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적혈구 조혈 프로토포르피린증 또는 X-연관 프로토포르피린증 환자에서 MT-7117의 효능, 안전성 및 내약성을 평가하기 위한 연구

2023년 5월 12일 업데이트: Mitsubishi Tanabe Pharma America Inc.

적혈구 조혈 프로토포르피린증 또는 X-연관 프로토포르피린증이 있는 성인 및 청소년에서 MT-7117의 효능, 안전성 및 내약성을 평가하기 위한 3상, 다기관, 무작위, 이중맹검, 위약 대조 연구

이 연구의 주요 목적은 12-75세의 EPP 또는 XLP 대상자에서 일광 노출과 관련된 첫 번째 전구 증상(화끈거림, 따끔거림 또는 따끔거림)의 발병 시간 및 중증도에 대한 MT-7117의 효능을 조사하는 것입니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (실제)

184

단계

  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 노르웨이
      • Bergen, 노르웨이
        • Haukeland University Hospital
  • 독일
      • Berlin, 독일, 10117
        • Charite - Universitaetsmedizin Berlin
    • Northrhein Westalien
      • Muenster, Northrhein Westalien, 독일, 48149
        • Westfaelische Wilhelms-Universitaet Muenster
  • 미국
    • California
      • Huntington Beach, California, 미국, 92647
        • Marvel Clinical Research, LLC
    • Florida
      • Miami, Florida, 미국, 33136
        • University Of Miami School Of Medicine, Center For Liver Diseases
    • Massachusetts
      • Brighton, Massachusetts, 미국, 02135
        • MetroBoston Clinical Partners, LLC
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, 미국, 64131
        • Kansas City Research Institute
    • New York
      • New York, New York, 미국, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai (ISMMS) - The Mount Sinai Hospital (MSH)
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, 미국, 27109
        • Wake Forest University Baptist Health
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, 미국, 43215
        • Remington-Davis Clinical Research
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19107
        • Thomas Jefferson University
    • Texas
      • Galveston, Texas, 미국, 77555
        • The University of Texas Medical Branch (UTMB)
    • Washington
      • Seattle, Washington, 미국, 19023
        • University of Washington-Seattle Cancer Care Alliance
  • 스웨덴
      • Stockholm, 스웨덴, 171 64
        • Karolinska University Hospital
  • 스페인
      • Barcelona, 스페인, 08036
        • Hospital Clínic de Barcelona
      • Madrid, 스페인, 28041
        • Hospital Universitario 12 de octubre
  • 영국
      • London, 영국, SE1 7EH
        • Evelina London Children's Hospital - Guy's & St Thomas' NHS Foundation Trust
    • Manchester
      • Salford, Manchester, 영국, M13 9PL
        • University of Manchester
  • 이탈리아
      • Brescia, 이탈리아, 1 25123
        • Azienda Ospedaliera Spedali Civili Di Brescia-Universita Degli Studi Di Brescia
      • Milan, 이탈리아, 20122
        • Fondazione IRCCS Ca Granda Ospedale Maggiore Policlinico di Milano
      • Modena, 이탈리아, 41125
        • U.O.C. Medicina Interna Azienda ospedaliero Universitaria Policlinico di Modena
      • Rome, 이탈리아, 144 Rome RM
        • I.F.O Hospital Centro Porfirie e Malattie Rare
  • 일본
    • Hyogo
      • Kobe, Hyogo, 일본
        • Kobe University Hospital
    • Ishikawa
      • Kanazawa, Ishikawa, 일본, 921-8035
        • Sophia Dermatology Clinic
    • Osaka
      • Osakasayama, Osaka, 일본
        • Investigator site
      • Takatsuki, Osaka, 일본
        • Osaka Medical College Hospital
    • Tokyo
      • Minato-ku, Tokyo, 일본
        • Tokyo Saiseikai Central Hospital
    • Toyama
      • Sugitani, Toyama, 일본, 930-0194
        • Toyama University Hospital
  • 캐나다
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, 캐나다, AB T6G 2R3
        • University of Alberta
  • 호주
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, 호주, 4066
        • The Wesley Hospital
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, 호주, 3050
        • Royal Melbourne Hospital (RMH)

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

12년 (어린이, 성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

추가 심사 기준 확인이 자격을 신청할 수 있습니다.

포함 기준:

  1. 주제는 참여에 대한 서면 동의서를 제공했습니다. 미성년자 과목의 경우 미성년자 동의와 부모 동의가 모두 제공됩니다.
  2. 스크리닝에서 12세 내지 75세(포함)의 병력을 기반으로 EPP 또는 XLP 진단이 확인된 남성 및 여성 피험자.
  3. 피험자의 체중은 30kg 이상입니다.
  4. 피험자는 예정된 모든 방문을 위해 연구 장소로 이동할 의향과 능력이 있습니다.
  5. 연구자의 의견에 따르면, 피험자는 연구의 특성과 참여에 수반되는 모든 위험을 이해할 수 있고 프로토콜 제한 및 요구 사항(여행 포함)에 협력하고 준수할 의향이 있습니다.
  6. 연구 약물의 첫 번째 투여량을 받기 전 기준선 방문에서 수유하지 않고 소변 임신 테스트 음성을 받은 여성 피험자.
  7. 가임기 여성 피험자 및 가임기 파트너가 있는 남성 피험자는 프로토콜에 설명된 차단 방법을 포함하여 2가지 효과적인 피임 방법을 현재 사용 중이거나 사용할 의향이 있습니다.

제외 기준:

  1. EPP 또는 XLP 이외의 광 피부병의 병력 또는 존재.
  2. 연구 동안 대부분의 낮 시간 동안(예를 들어, 일출 후 1시간 내지 일몰 전 1시간 사이) 외출을 꺼리거나 외출할 수 없는 피험자.
  3. 스크리닝 시 LFT 값에 기초한 임상적으로 유의한 간담도 질환의 존재.
  4. 스크리닝 시 AST, ALT, ALP ≥3.0 × 정상 상한(ULN) 또는 총 빌리루빈 >1.5 × ULN을 갖는 피험자.
  5. 연구자의 의견으로 과도한 알코올 섭취의 과거력(지난 2년 내)이 있거나 있는 피험자.
  6. 흑색 종의 역사.
  7. 스크리닝 시 흑색종으로 의심되는 흑색종 및/또는 병변의 존재.
  8. 가족성 흑색종 병력(부모, 형제자매 및/또는 자녀와 같은 직계 가족이 2명 이상 있는 것으로 정의됨).

  9. 편평 세포 암종, 기저 세포 암종 또는 기타 악성 피부 병변의 존재.

    의심스러운 병변이나 모반을 평가합니다. 의심스러운 병변이나 모반이 생검이나 절제를 통해 해결되지 않는 경우 대상자는 연구에서 제외됩니다.

  10. 조사자에 의해 임상적으로 중요하다고 판단되고 연구 평가 및/또는 피험자의 안전을 방해할 수 있는 정신 질환의 병력 또는 존재.
  11. 혈액 투석을 포함한 피험자의 의료 기록에 근거한 임상적으로 유의한 급성 또는 만성 신장 질환의 존재; 1.2 mg/dL 이상의 혈청 크레아티닌 수치 또는 추정 사구체 여과율(eGFR)
  12. 연구 목적 및/또는 피험자의 안전을 방해할 수 있다고 연구자가 판단하는 임상적으로 유의미한 질병 또는 검사실 이상의 존재.
  13. 임신 중이거나, 수유 중이거나, 연구 기간 동안 임신할 의사가 있는 여성 피험자.
  14. 무작위화 전 3개월 이내에 광선요법으로 치료(방문 2).
  15. 무작위화 전 3개월 이내에 아파멜라노티드로 치료(방문 2).
  16. 무작위화 전 4주 이내에 시메티딘으로 치료(방문 2).
  17. 조사자의 의견에 따라 연구 종점에 영향을 미칠 수 있는 용량(베타-카로틴, 시스테인, 피리독신을 포함하나 이에 제한되지 않음)에서 무작위화(방문 2) 전 4주 이내에 항산화제로의 치료.

  18. 모르핀, 하이드로코돈, 옥시코돈, 펜타닐과 같은 오피오이드 및 오피오이드 유도체, 또는 다른 예정되지 않은 진통제 또는 비스테로이드성 항염증제와의 조합(Percocet 및 Vicodin 유사 처방 약물) 무작위화(방문 2) 전 4주 이내.

    무작위 배정 전 3개월 이상 예정된 마약의 급성 사용, 진통을 위한 NSAID 또는 아스피린과 같은 OTC 또는 스크리닝 3개월 이내에 예정된 제제의 이전 임시 사용은 제외되지 않습니다.

  19. 연구자의 의견에 따라 연구 목적 또는 피험자의 안전을 방해할 수 있는 약물 또는 보충제를 사용한 치료.
  20. MT-7117에 대한 이전 노출(여기에는 위약 치료 대상자는 포함되지 않음).
  21. 스크리닝 전 12주 이내에 임의의 연구 제제로의 이전 치료 또는 연구 제품의 5 반감기(둘 중 더 긴 것).

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 삼루타

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
위약 비교기: 위약 비교기
1일 1회 위약 경구 정제.
의약품: 위약
위약
실험적: MT-7117 저용량
MT-7117 저용량 1일 1회 경구 정제.
의약품: MT-7117 저용량
MT-7117 저용량
다른 이름들:
  • 더시멜라곤
실험적: MT-7117 고용량
MT-7117 고용량의 경구 정제를 1일 1회.
의약품: MT-7117 고용량
MT-7117 고용량
다른 이름들:
  • 더시멜라곤

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
기간
26주째 일출 후 1시간과 일몰 전 1시간 사이에 평균 일일 일광 노출 시간(분)의 기준선에서 일광 노출과 관련된 첫 번째 전구 증상(화끈거림, 따끔거림, 가려움증 또는 따가움)까지의 변화.
기간: 기준선(0주) 및 26주
기준선(0주) 및 26주

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
PGIC(Patient Global Impression of Change).
기간: 26주차
PGIC: 1에서 7까지 범위를 조정합니다. 여기서 7은 더 나쁩니다.
26주차
26주의 이중 맹검 치료 기간 동안 리커트 척도에서 통증 등급이 1-10인 일광 유발 통증 사건의 총 수.
기간: 기준선(0주차) 및 26주차
기준선(0주차) 및 26주차

기타 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
PROMIS-57에서 통증 강도 영역의 총점에 대한 기준선으로부터의 변화.
기간: 기준선(0주차) 및 26주차
통증 강도: 0~10, 여기서 10은 상상할 수 있는 최악의 통증입니다.
기준선(0주차) 및 26주차
피험자 내 의미 있는 변화로 정의된 일출 후 1시간과 일몰 전 1시간 사이의 일광 노출과 관련된 첫 번째 전구 증상에 대한 평균 일일 일광 노출 시간을 기준으로 응답자인 피험자의 비율.
기간: 26주차
26주차
PROMIS-57의 신체 기능 영역 총점에 대한 기준선에서 변경.
기간: 기준선(0주차) 및 26주차
신체 기능: 1-5, 여기서 5는 어려움이 없습니다.
기준선(0주차) 및 26주차

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Mitsubishi Tanabe Pharma America Inc.

수사관

  • 연구 책임자: Head of Medical Science, Mitsubishi Tanabe Pharma America Inc.

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2020년 6월 1일

기본 완료 (실제)

2021년 12월 14일

연구 완료 (실제)

2022년 7월 26일

연구 등록 날짜

최초 제출

2020년 5월 20일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2020년 5월 20일

처음 게시됨 (실제)

2020년 5월 26일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2023년 5월 15일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2023년 5월 12일

마지막으로 확인됨

2023년 5월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • MT-7117-G01

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

미정

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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위약에 대한 임상 시험

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정황

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약물 개입

식이 보충제

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