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Studie zur Bewertung der Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit von MT-7117 bei Patienten mit erythropoetischer Protoporphyrie oder X-chromosomaler Protoporphyrie

12. Dezember 2025 aktualisiert von: Tanabe Pharma America, Inc.

Eine multizentrische, randomisierte, doppelblinde, Placebo-kontrollierte Studie der Phase 3 zur Bewertung der Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit von MT-7117 bei Erwachsenen und Jugendlichen mit erythropoetischer Protoporphyrie oder X-chromosomaler Protoporphyrie

Das Hauptziel dieser Studie ist die Untersuchung der Wirksamkeit von MT-7117 in Bezug auf die Zeit bis zum Einsetzen und die Schwere der ersten prodromalen Symptome (Brennen, Kribbeln oder Stechen) im Zusammenhang mit der Sonneneinstrahlung bei Probanden mit EPP oder XLP im Alter von 12 bis 75 Jahren.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

184

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Australien, 4066
        • The Wesley Hospital
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australien, 3050
        • Royal Melbourne Hospital (RMH)
  • Deutschland
      • Berlin, Deutschland, 10117
        • Charité - Universitaetsmedizin Berlin
    • Northrhein Westalien
      • Münster, Northrhein Westalien, Deutschland, 48149
        • Westfaelische Wilhelms-Universitaet Muenster
  • Italien
      • Brescia, Italien, 1 25123
        • Azienda Ospedaliera Spedali Civili di Brescia-Universita degli Studi Di Brescia
      • Milan, Italien, 20122
        • Fondazione IRCCS Ca Granda Ospedale Maggiore Policlinico di Milano
      • Modena, Italien, 41125
        • U.O.C. Medicina Interna Azienda ospedaliero Universitaria Policlinico di Modena
      • Rome, Italien, 144 Rome RM
        • I.F.O Hospital Centro Porfirie e Malattie Rare
  • Japan
    • Hyōgo
      • Kobe, Hyōgo, Japan
        • Kobe University Hospital
    • Ishikawa-ken
      • Kanazawa, Ishikawa-ken, Japan, 921-8035
        • Sophia Dermatology Clinic
    • Osaka
      • Sayama, Osaka, Japan
        • Investigator Site
      • Takatsuki, Osaka, Japan
        • Osaka Medical College Hospital
    • Tokyo
      • Minato-ku, Tokyo, Japan
        • Tokyo Saiseikai Central Hospital
    • Toyama
      • Sugitani, Toyama, Japan, 930-0194
        • Toyama University Hospital
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, AB T6G 2R3
        • University of Alberta
  • Norwegen
      • Bergen, Norwegen
        • Haukeland University Hospital
  • Schweden
      • Stockholm, Schweden, 171 64
        • Karolinska University Hospital
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08036
        • Hospital Clinic de Barcelona
      • Madrid, Spanien, 28041
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Huntington Beach, California, Vereinigte Staaten, 92647
        • Marvel Clinical Research, LLC
    • Florida
      • Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33136
        • University Of Miami School Of Medicine, Center For Liver Diseases
    • Massachusetts
      • Brighton, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02135
        • MetroBoston Clinical Partners, LLC
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Vereinigte Staaten, 64131
        • Kansas City Research Institute
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai (ISMMS) - The Mount Sinai Hospital (MSH)
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27109
        • Wake Forest University Baptist Health
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43215
        • Remington-Davis Clinical Research
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19107
        • Thomas Jefferson University
    • Texas
      • Galveston, Texas, Vereinigte Staaten, 77555
        • The University of Texas Medical Branch (UTMB)
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 19023
        • University of Washington-Seattle Cancer Care Alliance
  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich, SE1 7EH
        • Evelina London Children's Hospital - Guy's & St Thomas' NHS Foundation Trust
    • Manchester
      • Salford, Manchester, Vereinigtes Königreich, M13 9PL
        • University of Manchester

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

12 Jahre bis 75 Jahre (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Für die Qualifikation können zusätzliche Überprüfungskriterien gelten.

Einschlusskriterien:

  1. Die Probanden gaben eine schriftliche Einverständniserklärung zur Teilnahme ab. Für Minderjährige werden sowohl eine geringfügige Zustimmung als auch die Zustimmung der Eltern bereitgestellt.
  2. Männliche und weibliche Probanden mit einer bestätigten Diagnose von EPP oder XLP basierend auf der Krankengeschichte im Alter von 12 bis einschließlich 75 Jahren beim Screening.
  3. Die Probanden haben ein Körpergewicht von ≥ 30 kg.
  4. Die Probanden sind bereit und in der Lage, für alle geplanten Besuche zu den Studienzentren zu reisen.
  5. Nach Ansicht des Prüfarztes ist der Proband in der Lage, die Art der Studie und alle mit der Teilnahme verbundenen Risiken zu verstehen, und ist bereit, zusammenzuarbeiten und die Einschränkungen und Anforderungen des Protokolls (einschließlich Reisen) einzuhalten.
  6. Weibliche Probanden, die nicht stillen und einen negativen Urin-Schwangerschaftstest beim Baseline-Besuch haben, bevor sie die erste Dosis des Studienmedikaments erhalten.
  7. Weibliche Probanden im gebärfähigen Alter und männliche Probanden mit Partner im gebärfähigen Alter, die derzeit 2 wirksame Verhütungsmethoden anwenden / bereit sind, diese anzuwenden, einschließlich der Barrieremethode, wie im Protokoll beschrieben.

Ausschlusskriterien:

  1. Vorgeschichte oder Vorhandensein von anderen Photodermatosen als EPP oder XLP.
  2. Probanden, die während der Studie an den meisten Tagen (z. B. zwischen 1 Stunde nach Sonnenaufgang und 1 Stunde vor Sonnenuntergang) nicht bereit oder nicht in der Lage sind, bei Tageslicht nach draußen zu gehen.
  3. Vorhandensein einer klinisch signifikanten hepatobiliären Erkrankung basierend auf den LFT-Werten beim Screening.
  4. Patienten mit AST, ALT, ALP ≥ 3,0 × Obergrenze des Normalwerts (ULN) oder Gesamtbilirubin > 1,5 × ULN beim Screening.
  5. Probanden mit oder mit einer Vorgeschichte (in den letzten 2 Jahren) von übermäßigem Alkoholkonsum nach Meinung des Ermittlers.
  6. Geschichte des Melanoms.
  7. Vorhandensein von Melanomen und/oder melanomverdächtigen Läsionen beim Screening.
  8. Familiäres Melanom in der Vorgeschichte (definiert als 2 oder mehr Verwandte ersten Grades, wie Eltern, Geschwister und/oder Kind).

  9. Vorhandensein von Plattenepithelkarzinomen, Basalzellkarzinomen oder anderen bösartigen Hautläsionen.

    Alle verdächtigen Läsionen oder Nävi werden ausgewertet. Wenn die verdächtige Läsion oder Nävi nicht durch Biopsie oder Exzision behoben werden können, wird der Proband von der Studie ausgeschlossen.

  10. Vorgeschichte oder Vorhandensein einer psychiatrischen Erkrankung, die vom Prüfarzt als klinisch signifikant beurteilt wird und die die Studienauswertung und/oder die Sicherheit der Probanden beeinträchtigen kann.
  11. Vorhandensein einer klinisch signifikanten akuten oder chronischen Nierenerkrankung basierend auf den Krankenakten des Subjekts, einschließlich Hämodialyse; und ein Serumkreatininspiegel von mehr als 1,2 mg/dl oder eine geschätzte glomeruläre Filtrationsrate (eGFR)
  12. Vorhandensein einer klinisch signifikanten Krankheit oder Laboranomalie, die nach Ansicht des Ermittlers die Studienziele und / oder die Sicherheit der Probanden beeinträchtigen kann.
  13. Weibliche Probanden, die schwanger sind, stillen oder beabsichtigen, während der Studie schwanger zu werden.
  14. Behandlung mit Phototherapie innerhalb von 3 Monaten vor der Randomisierung (Besuch 2).
  15. Behandlung mit Afamelanotid innerhalb von 3 Monaten vor der Randomisierung (Besuch 2).
  16. Behandlung mit Cimetidin innerhalb von 4 Wochen vor der Randomisierung (Besuch 2).
  17. Behandlung mit Antioxidantien innerhalb von 4 Wochen vor der Randomisierung (Besuch 2) in Dosen, die nach Ansicht des Prüfarztes die Studienendpunkte beeinflussen können (einschließlich, aber nicht beschränkt auf Beta-Carotin, Cystein, Pyridoxin).

  18. Chronische Behandlung mit geplanten Analgetika, einschließlich, aber nicht beschränkt auf Opioide und Opioidderivate wie Morphin, Hydrocodon, Oxycodon, Fentanyl oder deren Kombination mit anderen außerplanmäßigen Analgetika oder nichtsteroidalen entzündungshemmenden Arzneimitteln (Percocet und Vicodin-ähnliche Verschreibung Medikamente) innerhalb von 4 Wochen vor der Randomisierung (Besuch 2).

    Akuter Gebrauch von planmäßigen Betäubungsmitteln mehr als 3 Monate vor der Randomisierung, OTCs, wie NSAIDs oder Aspirin zur Analgesie, oder vorheriger vorübergehender Gebrauch von planmäßigen Mitteln innerhalb von 3 Monaten nach dem Screening sind nicht ausgeschlossen.

  19. Behandlung mit Arzneimitteln oder Nahrungsergänzungsmitteln, die nach Ansicht des Ermittlers die Ziele der Studie oder die Sicherheit der Probanden beeinträchtigen können.
  20. Frühere Exposition gegenüber MT-7117 (dies schließt keine mit Placebo behandelten Probanden ein).
  21. Vorherige Behandlung mit einem Prüfpräparat innerhalb von 12 Wochen vor dem Screening ODER 5 Halbwertszeiten des Prüfpräparats (je nachdem, welcher Zeitraum länger ist).

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Verdreifachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Placebo-Komparator: Placebo-Komparator
Orale Placebotablette einmal täglich.
Arzneimittel: Placebo
Placebo
Experimental: MT-7117 Niedrige Dosis
Orale Tablette von MT-7117 Low Dose einmal täglich.
Arzneimittel: MT-7117 Niedrige Dosis
MT-7117 Niedrige Dosis
Andere Namen:
  • Dersimelagon
Experimental: MT-7117 Hochdosiert
Orale Tablette von MT-7117 High Dose einmal täglich.
Arzneimittel: MT-7117 Hochdosiert
MT-7117 Hochdosiert
Andere Namen:
  • Dersimelagon

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Wechseln Sie von der durchschnittlichen täglichen Sonneneinstrahlungszeit (Minuten) zu einem ersten prodromalen Symptom (Brennen, Kribbeln, Juckreiz oder Stechen), die mit der Exposition von Sonnenlicht zwischen 1 Stunde nach Sonnenaufgang und 1-stündiger Voreinset in Woche 26 (Besuch 7) verbunden sind (Besuch 7)
Zeitfenster: Von 1 Stunde nach der Jung bis zum 1-stündigen Vor-Jährigen in Woche 26 (besuchen Sie 7)
Von 1 Stunde nach der Jung bis zum 1-stündigen Vor-Jährigen in Woche 26 (besuchen Sie 7)

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Patient Global Eindruck von Veränderungen (PGIC) in Woche 26
Zeitfenster: Woche 26
PGIC: Skalierung von 1 bis 7, wobei 7 schlechter ist.
Woche 26
Die Gesamtzahl der Sonnenlicht-induzierten Schmerzereignisse, die als Prodrom-Symptome (Brennen, Kribbeln, Juckreiz oder Stechen) definiert sind, mit einer Schmerzbewertung von 1-10 auf der Likert-Skala während der 26-wöchigen doppelblinden Behandlungszeit.
Zeitfenster: Während der 26-wöchigen doppelblinden Behandlungszeit
Die verwendete Likert -Skala reicht von 0 bis 10, wobei 0 die niedrigste Schmerzbewertung anzeigt und 10 die höchste Schmerzbewertung anzeigt. Ebenso zeigt 0 auf das beste Ergebnis an und 10 zeigt das schlechteste Ergebnis an. Die Summe der Anzahl der Schmerzereignisse mit einer Schmerzbewertung von 1 bis 10 für den Tag wird als Anzahl der Sonnenlicht-induzierten Schmerzereignisse am Tag verwendet. Die Summe der Anzahl der Schmerzereignisse mit einer Schmerzbewertung von 1 bis 10 an jedem Tag während des 26-wöchigen Doppelblind-Behandlungszeitraums wird als dieser Endpunkt berechnet.
Während der 26-wöchigen doppelblinden Behandlungszeit
Wechseln Sie in der Domäne der Schmerzintensität in der Promis-57 in Woche 26 von der Grundlinie für die Gesamtpunktzahl in der Domäne der Schmerzintensität
Zeitfenster: Grundlinie (Woche 0) und Woche 26
Schmerzintensität: 0 bis 10, wobei 10 der schlimmste Schmerz ist, der sich vorstellen kann.
Grundlinie (Woche 0) und Woche 26
Der Prozentsatz der Probanden, die Responte sind
Zeitfenster: Woche 26
Der Prozentsatz der Probanden, die auf die durchschnittliche tägliche Sonneneinstrahlungszeit bis hin zur Ersten prodromaler Symptom im Zusammenhang mit der Exposition von Sonneneinstrahlung zwischen 1 Stunde nach dem Jung und 1-Stunden-Present durch die aussagekräftige Veränderung von 66 Minuten von Grundlinie bis Woche 26 definiert sind
Woche 26
Wechseln Sie von der Grundlinie für die Gesamtbewertung in der Domäne der physischen Funktion in der Promis-57 in Woche 26
Zeitfenster: Grundlinie (Woche 0) und Woche 26
Physikalische Funktion: 1-5, wobei 5 schwierig ist.
Grundlinie (Woche 0) und Woche 26

Andere Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung gegenüber dem Ausgangswert für die Gesamtpunktzahl im Bereich der Schmerzintensität im PROMIS-57.
Zeitfenster: Baseline (Woche 0) und Woche 26
Schmerzintensität: 0 bis 10, wobei 10 der schlimmste vorstellbare Schmerz ist.
Baseline (Woche 0) und Woche 26
Der Prozentsatz der Probanden, die Responder sind, basierend auf der durchschnittlichen täglichen Sonnenlichtexpositionszeit bis zum ersten prodromalen Symptom, das mit einer Sonnenlichtexposition zwischen 1 Stunde nach Sonnenaufgang und 1 Stunde vor Sonnenuntergang verbunden ist, definiert durch bedeutsame Veränderungen innerhalb des Probanden.
Zeitfenster: Woche 26
Woche 26
Änderung gegenüber dem Ausgangswert für die Gesamtpunktzahl im Bereich der körperlichen Funktion im PROMIS-57.
Zeitfenster: Baseline (Woche 0) und Woche 26
Körperliche Funktion: 1-5, wobei 5 problemlos ist.
Baseline (Woche 0) und Woche 26

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Tanabe Pharma America, Inc.

Ermittler

  • Studienleiter: Head of Medical Science, Tanabe Pharma America, Inc.

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

1. Juni 2020

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

14. Dezember 2021

Studienabschluss (Tatsächlich)

26. Juli 2022

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

20. Mai 2020

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

20. Mai 2020

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

26. Mai 2020

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

30. Dezember 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

12. Dezember 2025

Zuletzt verifiziert

1. Dezember 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • MT-7117-G01
  • jRCT2080225355 (Registrierungskennung: Japan Registry of Clinical Trials (jRCT))
  • 2019-004226-16 (EudraCT-Nummer)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

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UNENTSCHIEDEN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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