- Charite - Universitaetsmedizin Berlin
-
-
Northrhein Westalien
-
Münster, Northrhein Westalien, Németország, 48149
- Westfaelische Wilhelms-Universitaet Muenster
-
-
-
-
-
Brescia, Olaszország, 1 25123
- Azienda Ospedaliera Spedali Civili di Brescia-Universita degli Studi Di Brescia
-
Milan, Olaszország, 20122
- Fondazione IRCCS Ca Granda Ospedale Maggiore Policlinico di Milano
-
Modena, Olaszország, 41125
- U.O.C. Medicina Interna Azienda ospedaliero Universitaria Policlinico di Modena
-
Rome, Olaszország, 144 Rome RM
- I.F.O Hospital Centro Porfirie e Malattie Rare
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanyolország, 08036
- Hospital Clinic de Barcelona
-
Madrid, Spanyolország, 28041
- Hospital Universitario 12 de Octubre
-
-
-
-
-
Stockholm, Svédország, 171 64
- Karolinska University Hospital
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
12 év (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
A minősítéshez további szűrési kritériumok ellenőrzése is alkalmazható.
Bevételi kritériumok:
- Az alanyok írásos beleegyezést adtak a részvételhez. Kiskorú alanyok esetében kiskorú hozzájárulást és szülői beleegyezést is megadnak.
- Férfi és női alanyok, akiknél a kórtörténet alapján igazolt EPP vagy XLP diagnózis, 12 év és 75 év közöttiek, a szűréskor.
- Az alanyok testtömege ≥30 kg.
- Az alanyok minden tervezett látogatás alkalmával hajlandóak és tudnak utazni a vizsgálati helyszínekre.
- A vizsgáló véleménye szerint az alany képes megérteni a vizsgálat természetét és a részvétellel járó kockázatokat, hajlandó együttműködni és betartani a protokoll korlátozásait és követelményeit (beleértve az utazást is).
- Női alanyok, akik nem szoptatnak, és a vizelet terhességi tesztje negatív volt a vizsgálati gyógyszer első adagjának beadása előtt.
- Fogamzóképes korú női alanyok és fogamzóképes partnerrel rendelkező férfi alanyok, akik jelenleg 2 hatékony fogamzásgátlási módszert használnak/ akarnak használni, beleértve a protokollban leírt barrier módszert is.
Kizárási kritériumok:
- Az EPP-től vagy XLP-től eltérő fotodermatózisok kórtörténete vagy jelenléte.
- Azok az alanyok, akik a legtöbb napon nem akarnak vagy nem tudnak kimenni a szabadba a nappali órákban (pl. napkelte után 1 óra és napnyugta előtt 1 óra között) a vizsgálat során.
- Klinikailag szignifikáns hepatobiliaris betegség jelenléte az LFT értékek alapján a szűréskor.
- Olyan alanyok, akiknél az AST, ALT, ALP ≥3,0 × a normál felső határa (ULN) vagy az összbilirubin > 1,5 × ULN a szűréskor.
- Azok az alanyok, akiknek a kórelőzményében (az elmúlt 2 évben) túlzott alkoholfogyasztás áll fenn a nyomozó véleménye szerint.
- A melanoma története.
- Melanoma és/vagy melanoma gyanús elváltozások jelenléte a szűréskor.
- Családi melanoma anamnézisében (a definíció szerint 2 vagy több elsőfokú rokon, például szülők, testvér és/vagy gyermek).
Laphámrák, bazálissejtes karcinóma vagy egyéb rosszindulatú bőrelváltozások jelenléte.
Minden gyanús elváltozást vagy nevi-t kiértékelünk. Ha a gyanús elváltozást vagy nevi-t nem lehet biopsziával vagy kimetszéssel orvosolni, az alanyt kizárják a vizsgálatból.
- A vizsgáló által klinikailag szignifikánsnak ítélt pszichiátriai betegség kórtörténete vagy jelenléte, amely befolyásolhatja a vizsgálat értékelését és/vagy az alanyok biztonságát.
- Klinikailag jelentős akut vagy krónikus vesebetegség jelenléte az alany orvosi feljegyzései alapján, beleértve a hemodialízist is; és 1,2 mg/dl-nél nagyobb szérum kreatininszint vagy becsült glomeruláris filtrációs ráta (eGFR)
- Bármilyen klinikailag jelentős betegség vagy laboratóriumi eltérés jelenléte, amely a vizsgáló véleménye szerint megzavarhatja a vizsgálati célokat és/vagy az alanyok biztonságát.
- Női alanyok, akik a vizsgálat alatt terhesek, szoptatnak vagy teherbe kívánnak esni.
- Kezelés fototerápiával a randomizálás előtt 3 hónapon belül (2. látogatás).
- Kezelés afamelanotiddal a randomizálás előtt 3 hónapon belül (2. látogatás).
- Kezelés cimetidinnel a véletlenszerűsítés előtt 4 héten belül (2. látogatás).
- Kezelés antioxidáns szerekkel a véletlenszerűsítést megelőző 4 héten belül (2. látogatás), olyan dózisokkal, amelyek a vizsgáló véleménye szerint befolyásolhatják a vizsgálat végpontjait (beleértve, de nem kizárólagosan a béta-karotint, ciszteint, piridoxint).
Krónikus kezelés bármely tervezett fájdalomcsillapító szerrel, beleértve, de nem kizárólagosan, opioidokat és opioid származékokat, például morfint, hidrokodont, oxikodont, fentanilt, vagy ezek kombinációját más nem tervezett fájdalomcsillapítókkal vagy nem szteroid gyulladáscsökkentő szerekkel (Percocet és Vicodin-szerű vényköteles) gyógyszerek) a véletlenszerűsítés (2. látogatás) előtti 4 héten belül.
Nem kizárt a véletlen besorolást megelőző 3 hónapnál régebbi tervezett kábítószerek akut alkalmazása, az OTC-k, például NSAID-ok vagy aszpirin fájdalomcsillapításra, vagy a tervezett szerek előzetes ideiglenes alkalmazása a szűrést követő 3 hónapon belül.
- Olyan gyógyszerekkel vagy kiegészítőkkel történő kezelés, amelyek a vizsgáló véleménye szerint megzavarhatják a vizsgálat céljait vagy az alanyok biztonságát.
- Korábbi expozíció az MT-7117-tel (ez nem tartalmazza a placebóval kezelt alanyokat).
- Korábbi kezelés bármely vizsgálati szerrel a szűrés előtt 12 héten belül VAGY a vizsgálati készítmény 5 felezési ideje (amelyik hosszabb).
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Hármas
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Placebo Comparator: Placebo Comparator
Orális placebo tabletta naponta egyszer.
|
Placebo
|
|
Kísérleti: MT-7117 Alacsony dózisú
Az MT-7117 alacsony dózisú orális tabletta naponta egyszer.
|
MT-7117 Alacsony dózisú
Más nevek:
|
|
Kísérleti: MT-7117 nagy dózisú
MT-7117 High Dose orális tabletta naponta egyszer.
|
MT-7117 nagy dózisú
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
Váltás az alapvonalról az átlagos napi napfény-expozíciós idő (percek) első prodromális tünetéig (égés, bizsergés, viszketés vagy csípés) a napfény expozíciójához kapcsolódó napkelte és 1 órás napkészlet között a 26. héten (7. látogatás)
Időkeret: A Sunrise utáni 1 órától a 26. héten a Sunset 1 óráig (7. látogatás)
|
A Sunrise utáni 1 órától a 26. héten a Sunset 1 óráig (7. látogatás)
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A beteg globális benyomása a változásról (PGIC) a 26. héten
Időkeret: 26. hét
|
PGIC: skála 1 -től 7 -ig, ahol a 7 rosszabb.
|
26. hét
|
|
A napfény által kiváltott fájdalom események teljes száma prodróm tünetekként (égés, bizsergés, viszketés vagy csípés), a fájdalom besorolásával 1-10 a Likert skálán a 26 hetes kettős vak kezelési időszak alatt.
Időkeret: A 26 hetes kettős vak kezelési időszak alatt
|
A használt Likert -skála 0 és 10 között van, ahol 0 jelzi a legalacsonyabb fájdalom besorolást, a 10 pedig a legmagasabb fájdalom besorolást.
Hasonlóképpen, a 0 jelzi a legjobb eredményt, és 10 jelzi a legrosszabb eredményt.
A napi napfény által kiváltott fájdalom események számaként a napi napfény által kiváltott fájdalomcsillapító események számának a fájdalombetegségének számának összegét használják.
A fájdalom besorolásának számának számának összegét a 26 hetes kettős vak kezelési időszakban minden nap 1-10-nél kell kiszámítani.
|
A 26 hetes kettős vak kezelési időszak alatt
|
|
Váltás a kiindulási ponttól a teljes pontszámhoz a fájdalom intenzitásának területén a Promis-57-ben a 26. héten
Időkeret: Alapvonal (0. hét) és a 26. hét
|
Fájdalom intenzitása: 0-10, ahol 10 a legrosszabb fájdalom elképzelhető.
|
Alapvonal (0. hét) és a 26. hét
|
|
A válaszadók százalékos aránya
Időkeret: 26. hét
|
Azok az alanyok százaléka, akik reagálnak, az átlagos napi napfény-expozíciós idő alapján az első prodromális tünetekre, amelyek a napfény expozíciójával járnak, a szunris utáni 1 órás és az 1 órás presundset között, amelyet az alanyon belül
|
26. hét
|
|
Váltás a kiindulási ponttól a teljes pontszámhoz a fizikai funkció területén a Promis-57-ben a 26. héten
Időkeret: Alapvonal (0. hét) és a 26. hét
|
Fizikai funkció: 1-5, ahol 5 nehézség nélkül.
|
Alapvonal (0. hét) és a 26. hét
|
Egyéb eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Változás a kiindulási értékhez képest a fájdalom intenzitási tartományának összpontszámában a PROMIS-57-ben.
Időkeret: Alapállapot (0. hét) és 26. hét
|
A fájdalom intenzitása: 0-10, ahol a 10 az elképzelhető legrosszabb fájdalom.
|
Alapállapot (0. hét) és 26. hét
|
|
Azon alanyok százalékos aránya, akik reagáltak a napfénynek való kitettség első prodromális tünetére a napfelkelte utáni 1 óra és a napnyugta előtti 1 óra közötti átlagos napi napsugárzási idő alapján, amelyet az alanyon belüli jelentős változás határoz meg.
Időkeret: 26. hét
|
26. hét
|
|
|
Változás az alapvonalhoz képest a PROMIS-57 fizikai funkció tartományának összpontszámára.
Időkeret: Alapállapot (0. hét) és 26. hét
|
Fizikai funkció: 1-5, ahol az 5 minden nehézség nélkül.
|
Alapállapot (0. hét) és 26. hét
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Tanulmányi igazgató: Head of Medical Science, Tanabe Pharma America, Inc.
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2020. június 1.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2021. december 14.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2022. július 26.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2020. május 20.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2020. május 20.
Első közzététel (Tényleges)
2020. május 26.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2025. december 30.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2025. december 12.
Utolsó ellenőrzés
2025. december 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- MT-7117-G01
- jRCT2080225355 (Registry Identifier: Japan Registry of Clinical Trials (jRCT))
- 2019-004226-16 (EudraCT szám)
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
ELDÖNTETLEN
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .